Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1b/2a dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere CNP-106 hos personer med generalisert myasthenia gravis

5. juni 2026 oppdatert av: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

En fase 1b/2a dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakodynamikken og effekten av CNP-106 hos personer i alderen 18-75 år med generalisert myasthenia gravis

Fase 1b/2a First-in-Human (FIH) klinisk studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk (PD) og effektivitet av flere stigende doser av CNP-106.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1b/2a First-in-Human (FIH) klinisk studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) og effekten av flere stigende doser av CNP-106. Den kliniske studien består av en 222-dagers primær klinisk studie (42 dager for screening, 180 studiedager) etterfulgt av en 550-dagers åpen forlengelsesperiode (OLE). Forsøkspersoner i alderen 18-75 år med generalisert myasthenia gravis (MG) vil bli screenet opptil 42 dager før opptak til den kliniske studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Brea, California, Forente stater, 92835
        • Infusion for Health
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06516
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33173
        • Quantix Research, LLC
      • Miami, Florida, Forente stater, 33173
        • Atlantis Research
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60608
        • Insight Hospital and Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Dearborn, Michigan, Forente stater, 48126
        • Insight Research Institute, Dearborn
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
        • University of Missouri, NextGen Precision Health
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emner som er villige og i stand til å gi Institutional Review Board (IRB) godkjent skriftlig informert samtykke og personvernspråk i henhold til nasjonale forskrifter.
  2. Menn og ikke-gravide kvinner i alderen 18-75 år inkludert.
  3. Forsøkspersoner med en Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class III-IV (Kohort 1). Etter vellykket DMC-gjennomgang og godkjenning av foreløpige sikkerhetsdata innhentet fra kohort 1 til og med dag 15, vil kohort 2 registrere personer med MGFA klinisk klassifisering klasse II-IV.
  4. Forsøkspersoner positive for anti-AChR-antistoffer ved radioimmunoassay (RIA) (Mayo Clinic).
  5. Forsøkspersoner med MG-ADL-score ≥ 6 ved screening og baseline-besøk med ≥ 50 % av skåren avledet fra ikke-okulære symptomer.
  6. Emner med QMG-score ≥ 11 ved screening og baseline-besøk.
  7. For personer på medisiner som brukes til å behandle symptomene på MG (f.eks. Kortikosteroider, pyridostigmin, rituximab), forsøkspersoner må være på en stabil dose i minst 3 måneder før registrering og må samtykke i å ikke øke dosen gjennom klinisk studie dag 180 med mindre de er gjennomgått og godkjent av den medisinske monitoren og stedets utreder.
  8. Kvinnelige forsøkspersoner med ikke-fertil alder (f.eks. Kirurgisk sterilisering, ingen mens på et år).

  9. Kvinner i fertil alder som har samtykket i å ikke bli gravide under den kliniske studien, har en negativ graviditetstest ved screeningbesøket og godtar ett av følgende:

    • Bruk to svært effektive former for prevensjon som starter ved første screening og fortsetter til dag 180.
    • Øv avholdenhet med start ved første screening og fortsetter til dag 180.
  10. Kvinnelige forsøkspersoner som godtar å ikke amme fra og med første screening og til og med dag 180.
  11. Kvinnelige forsøkspersoner som godtar å ikke donere egg fra og med første screening og til og med dag 180.
  12. Mannlige forsøkspersoner med en ektefelle eller partner i fruktbar alder, som selv og deres ektefelle eller partner er enige om å praktisere en effektiv form for prevensjon som diskutert med studielegen eller studiepersonell fra og med screening og til og med dag 180.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner med en Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class I eller V.
  2. Personer med en historie med cerebrovaskulær ulykke de siste 12 månedene.
  3. Forsøkspersoner med MG-ADL-score < 6 på skjermen eller forsøkspersoner med MG-ADL-score ≥ 6 på skjermen med ˂ 50 % av poengsummen avledet fra ikke-okulære symptomer.
  4. Emner med QMG-score < 11 på skjermen.

