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Étude d'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1

7 août 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 âgés de ≥ 18 à ≤ 65 ans

Il s'agit d'une étude de phase 1/2a en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques et multiples croissantes d'ARO-DM1 par rapport au placebo chez les hommes. et les sujets féminins atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Les participants qui ont fourni un consentement éclairé écrit et rempli toutes les conditions d'éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir des doses uniques (partie 1) ou multiples (partie 2) d'ARO-DM1 ou de placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

78

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne
        • Recrutement
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Allemagne
        • Recrutement
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Australie
      • Herston, Australie
        • Recrutement
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australie
        • Recrutement
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Recrutement
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australie, 4575
        • Recrutement
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australie
        • Recrutement
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Recrutement
        • Alfred Health
  • Belgique
      • Ghent, Belgique
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Recrutement
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Recrutement
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Recrutement
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Recrutement
        • McGill University
  • Espagne
      • Almería, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • France
      • Angers, France
        • Recrutement
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, France
        • Recrutement
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italie
      • Gussago, Italie
        • Recrutement
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Recrutement
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • Recrutement
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Recrutement
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Recrutement
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Recrutement
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thaïlande, 52000
        • Recrutement
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaïlande, 90110
        • Recrutement
        • Songklanagarind Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de DM1
  • Signe de DM1 évalué par le clinicien, y compris une myotonie cliniquement apparente
  • L'apparition des symptômes de DM1 est survenue après l'âge de 12 ans
  • Marchez au moins 10 mètres de façon autonome lors du dépistage
  • Les sujets en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace en plus d'un préservatif pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive. Les sujets ne doivent pas donner de sperme ou d'ovules pendant l'étude et pendant au moins 90 jours après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive.

Critère d'exclusion:

  • Diabète insuffisamment contrôlé
  • Diagnostic confirmé de DM1 congénitale
  • Hypertension incontrôlée
  • Antécédents de biopsie du tibial antérieur (TA) dans les 3 mois suivant le jour 1 ou planification de subir des biopsies du TA pendant la période d'étude
  • Maladie cardiaque, hépatique ou rénale cliniquement significative
  • Infection par le VIH (séropositive) lors du dépistage
  • Séropositif à l'hépatite B (VHB) ou à l'hépatite C (VHC) lors du dépistage
  • Épilepsie non traitée ou mal contrôlée
  • Traitement avec des médicaments anti-myotonie dans une période de 5 demi-vies du médicament avant le dépistage.

Remarque : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo par perfusion intraveineuse
Une ou plusieurs doses de placebo par perfusion intraveineuse
Médicament: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Expérimental: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Médicament: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Autres noms:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Expérimental: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Médicament: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Autres noms:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparateur placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Médicament: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du test (TUG) chronométré (TUG)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du test de marche / exécution de 10 mètres (10MWT)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base dans le temps pour l'évaluation de la dynamométrie quantitative à main
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation du temps d'ouverture de la main vidéo (VHOT)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation de l'activité et de l'échelle de participation de la dystrophie myotonique (DM1-ACTIV-C)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement de la ligne de base au fil du temps pour l'évaluation de l'indice de santé de la dystrophie myotonique (MDHI)
Délai: (Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
(Partie 2): ligne de base à l'EOS (jusqu'à 180 jours)
Changement par rapport à la valeur initiale au jour 120 pour le Temps d'Ouverture de la Main en Vidéo (vHOT)
Délai: (Partie 2) : Référence, Jour 120
(Partie 2) : Référence, Jour 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Délai: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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