Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARO-DM1:n tutkimus potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals

Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-DM1:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia ja jotka ovat ≥18-≤65-vuotiaita

Tämä on vaiheen 1/2a kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosta nostava tutkimus, jossa arvioidaan ARO-DM1:n yksittäisten ja useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) miehillä verrattuna lumelääkkeeseen. ja naishenkilöt, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia (DM1). Osallistujat, jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen ja täyttäneet kaikki protokollan kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan saamaan yksittäisiä (osa 1) tai useita (osa 2) annoksia ARO-DM1:tä tai lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

48

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Rekrytointi
        • Research Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Rekrytointi
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu DM1-diagnoosi
  • Kliinikon arvioima DM1-merkki, mukaan lukien kliinisesti ilmeinen myotonia
  • DM1-oireet alkoivat 12 vuoden iän jälkeen
  • Kävele seulonnassa vähintään 10 metriä itsenäisesti
  • Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä kondomin lisäksi tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä tai munasoluja tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivään tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkeannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Puutteellisesti hallittu diabetes
  • Vahvistettu diagnoosi synnynnäisestä DM1:stä
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Tibialis Anterior (TA) -biopsian historia 3 kuukauden sisällä päivästä 1 tai TA-biopsian tekeminen tutkimusjakson aikana
  • Kliinisesti merkittävä sydän-, maksa- tai munuaissairaus
  • HIV-infektio (seropositiivinen) seulonnassa
  • Seropositiivinen hepatiitti B:lle (HBV) tai hepatiitti C:lle (HCV) seulonnassa
  • Hoitamaton tai huonosti hallittu epilepsia
  • Hoito myotoniaa estävällä lääkkeellä 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa.

Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
(0,9 % NaCl)
Lääke: Plasebo
laskettu tilavuus, joka vastaa aktiivista IV-infuusiohoitoa
Kokeellinen: ARO-DM1
ARO-DM1 injektioon
Lääke: ARO-DM1 injektioon
kerta- tai useita annoksia ARO-DM1:tä suonensisäisenä (IV) infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon saaneiden osallistujien määrä – emergent Adverse Events (TEAE) ajan mittaan tutkimuksen loppuun asti (EOS)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): päivään 90 asti; Moniannosvaihe (osa 2): päivään 180 tai päivään 360 asti
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): päivään 90 asti; Moniannosvaihe (osa 2): päivään 180 tai päivään 360 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
ARO-DM1:n farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: Aika havaittuun plasmakonsentraatioon (Tmax)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: Plasmapitoisuuden funktiona aikakäyrän alla oleva alue nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon (AUClast)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:n PK: näennäinen systeeminen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
ARO-DM1:m:n näennäinen päätevaiheen PK (Vz/F)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
Yksittäinen annosvaihe (osa 1): 24 tuntia annoksen jälkeen; Moniannosvaihe (osa 2): 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arrowhead Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARODM1-1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myotoninen dystrofia 1

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa