Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií 1. typu

17. dubna 2024 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, kteří jsou ≥18 až ≤ 65 let

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2a s eskalující dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) jednotlivých a vícenásobných vzestupných dávek ARO-DM1 ve srovnání s placebem u mužů a ženy s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Účastníci, kteří poskytli písemný informovaný souhlas a splnili všechny požadavky na způsobilost protokolu, budou randomizováni k podání jedné (část 1) nebo více (část 2) dávek ARO-DM1 nebo placeba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4006
        • Nábor
        • Research Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza DM1
  • Klinicky hodnocené známky DM1 včetně klinicky zjevné myotonie
  • K nástupu symptomů DM1 došlo po 12. roce věku
  • U Screeningu jděte samostatně alespoň 10 metrů
  • Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce kromě kondomu během studie a po dobu alespoň 90 dnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Subjekty nesmí darovat spermie nebo vajíčka během studie a po dobu alespoň 90 dnů po skončení studie nebo poslední dávky studovaného léku, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatečně kontrolovaný diabetes
  • Potvrzená diagnóza vrozeného DM1
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Anamnéza biopsie tibialis přední (TA) do 3 měsíců ode dne 1 nebo plánování podstoupit biopsie TA během období studie
  • Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin
  • HIV infekce (séropozitivní) při screeningu
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Neléčená nebo špatně kontrolovaná epilepsie
  • Léčba léky proti myotonii v období 5 poločasů léčby před screeningem.

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
(0,9 % NaCl)
Lék: Placebo
vypočítaný objem, aby odpovídal aktivní léčbě IV infuzí
Experimentální: ARO-DM1
ARO-DM1 pro vstřikování
Lék: ARO-DM1 pro vstřikování
jedna nebo více dávek ARO-DM1 intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou – naléhavé nežádoucí příhody (TEAE) v průběhu času do konce studie (EOS)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): do 90. dne; Fáze více dávek (část 2): Do dne 180 nebo dne 360
Fáze jedné dávky (část 1): do 90. dne; Fáze více dávek (část 2): Do dne 180 nebo dne 360

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ARO-DM1: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: čas do maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly k poslední kvantifikovatelné koncentraci v plazmě (AUClast)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Zdánlivá systémová clearance (CL/F)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1:m Zdánlivý distribuční objem v koncové fázi (Vz/F)
Časové okno: Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Fáze jedné dávky (část 1): Až 24 hodin po dávce; Fáze více dávek (část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARODM1-1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit