Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARO-DM1 u osób z dystrofią miotoniczną typu 1

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-DM1 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1 w wieku ≥18 do ≤ 65 lat

Jest to badanie fazy 1/2a, prowadzone z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo i zwiększające dawkę, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek ARO-DM1 w porównaniu z placebo u mężczyzn. oraz kobiety z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Uczestnicy, którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę i spełnili wszystkie wymagania protokołu, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą (Część 1) lub wielokrotną (Część 2) dawkę ARO-DM1 lub placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

78

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekrutacyjny
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrutacyjny
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Alfred Health
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
  • Francja
      • Angers, Francja
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Hiszpania
      • Almería, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • McGill University
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Rekrutacyjny
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Tajlandia, 52000
        • Rekrutacyjny
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Tajlandia, 90110
        • Rekrutacyjny
        • Songklanagarind Hospital
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Rekrutacyjny
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Gussago, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza DM1
  • Oceniony przez klinicystę objaw DM1, w tym klinicznie widoczna miotonia
  • Początek objawów DM1 nastąpił po 12. roku życia
  • Na Projekcji przejdź samodzielnie przynajmniej 10 metrów
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji oprócz prezerwatywy podczas badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Uczestnikom nie wolno oddawać nasienia ani komórek jajowych w trakcie badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria wyłączenia:

  • Niewłaściwie kontrolowana cukrzyca
  • Potwierdzona diagnoza wrodzonej DM1
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Historia biopsji kości piszczelowej przedniej (TA) w ciągu 3 miesięcy od pierwszego dnia lub planowanie poddania się biopsji TA w okresie badania
  • Klinicznie istotna choroba serca, wątroby lub nerek
  • Zakażenie wirusem HIV (seropozytywne) podczas badania przesiewowego
  • Podczas badania przesiewowego wynik seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub zapalenie wątroby typu C (HCV).
  • Nieleczona lub słabo kontrolowana padaczka
  • Leczenie lekiem przeciw miotonii w okresie 5 okresów półtrwania leku przed badaniem przesiewowym.

Uwaga: w zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo w infuzji dożylnej
Pojedyncze lub wielokrotne dawki placebo podawane w postaci wlewu dożylnego
Lek: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Eksperymentalny: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Lek: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Inne nazwy:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Eksperymentalny: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Lek: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Inne nazwy:
  • ARO-DM1 SC Injection
Komparator placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Lek: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmień się w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie oceny testowej i GO (TUG)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmiana według wartości wyjściowej w celu oceny 10-metrowej testu spaceru/biegu (10 MWT)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w celu oceny dynamometrii ilościowej ręcznej
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmień się z linii bazowej w czasie oceny czasu otwarcia ręki wideo (VHOT)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie dla oceny aktywności dystrofii miotonicznej typu 1 i skali uczestnictwa (DM1-ACTIV-C)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmiana według wartości wyjściowej w ocenie dystrofii miotonicznej (MDHI)
Ramy czasowe: (Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
(Część 2): linia bazowa przez EOS (do 180 dni)
Zmiana od wartości początkowej w 120. dniu dla czasu otwierania dłoni w badaniu wideo (vHOT)
Ramy czasowe: (Część 2): Linia wyjściowa, Dzień 120
(Część 2): Linia wyjściowa, Dzień 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Ramy czasowe: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj