Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARO-DM1:n tutkimus potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-DM1:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia ja jotka ovat ≥18-≤65-vuotiaita

Tämä on vaiheen 1/2a kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosta nostava tutkimus, jossa arvioidaan ARO-DM1:n yksittäisten ja useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) miehillä verrattuna lumelääkkeeseen. ja naishenkilöt, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia (DM1). Osallistujat, jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen ja täyttäneet kaikki protokollan kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan saamaan yksittäisiä (osa 1) tai useita (osa 2) annoksia ARO-DM1:tä tai lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

78

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Rekrytointi
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Rekrytointi
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekrytointi
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrytointi
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrytointi
        • Alfred Health
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Almería, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrytointi
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrytointi
        • University of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • Rekrytointi
        • McGill University
  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Rekrytointi
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Saksa
      • Munich, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Saksa
        • Rekrytointi
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekrytointi
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Rekrytointi
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thaimaa, 52000
        • Rekrytointi
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaimaa, 90110
        • Rekrytointi
        • Songklanagarind Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Rekrytointi
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu DM1-diagnoosi
  • Kliinikon arvioima DM1-merkki, mukaan lukien kliinisesti ilmeinen myotonia
  • DM1-oireet alkoivat 12 vuoden iän jälkeen
  • Kävele seulonnassa vähintään 10 metriä itsenäisesti
  • Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä kondomin lisäksi tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä tai munasoluja tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivään tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Puutteellisesti hallittu diabetes
  • Vahvistettu diagnoosi synnynnäisestä DM1:stä
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Tibialis Anterior (TA) -biopsian historia 3 kuukauden sisällä päivästä 1 tai TA-biopsian tekeminen tutkimusjakson aikana
  • Kliinisesti merkittävä sydän-, maksa- tai munuaissairaus
  • HIV-infektio (seropositiivinen) seulonnassa
  • Seropositiivinen hepatiitti B:lle (HBV) tai hepatiitti C:lle (HCV) seulonnassa
  • Hoitamaton tai huonosti hallittu epilepsia
  • Hoito myotoniaa estävällä lääkkeellä 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa.

Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo IV-infuusiona
Yksi tai useampi annos lumelääkettä suonensisäisellä infuusiolla
Lääke: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Kokeellinen: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Lääke: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Muut nimet:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Kokeellinen: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Lääke: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Muut nimet:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo Comparator: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Lääke: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä ajoitettuun ja go -testi (HUG) -arviointi
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä 10 metrin kävely-/ajokokeen (10MWT) arviointiin
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä kädessä pidettävään kvantitatiiviseen dynamometrian arviointiin
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötason ajan myötä videon käden avaamisajan (VHOT) arviointia varten
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos ajan myötä myotonisen dystrofian tyypin 1 aktiivisuus- ja osallistumisasteikon (DM1-ACTIV-C) arviointi
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos ajan kuluessa myotonisen dystrofian terveysindeksin (MDHI) arvioinnissa
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos perustasosta päivänä 120 Video Hand Opening Time (vHOT)
Aikaikkuna: (Osa 2): Alkutila, päivä 120
(Osa 2): Alkutila, päivä 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa