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Étude d'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1

1 octobre 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 âgés de ≥ 18 à ≤ 65 ans

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

78

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm, Allemagne
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Australie
      • Herston, Australie
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australie, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australie
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Health
  • Belgique
      • Ghent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • University Of Alberta
      • Montreal, Canada
        • McGill University
  • Espagne
      • Almería, Espagne
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • France
      • Angers, France
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, France
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, France
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice, France
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, France
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • Italie
      • Gussago, Italie
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan, Italie
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italie
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thaïlande, 52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaïlande, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Médicament: SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

Autres noms:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Comparateur placebo: Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
Médicament: Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Expérimental: SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Médicament: SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

Autres noms:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparateur placebo: Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
Médicament: Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du test (TUG) chronométré (TUG)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du test de marche / exécution de 10 mètres (10MWT)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base dans le temps pour l'évaluation de la dynamométrie quantitative à main
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du temps d'ouverture de la main vidéo (VHOT)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation de l'activité et de l'échelle de participation de la dystrophie myotonique (DM1-ACTIV-C)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation de l'indice de santé de la dystrophie myotonique (MDHI)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement par rapport à la valeur initiale au jour 120 pour le Temps d'Ouverture de la Main en Vidéo (vHOT)
Délai: (Partie 2) : Référence, Jour 120
(Partie 2) : Référence, Jour 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2026

Dernière vérification

1 octobre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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