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Studio di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1

17 aprile 2024 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-DM1 in soggetti con distrofia miotonica di tipo 1 di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 65 anni

Si tratta di uno studio di fase 1/2a in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio incrementale, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di dosi singole e multiple ascendenti di ARO-DM1 rispetto al placebo nei maschi e soggetti di sesso femminile con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). I partecipanti che hanno fornito il consenso informato scritto e hanno soddisfatto tutti i requisiti di ammissibilità del protocollo verranno randomizzati per ricevere dosi singole (Parte 1) o multiple (Parte 2) di ARO-DM1 o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di DM1
  • Segni di DM1 valutati dal medico, inclusa miotonia clinicamente evidente
  • L'esordio dei sintomi della DM1 si è verificato dopo i 12 anni
  • Camminare per almeno 10 metri in modo indipendente durante lo screening
  • I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace oltre al preservativo durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo. I soggetti non devono donare sperma o ovuli durante lo studio e per almeno 90 giorni successivi alla fine dello studio o all'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale evento sia successivo.

Criteri di esclusione:

  • Diabete non adeguatamente controllato
  • Diagnosi confermata di DM1 congenito
  • Ipertensione incontrollata
  • Anamnesi di biopsia del tibiale anteriore (TA) entro 3 mesi dal giorno 1 o pianificazione di sottoporsi a biopsie TA durante il periodo di studio
  • Malattia cardiaca, epatica o renale clinicamente significativa
  • Infezione da HIV (sieropositiva) allo Screening
  • Sieropositivo per l'epatite B (HBV) o l'epatite C (HCV) allo screening
  • Epilessia non trattata o scarsamente controllata
  • Trattamento con farmaci anti-miotonia entro un periodo di 5 emivite del farmaco prima dello screening.

Nota: in base al protocollo possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
Droga: Placebo
volume calcolato per corrispondere al trattamento attivo mediante infusione endovenosa
Sperimentale: ARO-DM1
ARO-DM1 per iniezione
Droga: ARO-DM1 per iniezione
dosi singole o multiple di ARO-DM1 mediante infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti al trattamento - Eventi avversi emergenti (TEAE) nel tempo fino alla fine dello studio (EOS)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino al giorno 90; Fase a dosi multiple (Parte 2): fino al giorno 180 o al giorno 360
Fase a dose singola (Parte 1): fino al giorno 90; Fase a dosi multiple (Parte 2): fino al giorno 180 o al giorno 360

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-DM1: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: emivita di eliminazione (t1/2)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1: Clearance sistemica apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
PK di ARO-DM1:m Volume di distribuzione apparente della fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose
Fase a dose singola (Parte 1): fino a 24 ore dopo la dose; Fase a dosi multiple (Parte 2): durante le 24 ore successive alla prima e alla seconda dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARODM1-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica 1

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