Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARO-DM1:n tutkimus potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia

torstai 1. lokakuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-DM1:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia ja jotka ovat ≥18-≤65-vuotiaita

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

78

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Herston, Australia
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australia
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Almería, Espanja
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • Italia
      • Gussago, Italia
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan, Italia
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • University Of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice, Ranska
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Ranska
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • Saksa
      • Munich, Saksa
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm, Saksa
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thaimaa, 52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaimaa, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Lääke: SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

Muut nimet:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Placebo Comparator: Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
Lääke: Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Kokeellinen: SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Lääke: SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

Muut nimet:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo Comparator: Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
Lääke: Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä ajoitettuun ja go -testi (HUG) -arviointi
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä 10 metrin kävely-/ajokokeen (10MWT) arviointiin
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötilanteesta ajan myötä kädessä pidettävään kvantitatiiviseen dynamometrian arviointiin
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Vaihda lähtötason ajan myötä videon käden avaamisajan (VHOT) arviointia varten
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos ajan myötä myotonisen dystrofian tyypin 1 aktiivisuus- ja osallistumisasteikon (DM1-ACTIV-C) arviointi
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos ajan kuluessa myotonisen dystrofian terveysindeksin (MDHI) arvioinnissa
Aikaikkuna: (Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
(Osa 2): Perusviiva EOS: n kautta (enintään 180 päivään)
Muutos perustasosta päivänä 120 Video Hand Opening Time (vHOT)
Aikaikkuna: (Osa 2): Alkutila, päivä 120
(Osa 2): Alkutila, päivä 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Aikaikkuna: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. lokakuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa