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Estudio de ARO-DM1 en sujetos con distrofia miotónica tipo 1

7 de agosto de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1/2a de aumento de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ARO-DM1 en sujetos con distrofia miotónica tipo 1 de ≥18 a ≤ 65 años

Este es un estudio de fase 1/2a, doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de dosis ascendentes únicas y múltiples de ARO-DM1 en comparación con placebo en hombres. y mujeres con distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Los participantes que hayan proporcionado su consentimiento informado por escrito y hayan cumplido con todos los requisitos de elegibilidad del protocolo serán asignados al azar para recibir dosis únicas (Parte 1) o múltiples (Parte 2) de ARO-DM1 o placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Alemania
        • Reclutamiento
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Australia
      • Herston, Australia
        • Reclutamiento
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Reclutamiento
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamiento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamiento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamiento
        • Alfred Health
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Reclutamiento
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of Alberta
      • Montreal, Canadá
        • Reclutamiento
        • McGill University
  • España
      • Almería, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Reclutamiento
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Reclutamiento
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Tailandia, 52000
        • Reclutamiento
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
        • Reclutamiento
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Reclutamiento
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Reclutamiento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Reclutamiento
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de DM1.
  • Signos de DM1 evaluados por un médico, incluida miotonía clínicamente aparente
  • El inicio de los síntomas de la DM1 se produjo después de los 12 años.
  • Camine al menos 10 metros de forma independiente en la proyección.
  • Los sujetos en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz además de un condón durante el estudio y durante al menos 90 días después del final del estudio o de la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde. Los sujetos no deben donar esperma ni óvulos durante el estudio y durante al menos 90 días después del final del estudio o de la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde.

Criterio de exclusión:

  • Diabetes mal controlada
  • Diagnóstico confirmado de DM1 congénita
  • Hipertensión no controlada
  • Historial de biopsia del tibial anterior (TA) dentro de los 3 meses posteriores al día 1 o que planea someterse a biopsias de TA durante el período de estudio
  • Enfermedad cardíaca, hepática o renal clínicamente significativa.
  • Infección por VIH (seropositiva) en el cribado.
  • Seropositivo para hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) en el momento del cribado.
  • Epilepsia no tratada o mal controlada
  • Tratamiento con medicación antimiotonía dentro de un período de 5 vidas medias del medicamento antes del cribado.

Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales según el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo por Infusión Intravenosa
Una o varias dosis de placebo por infusión intravenosa
Droga: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimental: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Droga: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Otros nombres:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimental: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Droga: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Otros nombres:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparador de placebos: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Droga: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Periodo de tiempo: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambiar desde la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación de la prueba de tiempo Up y GO (TUG)
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambiar desde la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación de la prueba de caminata/ejecución de 10 metros (10MWT)
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambiar desde la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación de dinamometría cuantitativa de mano
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambiar desde la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación de tiempo de apertura de la mano (VHOT) de video
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación de la Escala de actividad y la Escala de participación (DM1-ACTIV-C) miotónicas (DM1-ACTIV-C)
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambio de la línea de base a lo largo del tiempo para la evaluación del índice de salud de la distrofia miotónica (MDHI)
Periodo de tiempo: (Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
(Parte 2): línea de base a través de EOS (hasta 180 días)
Cambio desde el valor basal en el día 120 para el tiempo de apertura de mano en vídeo (vHOT)
Periodo de tiempo: (Parte 2): Línea de base, Día 120
(Parte 2): Línea de base, Día 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Periodo de tiempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Periodo de tiempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Periodo de tiempo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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