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1 型强直性肌营养不良受试者中 ARO-DM1 的研究

2026年10月1日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项 1/2a 期剂量递增研究，旨在评估 ARO-DM1 在 ≥18 至 ≤ 65 岁 1 型强直性肌营养不良受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

78

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
        • University Of Calgary
      • Edmonton、加拿大
        • University Of Alberta
      • Montreal、加拿大
        • McGill University
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾
        • Taipei Veterans General Hospital
  • 德国
      • Munich、德国
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm、德国
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • 意大利
      • Gussago、意大利
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan、意大利
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa、意大利
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma、意大利
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • 比利时
      • Ghent、比利时
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Angers、法国
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux、法国
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille、法国
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice、法国
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris、法国
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang、泰国、52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai、Changwat Songkhla、泰国、90110
        • Songklanagarind Hospital
  • 澳大利亚
      • Herston、澳大利亚
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston、Queensland、澳大利亚
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • Alfred Health
  • 英国
      • London、英国
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham、英国
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton、英国
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Almería、西班牙
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Universitario Infanta Sofia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
药品：SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

其他名称：
  • ARO-DM1 IV Infusion
安慰剂比较：Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
药品：Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
实验性的：SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
药品：SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

其他名称：
  • ARO-DM1 SC Injection
安慰剂比较：Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
药品：Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

次要结果测量

结果测量
大体时间
随着时间的推移，计时和进行测试（TUG）评估从基线变更
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
10米步行/跑步测试（10MWT）评估的基线随时间变化
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
随着时间的时间的基线变化，用于手持定量测定学评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
视频打开时间（VHOT）评估的基线随着时间的流逝而变化
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
从基线随着时间的流逝而变化1型运动障碍活动和参与量表（DM1-ACTIV-C）评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
从基线随着时间的流逝而变化的肌营养不良症健康指数（MDHI）评估
大体时间：（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
（第2部分）：通过EOS的基线（最多180天）
第120天视频手部张开时间(vHOT)相对于基线的变化
大体时间：（第二部分）：基线，第120天
（第二部分）：基线，第120天
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
大体时间：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月4日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月14日

首次发布 (实际的)

2023年11月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年10月1日

最后验证

2026年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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