Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií 1. typu

6. listopadu 2025 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, kteří jsou ≥18 až ≤ 65 let

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2a s eskalující dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) jednotlivých a vícenásobných vzestupných dávek ARO-DM1 ve srovnání s placebem u mužů a ženy s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Účastníci, kteří poskytli písemný informovaný souhlas a splnili všechny požadavky na způsobilost protokolu, budou randomizováni k podání jedné (část 1) nebo více (část 2) dávek ARO-DM1 nebo placeba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

78

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Nábor
        • Research Site
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • Research Site
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Research Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Nábor
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • Research Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Nábor
        • Research Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10041
        • Nábor
        • Research Site
  • Thajsko
      • Lampang, Thajsko, 52000
        • Nábor
        • Research Site
    • Bangkok
      • Bangkok, Bangkok, Thajsko, 10700
        • Nábor
        • Research Site
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza DM1
  • Klinicky hodnocené známky DM1 včetně klinicky zjevné myotonie
  • K nástupu symptomů DM1 došlo po 12. roce věku
  • U Screeningu jděte samostatně alespoň 10 metrů
  • Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce kromě kondomu během studie a po dobu alespoň 90 dnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Subjekty nesmí darovat spermie nebo vajíčka během studie a po dobu alespoň 90 dnů po skončení studie nebo poslední dávky studovaného léku, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatečně kontrolovaný diabetes
  • Potvrzená diagnóza vrozeného DM1
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Anamnéza biopsie tibialis přední (TA) do 3 měsíců ode dne 1 nebo plánování podstoupit biopsie TA během období studie
  • Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin
  • HIV infekce (séropozitivní) při screeningu
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Neléčená nebo špatně kontrolovaná epilepsie
  • Léčba léky proti myotonii v období 5 poločasů léčby před screeningem.

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARO-DM1 Nitrožilní (IV) Infuze
Jednotlivá nebo opakované dávky přípravku ARO-DM1 podávané intravenózní infuzí
Lék: ARO-DM1 intravenózní (IV) infuze
ARO-DM1 intravenózní (IV) infuzí
Komparátor placeba: Placebo podávané nitrožilní infuzí
Jedna nebo více dávek placeba nitrožilní infuzí
Lék: Placebo nitrožilní (IV) infuze
0,9% NaCl vypočtený objem k odpovídající aktivní léčbě intravenózní infuzí
Experimentální: ARO-DM1 Subkutánní SC Injekce
Jednotlivé nebo opakované dávky přípravku ARO-DM1 podané subkutánní injekcí
Lék: ARO-DM1 subkutánní (SC) injekce
ARO-DM1 subkutánní (SC) injekcí
Komparátor placeba: Placebo podávané subkutánní injekcí
Jedna nebo více dávek placeba podávaných subkutánní injekcí
Lék: Placebo pro podkožní (SC) aplikaci
0,9% NaCl vypočtený objem pro shodu s aktivní léčbou pomocí subkutánní injekce (injekcí)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (TEAEs) v průběhu studie až do jejího ukončení (EOS)
Časové okno: Jednodávková fáze (část 1): Až do dne 90 (ukončení studie); vícedávková fáze (část 2): Až do dne 180 (ukončení studie)
Jednodávková fáze (část 1): Až do dne 90 (ukončení studie); vícedávková fáze (část 2): Až do dne 180 (ukončení studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte se v průběhu času pro posouzení načasované a go (TUG)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se v průběhu času pro hodnocení 10 metrů procházky/běhu (10 MWT)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se z výchozí hodnoty v průběhu času pro ruční hodnocení kvantitativní dynamometrie
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se z výchozího času v průběhu času pro posouzení doby hand Hand Hand (VHOT)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změna z výchozího hodnoty v průběhu času pro hodnocení aktivity myotonické dystrofie typu a stupnice účasti (DM1-Activ-C)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změna z výchozí hodnoty v průběhu času pro hodnocení myotonického indexu zdraví dystrofie (MDHI)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Farmakokinetika (PK) přípravku ARO-DM1: Maximální pozorovaná koncentrace v plazmě (Cmax)
Časové okno: Jednodávková fáze (Část 1): Až 24 hodin po podání; vícedávková fáze (Část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
Jednodávková fáze (Část 1): Až 24 hodin po podání; vícedávková fáze (Část 2): Během 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Jednodávková fáze (část 1): Až 24 hodin po podání dávky; vícenásobná dávková fáze (část 2): Až 24 hodin po první a druhé dávce
Jednodávková fáze (část 1): Až 24 hodin po podání dávky; vícenásobná dávková fáze (část 2): Až 24 hodin po první a druhé dávce
PK přípravku ARO-DM1: Plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase od nuly do poslední kvantifikovatelné koncentrace v plazmě (AUClast)
Časové okno: Jednodávková fáze (Část 1): Až 24 hodin po podání; vícečetná dávková fáze (Část 2): Až 24 hodin po první a druhé dávce
Jednodávková fáze (Část 1): Až 24 hodin po podání; vícečetná dávková fáze (Část 2): Až 24 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DM1: Plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Jednodávková fáze (část 1): Až 24 hodin po podání; vícenásobná dávková fáze (část 2): Po dobu 24 hodin po první a druhé dávce
Jednodávková fáze (část 1): Až 24 hodin po podání; vícenásobná dávková fáze (část 2): Po dobu 24 hodin po první a druhé dávce
Změna od výchozí hodnoty ke dni 120 u video testu otevření ruky (vHOT)
Časové okno: (Část 2): Výchozí stav, Den 120
(Část 2): Výchozí stav, Den 120

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARODM1-1001
  • 2024-513579-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Klinické studie na ARO-DM1 intravenózní (IV) infuze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit