Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi

1. oktober 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-DM1 hos forsøgspersoner med type 1 myotonisk dystrofi, som er ≥18 til ≤ 65 år

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • University Of Alberta
      • Montreal, Canada
        • McGill University
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • Italien
      • Gussago, Italien
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan, Italien
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanien
      • Almería, Spanien
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm, Tyskland
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Medicin: SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

Andre navne:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Placebo komparator: Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
Medicin: Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Eksperimentel: SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Medicin: SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

Andre navne:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo komparator: Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
Medicin: Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline over tid for den tidsbestemte og gå -test (TUG) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til 10 meter gåtest (10MWT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den håndholdte kvantitative dynamometri-vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Skift fra baseline over tid til Video Hand åbningstid (VHOT) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til den myotoniske dystrofi Type 1 Aktivitet og deltagelsesskala (DM1-ACTIV-C) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline over tid til Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) vurdering
Tidsramme: (Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
(Del 2): Baseline gennem EOS (op til 180 dage)
Ændring fra baseline ved dag 120 for video håndåbningstid (vHOT)
Tidsramme: (Del 2): Baseline, dag 120
(Del 2): Baseline, dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsramme: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner