Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа

1 октября 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа в возрасте от ≥18 до ≤ 65 лет.

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

78

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Herston, Австралия
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Австралия
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Health
  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Munich, Германия
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm, Германия
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Испания
      • Almería, Испания
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • Италия
      • Gussago, Италия
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan, Италия
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Италия
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Канада
      • Calgary, Канада
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Канада
        • University Of Alberta
      • Montreal, Канада
        • McGill University
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Таиланд, 52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Таиланд, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Тайвань
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Тайвань
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Франция
      • Angers, Франция
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice, Франция
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Франция
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Лекарство: SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

Другие имена:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Плацебо Компаратор: Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
Лекарство: Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Экспериментальный: SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Лекарство: SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

Другие имена:
  • ARO-DM1 SC Injection
Плацебо Компаратор: Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
Лекарство: Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки Time Up and Go Test (TUG)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение с базовой линии с течением времени для 10-метровой оценки тестирования/прогона (10 МВт)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение с базовой линии с течением времени для ручной оценки количественной динамометрии
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки времени открытия видео
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки активности и шкалы участия типа 1 типа 1 (DM1-ACTIV-C)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки индекса здоровья миотонной дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
Изменение от исходного уровня на 120-й день для времени открытия руки по видео (vHOT)
Временное ограничение: (Часть 2): Базовый уровень, 120-й день
(Часть 2): Базовый уровень, 120-й день
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться