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제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 한 ARO-DM1 연구

2024년 4월 17일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals

18세 이상 65세 이하의 제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 ARO-DM1의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증량 연구

이는 남성을 대상으로 위약과 비교하여 ARO-DM1의 단일 및 다중 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1/2a상 이중 맹검, 위약 대조, 용량 증량 연구입니다. 및 제1형 근긴장성 이영양증(DM1)을 앓고 있는 여성 피험자. 서면 동의서를 제공하고 모든 프로토콜 적격 요건을 충족한 참가자는 ARO-DM1 또는 위약의 단일(파트 1) 또는 다중(파트 2) 용량을 투여받도록 무작위로 배정됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

48

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
        • 모병
        • Research Site
  • 호주
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4006
        • 모병
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • DM1의 유전적으로 확인된 진단
  • 임상적으로 명백한 근긴장증을 포함하여 임상의가 평가한 DM1 징후
  • DM1 증상의 발병은 12세 이후에 발생함
  • 선별진료소에서 최소 10m 이상 독립적으로 걷기
  • 가임기 피험자는 연구 기간 동안, 그리고 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일 중 더 늦은 기간 동안 콘돔 외에 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 또는 마지막 연구 약물 투여 후 최소 90일 동안 정자 또는 난자를 기증해서는 안 됩니다.

제외 기준:

  • 부적절하게 조절되는 당뇨병
  • 선천성 DM1 진단 확정
  • 조절되지 않는 고혈압
  • 1일차로부터 3개월 이내에 전경골근(TA) 생검 이력이 있거나 연구 기간 동안 TA 생검을 받을 계획인 경우
  • 임상적으로 유의미한 심장, 간 또는 신장 질환
  • 선별검사 시 HIV 감염(혈청양성)
  • 스크리닝 시 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 대한 혈청 양성 반응
  • 치료되지 않거나 잘 조절되지 않는 간질
  • 스크리닝 전 약물의 5 반감기 이내에 항근긴장 약물 치료.

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
(0.9% NaCl)
의약품: 위약
IV 주입에 의한 활성 치료와 일치하도록 계산된 용량
실험적: ARO-DM1
사출용 ARO-DM1
의약품: 사출용 ARO-DM1
정맥내(IV) 주입에 의한 ARO-DM1의 단일 또는 다중 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료를 받은 참가자 수 - 연구 종료(EOS)까지 시간 경과에 따른 응급 부작용(TEAE)
기간: 단일 용량 단계(파트 1): 최대 90일까지; 다회 투여 단계(파트 2): 최대 180일 또는 360일
단일 용량 단계(파트 1): 최대 90일까지; 다회 투여 단계(파트 2): 최대 180일 또는 360일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
ARO-DM1의 약동학(PK): 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 관찰된 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 0부터 24시간까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-24)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 0부터 마지막 ​​정량 가능한 혈장 농도(AUClast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 0에서 무한대까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUCinf)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 제거 반감기(t1/2)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1의 PK: 겉보기 전신 클리어런스(CL/F)
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
ARO-DM1:m 겉보기 말단상 분포량(Vz/F)의 PK
기간: 단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지
단일 투여 단계(파트 1): 투여 후 24시간까지; 다회 투여 단계(파트 2): 첫 번째 및 두 번째 투여 후 24시간까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arrowhead Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 4일

기본 완료 (추정된)

2025년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 14일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARODM1-1001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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