此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

1 型强直性肌营养不良受试者中 ARO-DM1 的研究

2026年8月7日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项 1/2a 期剂量递增研究，旨在评估 ARO-DM1 在 ≥18 至 ≤ 65 岁 1 型强直性肌营养不良受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

这是一项 1/2a 期双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，旨在评估与安慰剂相比单次和多次递增剂量 ARO-DM1 在男性中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)以及患有 1 型强直性肌营养不良 (DM1) 的女性受试者。 已提供书面知情同意书并满足所有方案资格要求的参与者将被随机分配接受单剂（第 1 部分）或多剂（第 2 部分）ARO-DM1 或安慰剂。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

78

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 电话号码：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • 邮箱：SareptAlly@sarepta.com

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
        • 招聘中
        • University Of Calgary
      • Edmonton、加拿大
        • 招聘中
        • University of Alberta
      • Montreal、加拿大
        • 招聘中
        • McGill University
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • 招聘中
        • China Medical University Hospital
      • Taipei、台湾
        • 招聘中
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾
        • 招聘中
        • National Taiwan University Hospital
  • 德国
      • Munich、德国
        • 招聘中
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm、德国
        • 招聘中
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • 意大利
      • Gussago、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • 招聘中
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • 比利时
      • Ghent、比利时
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时
        • 招聘中
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Angers、法国
        • 招聘中
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice、法国
        • 招聘中
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • 招聘中
        • Siriraj Hospital
      • Lampang、泰国、52000
        • 招聘中
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai、Changwat Songkhla、泰国、90110
        • 招聘中
        • Songklanagarind Hospital
  • 澳大利亚
      • Herston、澳大利亚
        • 招聘中
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane、澳大利亚
        • 招聘中
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
        • 招聘中
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
        • 招聘中
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston、Queensland、澳大利亚
        • 招聘中
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • 招聘中
        • Alfred Health
  • 英国
      • London、英国
        • 招聘中
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham、英国
        • 招聘中
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton、英国
        • 招聘中
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Almería、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Infanta Sofía

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • DM1 的基因诊断
  • 临床医生评估的 DM1 体征，包括临床上明显的肌强直
  • DM1 症状出现于 12 岁之后
  • 安检时独立步行至少 10 米
  • 有生育能力的受试者必须同意在研究期间以及研究结束或最后一次服用研究药物后（以较晚者为准）后至少 90 天内使用除避孕套外的高效避孕措施。 在研究期间以及研究结束或最后一剂研究药物（以较晚者为准）后的至少 90 天内，受试者不得捐献精子或卵子。

排除标准：

  • 糖尿病控制不充分
  • 确诊为先天性 DM1
  • 未控制的高血压
  • 第 1 天后 3 个月内有胫骨前肌 (TA) 活检史或计划在研究期间进行 TA 活检
  • 临床上显着的心脏、肝脏或肾脏疾病
  • 筛查时 HIV 感染（血清反应阳性）
  • 筛查时乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV) 血清阳性
  • 未经治疗或控制不佳的癫痫
  • 筛选前在药物 5 个半衰期内使用抗肌强直药物进行治疗。

注意：每个方案可能适用额外的纳入/排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：通过静脉输注给予安慰剂
单次或多次静脉输注安慰剂
药品：Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
实验性的：SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
药品：SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
其他名称：
  • ARO-DM1 IV Infusion
实验性的：SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
药品：SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
其他名称：
  • ARO-DM1 SC Injection
安慰剂比较：Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
药品：Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

次要结果测量

结果测量
大体时间
随着时间的推移，计时和进行测试（TUG）评估从基线变更
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
10米步行/跑步测试（10MWT）评估的基线随时间变化
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
随着时间的时间的基线变化，用于手持定量测定学评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
视频打开时间（VHOT）评估的基线随着时间的流逝而变化
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
从基线随着时间的流逝而变化1型运动障碍活动和参与量表（DM1-ACTIV-C）评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
从基线随着时间的流逝而变化的肌营养不良症健康指数（MDHI）评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
第120天视频手部张开时间(vHOT)相对于基线的变化
大体时间：（第二部分）：基线，第120天
（第二部分）：基线，第120天
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月4日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月14日

首次发布 (实际的)

2023年11月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