  5. Personer som har brukt følgende medisiner:

    • Takrolimus innen 6 måneder før første dosering;
    • Metotreksat innen 5 halveringstider eller 90 dager etter siste dose (avhengig av hva som er lengst);
    • Anti-FcRn-hemmere (f.eks. Efgartigimod) innen 5 halveringstider eller 90 dager etter siste dose (avhengig av hva som er lengst);
    • C5 komplementhemmer (f.eks. Eculizumab) innen 5 halveringstider eller 90 dager etter siste dose (avhengig av hva som er lengst);
    • Inkludering av forsøkspersoner på andre immunmodulerende legemidler vil være etter skjønn av den medisinske monitoren og etterforskeren på studiestedet.
  6. Personer som har brukt immunglobuliner gitt SC eller IV (SCIg eller IVIg) eller plasmaferese/plasmautveksling (PE) innen 4 uker før screening.
  7. Personer som har hatt tymektomi eller annen tymusoperasjon utført innen 12 måneder før screening.
  8. Personer med ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom.
  9. Personer med en historie med tuberkulose eller positiv PPD-hudtest.
  10. Personer som har mottatt en levende vaksine (annet enn intranasal influensa) innen 28 dager eller underenhetsvaksine innen 14 dager før skjermbilde 1 eller planlegger å motta en hvilken som helst vaksinasjon til og med dag 180.
  11. Personer som har mottatt covid-19-vaksine innen 14 dager før screening. Forsøkspersoner som har mottatt den første dosen av en hvilken som helst COVID-19-vaksine kan ikke screene for studien før 14 dager etter deres siste dose av vaksinen hvis det er aktuelt.
  12. Forsøkspersoner med laboratorietestresultater ved screening eller før studiedosering som er utenfor de normale grensene og av utforskeren anses å være klinisk signifikante. Merk: Klinisk signifikante laboratorietestresultater ved screening som er relatert til tilstanden (MG) er akseptable så lenge alle inklusjonskriterier og ingen andre eksklusjonskriterier er oppfylt.
  13. Forsøkspersoner med positive testresultater for hepatitt B-overflateantigen (HbsAg), hepatitt C-virus (HCV) antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) antigen/antistoff som bestemt ved screening.
  14. Personer med en historie med eller for tiden aktive immunforstyrrelser andre enn MG (inkludert autoimmun sykdom) med mindre tilstanden, etter diskusjon med den medisinske monitoren og etterforsker på studiestedet, har blitt ansett for å være akseptabel for forsøkspersonens deltakelse i denne kliniske studien.
  15. Personer med en historie med eller nåværende aktive sykdommer andre enn myasthenia gravis som krever immunsuppressive medisiner (inkludert azatioprin, prednison, prednisolon, budesonid, ciklosporin, takrolimus, metotreksat eller mykofenolatmofetil) med mindre tilstanden, etter diskusjon med den medisinske myndigheten, monitoren og stedet har blitt ansett for å være akseptabelt for forsøkspersonens deltakelse i denne kliniske studien.
  16. Personer med en klinisk historie med betydelig kardiovaskulær sykdom som bestemt av etterforskeren.
  17. Forsøkspersoner med komplikasjon eller sykehistorie med malignitet i løpet av de siste 5 årene som etter utrederens mening gjør faget uegnet for studiedeltakelse.
  18. Personer med en historie med mastcelleaktiveringssykdom.
  19. Forsøkspersoner som etter utrederens mening ikke vil være i stand til å følge studieprosedyrer.
  20. Pasienter som har mottatt en annen undersøkelsesbehandling enn CNP-106 innen 28 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening.
  21. Forsøkspersoner med en kjent aktiv tilstand som etter utrederens mening gjør faget uegnet for studiedeltakelse.
  22. Kjent følsomhet for alle komponenter av CNP-106 (PLGA, sukrose, mannitol eller natriumsitrat).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CNP-106
200 ml intravenøs infusjon på dag 1 og dag 8: CNP-106
Legemiddel: CNP-106
CNP-106 består av en antigen AChR Peptide Pool (~1 μg av hvert AChRa- og AChRε-peptid som omfatter AChR Peptide Pool Drug Substance per mg partikler) dispergert i en negativt ladet (-30 til -60 mV) polymermatrise av PLGA (Poly) (DL-laktid-ko-glykolid, 50:50 syre-ende gruppe)) partikler (400-800 nm i størrelse).
Placebo komparator: Placebo
CNP-106 Placebo
Annen: Placebo
CNP-106 Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE),
Tidsramme: Gjennom studiedag 180
Frekvenstabeller vil bli presentert etter behandlingsgruppe for alle AE og SAE etter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT). Frekvenstabeller vil også bli produsert av behandlingsgruppe for AE som fører til COUR Pharmaceuticals Development Company, Inc. Confidential CNP-106-5.001 Protokoll; IND 28774 Side 53 av 65 seponering fra IP og studie, etter alvorlighetsgrad og kausalitet. Ingen formell statistisk testing vil bli utført.
Gjennom studiedag 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i antigenspesifikke CD4+ og CD8+ T-cellenivåer i PBMC på dag 60, 90 og 180.
Tidsramme: Gjennom studiedag 180
Gjennomsnittlig endring fra baseline til endepunkt i CNP-106- og placebo-behandlingsgruppene vil bli analysert ved bruk av ANOVA.
Gjennom studiedag 180
Endring fra baseline i aktiverte antigenspesifikke CD4+ og CD8+ T-cellenivåer i PBMC på dag 60, 90 og 180.
Tidsramme: Gjennom studiedag 180
Gjennomsnittlig endring fra baseline til endepunkt i CNP-106- og placebo-behandlingsgruppene vil bli analysert ved bruk av ANOVA.
Gjennom studiedag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Paul Peloso, MD, COUR Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CNP-106-5.001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere