Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi

6. november 2025 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi, som er ≥18 til ≤ 65 år

Dette er et fase 1/2a dobbeltblindet, placebokontrolleret, dosis-eskalerende studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af enkelt og multiple stigende doser af ARO-DM1 sammenlignet med placebo hos mænd og kvindelige forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltagere, der har givet skriftligt informeret samtykke og opfyldt alle protokolberettigelseskrav, vil blive randomiseret til at modtage enkelt (del 1) eller flere (del 2) doser af ARO-DM1 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Thailand
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Bangkok
      • Bangkok, Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af DM1
  • Klinikervurderet underskrevet af DM1 inklusive klinisk tilsyneladende myotoni
  • Debut af DM1-symptomer opstod efter 12 års alderen
  • Gå mindst 10 meter selvstændigt ved Screening
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention ud over et kondom under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Forsøgspersoner må ikke donere sæd eller æg under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkeligt kontrolleret diabetes
  • Bekræftet diagnose af medfødt DM1
  • Ukontrolleret hypertension
  • Anamnese med Tibialis Anterior (TA) biopsi inden for 3 måneder efter dag 1 eller planlægger at gennemgå TA-biopsier i undersøgelsesperioden
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • HIV-infektion (seropositiv) ved screening
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Ubehandlet eller dårligt kontrolleret epilepsi
  • Behandling med anti-myotoni medicin inden for en periode på 5 halveringstider af medicinen før screening.

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARO-DM1 Intravenøs (IV) Infusion
Enkelte eller flere doser af ARO-DM1 ved intravenøs infusion
Medicin: ARO-DM1 Intravenøs (IV) Infusion
ARO-DM1 ved intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: Placebo ved IV-infusion
Enkelt eller flere doser af placebo ved IV infusion
Medicin: Placebo intravenøs (IV) infusion
0,9% NaCl beregnet volumen til afstemning med aktiv behandling ved IV infusion
Eksperimentel: ARO-DM1 Subkutan SC-injektion
Enkelt eller flere doser af ARO-DM1 ved subkutan injektion
Medicin: ARO-DM1 subkutan (SC) injektion
ARO-DM1 ved subkutan (SC) injektion(er)
Placebo komparator: Placebo ved subkutan injektion
Enkelt eller flere doser af placebo ved subkutan injektion
Medicin: Placebo subkutan (SC) injektion
0,9% NaCl beregnet volumen til at matche aktiv behandling ved SC-injektion(er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) over tid indtil afslutningen af studiet (EOS)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (Del 1): Op til dag 90 (afslutning af studie); multipledosisfase (Del 2): Op til dag 180 (afslutning af studie)
Enkeltdosisfase (Del 1): Op til dag 90 (afslutning af studie); multipledosisfase (Del 2): Op til dag 180 (afslutning af studie)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline over tid for den tidsbestemte og gå -test (TUG) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til 10 meter gåtest (10MWT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den håndholdte kvantitative dynamometri-vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Skift fra baseline over tid til Video Hand åbningstid (VHOT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den myotoniske dystrofi Type 1 Aktivitet og deltagelsesskala (DM1-ACTIV-C) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Farmakokinetik (PK) for ARO-DM1: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DM1: Areal under plasmakoncentrationskurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DM1: Areal under plasmakoncentrationskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Enkeltdosisfase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosisfase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosisfase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosisfase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DM1: Areal under plasmakoncentrationskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Enkeltdosis-fase (Del 1): Op til 24 timer efter dosering; multipledosis-fase (Del 2): Gennem 24 timer efter første og anden dosis
Ændring fra baseline ved dag 120 for video håndåbningstid (vHOT)
Tidsramme: (Del 2): Baseline, dag 120
(Del 2): Baseline, dag 120

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARODM1-1001
  • 2024-513579-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med ARO-DM1 Intravenøs (IV) Infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner