Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1b/2a dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera CNP-106 hos patienter med generaliserad myasthenia gravis

5 juni 2026 uppdaterad av: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

En fas 1b/2a dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och effektivitet av CNP-106 hos försökspersoner i åldrarna 18-75 med generaliserad myasthenia gravis

Fas 1b/2a First-in-Human (FIH) klinisk prövning för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken (PD) och effekten av flera stigande doser av CNP-106.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en klinisk fas 1b/2a första-i-människa (FIH)-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken (PD) och effekten av flera stigande doser av CNP-106. Den kliniska studien består av en 222-dagars primär klinisk studie (42 dagar för screening, 180 studiedagar) följt av en 550-dagars öppen förlängningsperiod (OLE). Försökspersoner i åldrarna 18-75 med generaliserad myasthenia gravis (MG) kommer att screenas upp till 42 dagar före inskrivning i den kliniska studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

54

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Brea, California, Förenta staterna, 92835
        • Infusion for Health
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06516
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
        • Quantix Research, LLC
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
        • Atlantis Research
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60608
        • Insight Hospital and Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Dearborn, Michigan, Förenta staterna, 48126
        • Insight Research Institute, Dearborn
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65211
        • University of Missouri, NextGen Precision Health
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner som är villiga och kan ge Institutional Review Board (IRB) godkänt skriftligt informerat samtycke och integritetsspråk enligt nationella bestämmelser.
  2. Män och icke-gravida kvinnor i åldrarna 18-75 år inklusive.
  3. Försökspersoner med en Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class III-IV (Kohort 1). Efter framgångsrik DMC-granskning och godkännande av preliminära säkerhetsdata erhållna från kohort 1 till och med dag 15, kommer kohort 2 att registrera försökspersoner med MGFA klinisk klassificering klass II-IV.
  4. Försökspersoner positiva för anti-AChR-antikroppar genom radioimmunoassay (RIA) (Mayo Clinic).
  5. Försökspersoner med MG-ADL-poäng ≥ 6 vid screening och baslinjebesök med ≥ 50 % av poängen härledd från icke-okulära symtom.
  6. Ämnen med QMG-poäng ≥ 11 vid screening och baslinjebesök.
  7. För försökspersoner på någon medicin som används för att behandla symtomen på MG (ex. Kortikosteroider, pyridostigmin, rituximab), försökspersoner måste ha en stabil dos i minst 3 månader före inskrivningen och måste gå med på att inte öka sin dos genom klinisk studie Dag 180 såvida de inte granskats och godkänts av den medicinska monitorn och platsutredaren.
  8. Kvinnliga försökspersoner som inte är fertila (ex. Kirurgisk sterilisering, ingen mens på ett år).

  9. Kvinnor i fertil ålder som har gått med på att inte bli gravida under den kliniska studien, har ett negativt graviditetstest vid screeningbesöket och samtycker till något av följande:

    • Använd två mycket effektiva former av preventivmedel från och med den första screeningen och fortsätter till dag 180.
    • Träna avhållsamhet med början vid den första screeningen och fortsätt till dag 180.
  10. Kvinnliga försökspersoner som går med på att inte amma från och med den första screeningen och till och med dag 180.
  11. Kvinnliga försökspersoner som går med på att inte donera ägg från och med den första screeningen och till och med dag 180.
  12. Manliga försökspersoner med en maka eller partner i fertil ålder, som själva och deras make eller partner kommer överens om att utöva en effektiv form av preventivmedel som diskuterats med studieläkaren eller studiepersonalen från och med screening och till och med dag 180.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med en Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class I eller V.
  2. Personer med en historia av cerebrovaskulär olycka under de senaste 12 månaderna.
  3. Försökspersoner med MG-ADL-poäng < 6 vid skärm eller försökspersoner med MG-ADL-poäng ≥ 6 vid skärm med ˂ 50 % av poängen härledd från icke-okulära symtom.
  4. Ämnen med QMG-poäng < 11 på skärmen.

  5. Försökspersoner som har använt följande mediciner:

    • Takrolimus inom 6 månader före den första doseringen;
    • Metotrexat inom 5 halveringstider eller 90 dagar efter sista dosen (beroende på vilket som är längre);
    • Anti-FcRn-hämmare (ex. Efgartigimod) inom 5 halveringstider eller 90 dagar efter sista dosen (beroende på vilket som är längre);
    • C5-komplementhämmare (ex. Eculizumab) inom 5 halveringstider eller 90 dagar efter sista dosen (beroende på vilket som är längre);
    • Inkludering av försökspersoner på andra immunmodulerande läkemedel kommer att avgöras av den medicinska monitorn och utredaren på studieplatsen.
  6. Försökspersoner som har använt immunglobuliner som fått SC eller IV (SCIg eller IVIg) eller plasmaferes/plasmautbyte (PE) inom 4 veckor före screening.
  7. Försökspersoner som har genomgått tymektomi eller någon annan tymusoperation utförd inom 12 månader före screening.
  8. Patienter med obehandlad tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
  9. Försökspersoner med en historia av tuberkulos eller positivt PPD-hudtest.
  10. Försökspersoner som har fått administrering av något levande vaccin (annat än intranasal influensa) inom 28 dagar eller subenhetsvaccin inom 14 dagar före screening 1 eller planerar att få någon vaccination till och med dag 180.
  11. Försökspersoner som har fått något covid-19-vaccin inom 14 dagar före screening. Försökspersoner som har fått den första dosen av något covid-19-vaccin får inte screena för studien förrän 14 dagar efter sin sista dos av vaccinet om tillämpligt.
  12. Försökspersoner med laboratorietestresultat vid screening eller före studiedosering som ligger utanför de normala gränserna och som av prövaren anses vara kliniskt signifikanta. Obs: Kliniskt signifikanta laboratorietestresultat vid screening som är relaterade till tillståndet (MG) är acceptabla så länge som alla inklusionskriterier och inga andra uteslutningskriterier är uppfyllda.
  13. Försökspersoner med positiva testresultat för hepatit B-ytantigen (HbsAg), hepatit C-virus (HCV) antikropp, eller humant immunbristvirus (HIV) antigen/antikropp enligt bestämningen vid screening.
  14. Försökspersoner med en historia av eller för närvarande aktiva immunsjukdomar andra än MG (inklusive autoimmun sjukdom) såvida inte tillståndet, efter diskussion med den medicinska monitorn och studieplatsens utredare, har ansetts vara acceptabelt för försökspersonens deltagande i denna kliniska studie.
  15. Försökspersoner med en historia av eller aktuella aktiva sjukdomar andra än myasthenia gravis som kräver immunsuppressiva läkemedel (inklusive azatioprin, prednison, prednisolon, budesonid, ciklosporin, takrolimus, metotrexat eller mykofenolatmofetil) såvida inte tillståndet, efter diskussion med den medicinska läkaren, monitorn och platsen har ansetts vara acceptabelt för försökspersonens deltagande i denna kliniska studie.
  16. Försökspersoner med en klinisk historia av betydande kardiovaskulär sjukdom enligt bedömning av utredaren.
  17. Försökspersoner med komplikation eller sjukdomshistoria av malignitet under de senaste 5 åren som enligt utredarens uppfattning gör ämnet olämpligt för studiedeltagande.
  18. Försökspersoner med en historia av mastcellsaktiveringssjukdom.
  19. Försökspersoner som, enligt utredarens uppfattning, inte kommer att kunna följa studieprocedurer.
  20. Försökspersoner som har fått en annan undersökningsterapi än CNP-106 inom 28 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening.
  21. Försökspersoner med något känt aktivt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör försökspersonen olämplig för studiedeltagande.
  22. Känd känslighet för alla komponenter i CNP-106 (PLGA, sackaros, mannitol eller natriumcitrat).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CNP-106
200 ml intravenös infusion på dag 1 och dag 8: CNP-106
Läkemedel: CNP-106
CNP-106 består av en antigen AChR-peptidpool (~1 μg av varje AChRa- och AChRε-peptid innefattande AChR-peptidpoolläkemedelssubstans per mg partiklar) dispergerad i en negativt laddad (-30 till -60 mV) polymermatris av PLGA (Poly) (DL-laktid-samglykolid, 50:50 syraändgrupp)) partiklar (400-800 nm i storlek).
Placebo-jämförare: Placebo
CNP-106 Placebo
Övrig: Placebo
CNP-106 Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE),
Tidsram: Genom studiedag 180
Frekvenstabeller kommer att presenteras per behandlingsgrupp för alla biverkningar och SAE efter systemorganklass (SOC) och föredragen term (PT). Frekvenstabeller kommer också att tas fram av behandlingsgrupp för AE som leder till COUR Pharmaceuticals Development Company, Inc. Confidential CNP-106-5.001 Protokoll; IND 28774 Sida 53 av 65 avbrytande från IP och studie, efter svårighetsgrad och kausalitet. Ingen formell statistisk testning kommer att göras.
Genom studiedag 180

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i antigenspecifika CD4+ och CD8+ T-cellnivåer i PBMC på dag 60, 90 och 180.
Tidsram: Genom studiedag 180
Den genomsnittliga förändringen från baslinje till endpoint inom CNP-106 och placebobehandlingsgrupper kommer att analyseras med ANOVA.
Genom studiedag 180
Förändring från baslinjen i aktiverade antigenspecifika CD4+ och CD8+ T-cellnivåer i PBMC på dag 60, 90 och 180.
Tidsram: Genom studiedag 180
Den genomsnittliga förändringen från baslinje till endpoint inom CNP-106 och placebobehandlingsgrupper kommer att analyseras med ANOVA.
Genom studiedag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Paul Peloso, MD, COUR Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

30 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CNP-106-5.001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera