제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 한 ARO-DM1 연구
2026년 8월 7일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
18세 이상 65세 이하의 제1형 근긴장성 이영양증 환자를 대상으로 ARO-DM1의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증량 연구
이는 남성을 대상으로 위약과 비교하여 ARO-DM1의 단일 및 다중 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1/2a상 이중 맹검, 위약 대조, 용량 증량 연구입니다. 및 제1형 근긴장성 이영양증(DM1)을 앓고 있는 여성 피험자.
서면 동의서를 제공하고 모든 프로토콜 적격 요건을 충족한 참가자는 ARO-DM1 또는 위약의 단일(파트 1) 또는 다중(파트 2) 용량을 투여받도록 무작위로 배정됩니다.
연구 개요
상태
모병
정황
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
78
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 전화번호: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- 이메일: SareptAlly@sarepta.com
연구 장소
-
-
-
Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- 모병
- New Zealand Clinical Research Christchurch
-
-
-
-
-
Taichung, 대만, 40447
- 모병
- China Medical University Hospital
-
Taipei, 대만
- 모병
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, 대만
- 모병
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Munich, 독일
- 모병
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Ulm, 독일
- 모병
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
-
-
-
-
-
Ghent, 벨기에
- 모병
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, 벨기에
- 모병
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Almería, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Torrecárdenas
-
Barcelona, 스페인
- 모병
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Madrid, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Infanta Sofía
-
-
-
-
-
London, 영국
- 모병
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
-
Nottingham, 영국
- 모병
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Southampton, 영국
- 모병
- Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Gussago, 이탈리아
- 모병
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
-
Milan, 이탈리아
- 모병
- Centro Clinico Nemo (Milan)
-
Pisa, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
-
Roma, 이탈리아
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Calgary, 캐나다
- 모병
- University Of Calgary
-
Edmonton, 캐나다
- 모병
- University of Alberta
-
Montreal, 캐나다
- 모병
- McGill University
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국, 10700
- 모병
- Siriraj Hospital
-
Lampang, 태국, 52000
- 모병
- Lampang Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, 태국, 90110
- 모병
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Angers, 프랑스
- 모병
- University Hospital of Angers
-
Bordeaux, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
-
Lille, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Nice, 프랑스
- 모병
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Assistance Publique Hopitaux De Paris
-
-
-
-
-
Herston, 호주
- 모병
- Nucleus Network Brisbane Clinic
-
South Brisbane, 호주
- 모병
- Mater Hospital Brisbane
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- 모병
- Liverpool Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, 호주, 4575
- 모병
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston, Queensland, 호주
- 모병
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- 모병
- Alfred Health
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- DM1의 유전적으로 확인된 진단
- 임상적으로 명백한 근긴장증을 포함하여 임상의가 평가한 DM1 징후
- DM1 증상의 발병은 12세 이후에 발생함
- 선별진료소에서 최소 10m 이상 독립적으로 걷기
- 가임기 피험자는 연구 기간 동안, 그리고 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 90일 중 더 늦은 기간 동안 콘돔 외에 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 또는 마지막 연구 약물 투여 후 최소 90일 동안 정자 또는 난자를 기증해서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 부적절하게 조절되는 당뇨병
- 선천성 DM1 진단 확정
- 조절되지 않는 고혈압
- 1일차로부터 3개월 이내에 전경골근(TA) 생검 이력이 있거나 연구 기간 동안 TA 생검을 받을 계획인 경우
- 임상적으로 유의미한 심장, 간 또는 신장 질환
- 선별검사 시 HIV 감염(혈청양성)
- 스크리닝 시 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 대한 혈청 양성 반응
- 치료되지 않거나 잘 조절되지 않는 간질
- 스크리닝 전 약물의 5 반감기 이내에 항근긴장 약물 치료.
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 정맥 주입에 의한 플라시보
단일 또는 복용량의 위약을 정맥 주입으로 투여
|
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
|
|
실험적: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
|
SRP-1003 by IV infusion
다른 이름들:
|
|
실험적: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
|
SRP-1003 by SC injection(s)
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
|
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
기간: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
시간이 지남에 따라 기준선에서 시간이 지남에 따라 Timed Up and Go Test (TUG) 평가
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
10 미터 워크/런 테스트 (10MWT) 평가를 위해 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
핸드 헬드 정량적 다이나 모트 평가를 위해 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
비디오 핸드 오프닝 시간 (VHOT) 평가의 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
근이영양증 유형 1 활동 및 참여 척도 (DM1-Activ-C) 평가에 대한 기준선에서 변경
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
MDHI (Myotonic Dystrophy Health Index) 평가의 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경
기간: (2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
(2 부) : EOS를 통한 기준선 (최대 180 일)
|
|
120일차 비디오 손 펴기 시간(vHOT)의 기준선 대비 변화
기간: (파트 2): 기준선, 120일차
|
(파트 2): 기준선, 120일차
|
|
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
기간: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
기간: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
기간: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
기간: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 4일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-1003-101
- 2024-513579-42 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .