Исследование ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа
7 августа 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа в возрасте от ≥18 до ≤ 65 лет.
Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) однократных и многократных возрастающих доз ARO-DM1 по сравнению с плацебо у мужчин. и женщины с миотонической дистрофией 1 типа (СД1).
Участники, предоставившие письменное информированное согласие и отвечающие всем требованиям протокола, будут рандомизированы для получения однократной (Часть 1) или нескольких (Часть 2) доз ARO-DM1 или плацебо.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
78
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Номер телефона: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- Электронная почта: SareptAlly@sarepta.com
Места учебы
-
-
-
Herston, Австралия
- Рекрутинг
- Nucleus Network Brisbane Clinic
-
South Brisbane, Австралия
- Рекрутинг
- Mater Hospital Brisbane
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
- Рекрутинг
- Liverpool Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
- Рекрутинг
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston, Queensland, Австралия
- Рекрутинг
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Рекрутинг
- Alfred Health
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия
- Рекрутинг
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Munich, Германия
- Рекрутинг
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Ulm, Германия
- Рекрутинг
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
-
-
-
-
-
Almería, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Torrecárdenas
-
Barcelona, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Infanta Sofía
-
-
-
-
-
Gussago, Италия
- Рекрутинг
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- Centro Clinico Nemo (Milan)
-
Pisa, Италия
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Calgary, Канада
- Рекрутинг
- University Of Calgary
-
Edmonton, Канада
- Рекрутинг
- University of Alberta
-
Montreal, Канада
- Рекрутинг
- McGill University
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Рекрутинг
- New Zealand Clinical Research Christchurch
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Рекрутинг
- Siriraj Hospital
-
Lampang, Таиланд, 52000
- Рекрутинг
- Lampang Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Таиланд, 90110
- Рекрутинг
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 40447
- Рекрутинг
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Тайвань
- Рекрутинг
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Тайвань
- Рекрутинг
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Франция
- Рекрутинг
- University Hospital of Angers
-
Bordeaux, Франция
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
-
Lille, Франция
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Nice, Франция
- Рекрутинг
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- Assistance Publique Hopitaux De Paris
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Генетически подтвержденный диагноз СД1.
- По оценке врача, признаки СД1, включая клинически выраженную миотонию.
- Симптомы СД1 появились после 12 лет.
- Самостоятельно пройти не менее 10 метров при досмотре.
- Субъекты детородного возраста должны согласиться использовать высокоэффективную контрацепцию в дополнение к презервативу во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже. Субъекты не должны сдавать сперму или яйцеклетки во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позднее.
Критерий исключения:
- Недостаточно контролируемый диабет
- Подтвержденный диагноз врожденного СД1.
- Неконтролируемая гипертония
- Биопсия передней большеберцовой мышцы (ТА) в анамнезе в течение 3 месяцев с первого дня или планирование биопсии ТА в течение периода исследования.
- Клинически значимое заболевание сердца, печени или почек
- ВИЧ-инфекция (серопозитивная) при скрининге
- Сероположительный результат на гепатит B (HBV) или гепатит C (HCV) при скрининге
- Нелеченая или плохо контролируемая эпилепсия
- Лечение антимиотоническими препаратами в течение 5 периодов полувыведения препарата до скрининга.
Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо путем внутривенной инфузии
Однократная или многократная доза плацебо путем внутривенной инфузии
|
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
|
|
Экспериментальный: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
|
SRP-1003 by IV infusion
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
|
SRP-1003 by SC injection(s)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
|
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки Time Up and Go Test (TUG)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для 10-метровой оценки тестирования/прогона (10 МВт)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для ручной оценки количественной динамометрии
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки времени открытия видео
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки активности и шкалы участия типа 1 типа 1 (DM1-ACTIV-C)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени для оценки индекса здоровья миотонной дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: (Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
(Часть 2): базовая линия через EOS (до 180 дней)
|
|
Изменение от исходного уровня на 120-й день для времени открытия руки по видео (vHOT)
Временное ограничение: (Часть 2): Базовый уровень, 120-й день
|
(Часть 2): Базовый уровень, 120-й день
|
|
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
|
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Временное ограничение: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Миотонические расстройства
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Миотоническая дистрофия
- Терапия
- Маршруты Управления лекарств
- Лекарственная терапия
- Инъекции
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-1003-101
- 2024-513579-42 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .