Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ARO-DM1 hos personer med type 1 myotonisk dystrofi

7. august 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1/2a dose-eskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ARO-DM1 hos personer med type 1 myotonisk dystrofi som er ≥18 til ≤ 65 år

Dette er en fase 1/2a dobbeltblindet, placebokontrollert, doseeskalerende studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) av enkelt- og multiple stigende doser av ARO-DM1 sammenlignet med placebo hos menn og kvinnelige forsøkspersoner med type 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltakere som har gitt skriftlig informert samtykke og oppfylt alle protokollens kvalifikasjonskrav vil bli randomisert til å motta enkeltdoser (del 1) eller flere (del 2) doser av ARO-DM1 eller placebo.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Rekruttering
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Rekruttering
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekruttering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekruttering
        • Alfred Health
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Rekruttering
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Rekruttering
        • McGill University
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekruttering
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spania
      • Almería, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekruttering
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekruttering
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Tyskland
        • Rekruttering
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av DM1
  • Klinikervurdert signert DM1 inkludert klinisk tilsynelatende myotoni
  • Debut av DM1-symptomer oppsto etter fylte 12 år
  • Gå minst 10 meter selvstendig på Screening
  • Fertile forsøkspersoner må godta å bruke svært effektiv prevensjon i tillegg til kondom under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere. Forsøkspersoner må ikke donere sæd eller egg under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrekkelig kontrollert diabetes
  • Bekreftet diagnose av medfødt DM1
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Historie om Tibialis Anterior (TA) biopsi innen 3 måneder etter dag 1 eller planlegger å gjennomgå TA-biopsier i løpet av studieperioden
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresykdom
  • HIV-infeksjon (seropositiv) ved screening
  • Seropositiv for hepatitt B (HBV) eller hepatitt C (HCV) ved screening
  • Ubehandlet eller dårlig kontrollert epilepsi
  • Behandling med medisin mot myotoni innen en periode på 5 halveringstider av medisinen før screening.

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo ved IV-infusjon
Enkel eller flere doser av placebo ved IV-infusjon
Legemiddel: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Eksperimentell: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Legemiddel: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Andre navn:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Eksperimentell: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Legemiddel: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Andre navn:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo komparator: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Legemiddel: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline over tid for vurderingen av tidsavbrudd og go -test (TUG)
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline over tid for vurdering av 10 meter gange/løp (10MWT)
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline over tid for den håndholdte kvantitative dynamometri-vurderingen
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline over tid for vurdering av videohåndåpning (VHOT)
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline over tid for myotonisk dystrofi Type 1 Aktivitet og deltakelsesskala (DM1-Activ-C)
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline over tid for Myoton Dystrophy Health Index (MDHI) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
(Del 2): Baseline gjennom EOS (opptil 180 dager)
Endring fra baseline ved dag 120 for video håndåpningstid (vHOT)
Tidsramme: (Del 2): Utgangspunkt, dag 120
(Del 2): Utgangspunkt, dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere