Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа

17 апреля 2024 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-DM1 у субъектов с миотонической дистрофией 1 типа в возрасте от ≥18 до ≤ 65 лет.

Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) однократных и многократных возрастающих доз ARO-DM1 по сравнению с плацебо у мужчин. и женщины с миотонической дистрофией 1 типа (СД1). Участники, предоставившие письменное информированное согласие и отвечающие всем требованиям протокола, будут рандомизированы для получения однократной (Часть 1) или нескольких (Часть 2) доз ARO-DM1 или плацебо.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

48

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз СД1.
  • По оценке врача, признаки СД1, включая клинически выраженную миотонию.
  • Симптомы СД1 появились после 12 лет.
  • Самостоятельно пройти не менее 10 метров при досмотре.
  • Субъекты детородного возраста должны согласиться использовать высокоэффективную контрацепцию в дополнение к презервативу во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже. Субъекты не должны сдавать сперму или яйцеклетки во время исследования и в течение как минимум 90 дней после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позднее.

Критерий исключения:

  • Недостаточно контролируемый диабет
  • Подтвержденный диагноз врожденного СД1.
  • Неконтролируемая гипертония
  • Биопсия передней большеберцовой мышцы (ТА) в анамнезе в течение 3 месяцев с первого дня или планирование биопсии ТА в течение периода исследования.
  • Клинически значимое заболевание сердца, печени или почек
  • ВИЧ-инфекция (серопозитивная) при скрининге
  • Сероположительный результат на гепатит B (HBV) или гепатит C (HCV) при скрининге
  • Нелеченая или плохо контролируемая эпилепсия
  • Лечение антимиотоническими препаратами в течение 5 периодов полувыведения препарата до скрининга.

Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
(0,9% NaCl)
Лекарство: Плацебо
расчетный объем, соответствующий активному лечению путем внутривенной инфузии
Экспериментальный: АРО-ДМ1
ARO-DM1 для инъекций
Лекарство: ARO-DM1 для инъекций
однократное или многократное введение ARO-DM1 путем внутривенной (IV) инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с лечением - возникшие нежелательные явления (TEAE) с течением времени до конца исследования (EOS)
Временное ограничение: Фаза однократной дозы (Часть 1): до 90-го дня; Фаза многократного приема (Часть 2): до дня 180 или дня 360.
Фаза однократной дозы (Часть 1): до 90-го дня; Фаза многократного приема (Часть 2): до дня 180 или дня 360.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика (ПК) ARO-DM1: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax).
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1: зависимость площади под концентрацией плазмы от времени от нуля до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1: зависимость площади под концентрацией плазмы от кривой времени от нуля до последней поддающейся количественной оценке концентрации плазмы (AUClast)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК АРО-ДМ1: зависимость площади под концентрацией плазмы от времени от нуля до бесконечности (AUCinf)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1: Период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1: кажущийся системный клиренс (CL/F)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
ПК ARO-DM1:m Кажущийся объем распределения в терминальной фазе (Vz/F)
Временное ограничение: Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.
Фаза однократного приема (Часть 1): Через 24 часа после приема; Фаза многократного введения дозы (Часть 2): через 24 часа после первой и второй дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARODM1-1001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миотоническая дистрофия 1

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Africa

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться