Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1

7 agosto 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1 di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 65 anni

Si tratta di uno studio di fase 1/2a in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio incrementale, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di dosi singole e multiple ascendenti di ARO-DM1 rispetto al placebo nei maschi e soggetti di sesso femminile con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). I partecipanti che hanno fornito il consenso informato scritto e hanno soddisfatto tutti i requisiti di ammissibilità del protocollo verranno randomizzati per ricevere dosi singole (Parte 1) o multiple (Parte 2) di ARO-DM1 o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Reclutamento
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Reclutamento
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Reclutamento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Alfred Health
  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Reclutamento
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Reclutamento
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Reclutamento
        • McGill University
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Germania
      • Munich, Germania
        • Reclutamento
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Germania
        • Reclutamento
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Almería, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Reclutamento
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Tailandia, 52000
        • Reclutamento
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
        • Reclutamento
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Reclutamento
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di DM1
  • Segni di DM1 valutati dal medico, inclusa miotonia clinicamente evidente
  • L'esordio dei sintomi della DM1 si è verificato dopo i 12 anni
  • Camminare per almeno 10 metri in modo indipendente durante lo screening
  • I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I soggetti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo.

Criteri di esclusione:

  • Diabete non adeguatamente controllato
  • Diagnosi confermata di DM1 congenito
  • Ipertensione incontrollata
  • Anamnesi di biopsia del tibiale anteriore (TA) entro 3 mesi dal giorno 1 o pianificazione di sottoporsi a biopsie TA durante il periodo di studio
  • Malattia cardiaca, epatica o renale clinicamente significativa
  • Infezione da HIV (sieropositiva) allo Screening
  • Sieropositivo per l'epatite B (HBV) o l'epatite C (HCV) allo screening
  • Epilessia non trattata o scarsamente controllata
  • Trattamento con farmaci anti-miotonia entro un periodo di 5 emivite del farmaco prima dello screening.

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo per infusione endovenosa
Dose singola o multiple di placebo mediante infusione endovenosa
Droga: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Sperimentale: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Droga: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Altri nomi:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Sperimentale: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Droga: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Altri nomi:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparatore placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Droga: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nel tempo per la valutazione TIMED UP AND GO TEST (TUG)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione del test Walk/Run Test di 10 metri (10MWT)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione della dinamometria quantitativa portata
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione del tempo di apertura della mano (VHOT)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per l'attività di distrofia miotonica di tipo 1 e la valutazione della scala di partecipazione (DM1-Activ-C)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Modifica dal basale nel tempo per la valutazione MDHI (Mytonic Dystrophy Health Index)
Lasso di tempo: (Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
(Parte 2): base attraverso EOS (fino a 180 giorni)
Variazione rispetto al basale al Giorno 120 per il Tempo di Apertura della Mano Video (vHOT)
Lasso di tempo: (Parte 2): Baseline, Giorno 120
(Parte 2): Baseline, Giorno 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Lasso di tempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi