Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1

17 avril 2024 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 âgés de ≥ 18 à ≤ 65 ans

Il s'agit d'une étude de phase 1/2a en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques et multiples croissantes d'ARO-DM1 par rapport au placebo chez les hommes. et les sujets féminins atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Les participants qui ont fourni un consentement éclairé écrit et rempli toutes les conditions d'éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir des doses uniques (partie 1) ou multiples (partie 2) d'ARO-DM1 ou de placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

48

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4006
        • Recrutement
        • Research Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de DM1
  • Signe de DM1 évalué par le clinicien, y compris une myotonie cliniquement apparente
  • L'apparition des symptômes de DM1 est survenue après l'âge de 12 ans
  • Marchez au moins 10 mètres de façon autonome lors du dépistage
  • Les sujets en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace en plus d'un préservatif pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive. Les sujets ne doivent pas donner de sperme ou d'ovules pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive.

Critère d'exclusion:

  • Diabète insuffisamment contrôlé
  • Diagnostic confirmé de DM1 congénitale
  • Hypertension incontrôlée
  • Antécédents de biopsie du tibial antérieur (TA) dans les 3 mois suivant le jour 1 ou planification de subir des biopsies du TA pendant la période d'étude
  • Maladie cardiaque, hépatique ou rénale cliniquement significative
  • Infection par le VIH (séropositive) lors du dépistage
  • Séropositif à l'hépatite B (VHB) ou à l'hépatite C (VHC) lors du dépistage
  • Épilepsie non traitée ou mal contrôlée
  • Traitement avec des médicaments anti-myotonie dans une période de 5 demi-vies du médicament avant le dépistage.

Remarque : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
(0,9 % de NaCl)
Médicament: Placebo
volume calculé pour correspondre au traitement actif par perfusion IV
Expérimental: ARO-DM1
ARO-DM1 pour injection
Médicament: ARO-DM1 pour injection
doses uniques ou multiples d'ARO-DM1 par perfusion intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) au fil du temps jusqu'à la fin de l'étude (EOS)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'au jour 90 ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'au jour 180 ou au jour 360
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'au jour 90 ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'au jour 180 ou au jour 360

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique (PK) de l'ARO-DM1 : concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : délai jusqu'à la concentration plasmatique maximale observée (Tmax)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à 24 heures (AUC0-24)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à la dernière concentration plasmatique quantifiable (AUCdernière)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à l'infini (AUCinf)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : demi-vie d'élimination (t1/2)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : clairance systémique apparente (CL/F)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DM1 : m Volume de distribution apparent en phase terminale (Vz/F)
Délai: Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique (partie 1) : jusqu'à 24 heures après l'administration ; Phase à doses multiples (partie 2) : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arrowhead Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARODM1-1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie myotonique 1

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner