Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií 1. typu

7. srpna 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-DM1 u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1, kteří jsou ≥18 až ≤ 65 let

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2a s eskalující dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) jednotlivých a vícenásobných vzestupných dávek ARO-DM1 ve srovnání s placebem u mužů a ženy s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Účastníci, kteří poskytli písemný informovaný souhlas a splnili všechny požadavky na způsobilost protokolu, budou randomizováni k podání jedné (část 1) nebo více (část 2) dávek ARO-DM1 nebo placeba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

78

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie
        • Nábor
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Austrálie
        • Nábor
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Nábor
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Austrálie
        • Nábor
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Alfred Health
  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Nábor
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Itálie
      • Gussago, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Nábor
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • Nábor
        • University of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • Nábor
        • McGill University
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Nábor
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Německo
      • Munich, Německo
        • Nábor
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Německo
        • Nábor
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Spojené království
        • Nábor
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Spojené království
        • Nábor
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Nábor
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thajsko, 52000
        • Nábor
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
        • Nábor
        • Songklanagarind Hospital
  • Španělsko
      • Almería, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Infanta Sofía

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza DM1
  • Klinicky hodnocené známky DM1 včetně klinicky zjevné myotonie
  • K nástupu symptomů DM1 došlo po 12. roce věku
  • U Screeningu jděte samostatně alespoň 10 metrů
  • Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce kromě kondomu během studie a po dobu alespoň 90 dnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Subjekty nesmí darovat spermie nebo vajíčka během studie a po dobu alespoň 90 dnů po skončení studie nebo poslední dávky studovaného léku, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatečně kontrolovaný diabetes
  • Potvrzená diagnóza vrozeného DM1
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Anamnéza biopsie tibialis přední (TA) do 3 měsíců ode dne 1 nebo plánování podstoupit biopsie TA během období studie
  • Klinicky významné onemocnění srdce, jater nebo ledvin
  • HIV infekce (séropozitivní) při screeningu
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Neléčená nebo špatně kontrolovaná epilepsie
  • Léčba léky proti myotonii v období 5 poločasů léčby před screeningem.

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo podávané nitrožilní infuzí
Jedna nebo více dávek placeba nitrožilní infuzí
Lék: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimentální: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Lék: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Ostatní jména:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimentální: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Lék: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Ostatní jména:
  • ARO-DM1 SC Injection
Komparátor placeba: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Lék: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Časové okno: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte se v průběhu času pro posouzení načasované a go (TUG)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se v průběhu času pro hodnocení 10 metrů procházky/běhu (10 MWT)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se z výchozí hodnoty v průběhu času pro ruční hodnocení kvantitativní dynamometrie
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změňte se z výchozího času v průběhu času pro posouzení doby hand Hand Hand (VHOT)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změna z výchozího hodnoty v průběhu času pro hodnocení aktivity myotonické dystrofie typu a stupnice účasti (DM1-Activ-C)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změna z výchozí hodnoty v průběhu času pro hodnocení myotonického indexu zdraví dystrofie (MDHI)
Časové okno: (Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
(Část 2): Základní linie prostřednictvím EOS (až 180 dní)
Změna od výchozí hodnoty ke dni 120 u video testu otevření ruky (vHOT)
Časové okno: (Část 2): Výchozí stav, Den 120
(Část 2): Výchozí stav, Den 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Časové okno: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Časové okno: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Časové okno: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit