Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi

17. april 2024 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi, som er ≥18 til ≤ 65 år

Dette er et fase 1/2a dobbeltblindet, placebokontrolleret, dosis-eskalerende studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af enkelt og multiple stigende doser af ARO-DM1 sammenlignet med placebo hos mænd og kvindelige forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltagere, der har givet skriftligt informeret samtykke og opfyldt alle protokolberettigelseskrav, vil blive randomiseret til at modtage enkelt (del 1) eller flere (del 2) doser af ARO-DM1 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

48

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Rekruttering
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af DM1
  • Klinikervurderet underskrevet af DM1 inklusive klinisk tilsyneladende myotoni
  • Debut af DM1-symptomer opstod efter 12 års alderen
  • Gå mindst 10 meter selvstændigt ved Screening
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention ud over et kondom under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Forsøgspersoner må ikke donere sæd eller æg under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkeligt kontrolleret diabetes
  • Bekræftet diagnose af medfødt DM1
  • Ukontrolleret hypertension
  • Anamnese med Tibialis Anterior (TA) biopsi inden for 3 måneder efter dag 1 eller planlægger at gennemgå TA-biopsier i undersøgelsesperioden
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • HIV-infektion (seropositiv) ved screening
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Ubehandlet eller dårligt kontrolleret epilepsi
  • Behandling med anti-myotoni medicin inden for en periode på 5 halveringstider af medicinen før screening.

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Medicin: Placebo
beregnet volumen til at matche aktiv behandling ved IV-infusion
Eksperimentel: ARO-DM1
ARO-DM1 til injektion
Medicin: ARO-DM1 til injektion
enkelt eller multiple doser af ARO-DM1 ved intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandling - Emergent Adverse Events (TEAE'er) over tid til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op til dag 90; Multipel dosisfase (del 2): ​​Op til dag 180 eller dag 360
Enkeltdosisfase (del 1): Op til dag 90; Multipel dosisfase (del 2): ​​Op til dag 180 eller dag 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ARO-DM1: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DM1: Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DM1: Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DM1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DM1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DM1: Eliminationshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DM1: Tilsyneladende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DM1:m Tilsyneladende terminalfase distributionsvolumen (Vz/F)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (del 1): Op 24 timer efter dosis; Multipel dosis fase (del 2): ​​Gennem 24 timer efter første og anden dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARODM1-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner