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Untersuchung von ARO-DM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1

6. November 2025 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine dosiseskalierende Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-DM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 im Alter von ≥ 18 bis ≤ 65 Jahren

Hierbei handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte, dosissteigernde Studie der Phase 1/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von einzelnen und mehreren aufsteigenden Dosen von ARO-DM1 im Vergleich zu Placebo bei Männern und weibliche Probanden mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). Teilnehmer, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben und alle Zulassungsvoraussetzungen des Protokolls erfüllt haben, werden randomisiert und erhalten einzelne (Teil 1) oder mehrere (Teil 2) Dosen ARO-DM1 oder Placebo.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

78

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Thailand
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Bangkok
      • Bangkok, Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von DM1
  • Vom Arzt beurteilte Anzeichen von DM1, einschließlich klinisch offensichtlicher Myotonie
  • Die DM1-Symptome traten nach dem 12. Lebensjahr auf
  • Gehen Sie beim Screening mindestens 10 Meter selbstständig
  • Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, zusätzlich zu einem Kondom eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Die Probanden dürfen während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, weder Sperma noch Eizellen spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Unzureichend kontrollierter Diabetes
  • Bestätigte Diagnose einer angeborenen DM1
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Anamnese einer Tibialis Anterior (TA)-Biopsie innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1 oder Planung einer TA-Biopsie während des Studienzeitraums
  • Klinisch signifikante Herz-, Leber- oder Nierenerkrankung
  • HIV-Infektion (seropositiv) beim Screening
  • Seropositiv für Hepatitis B (HBV) oder Hepatitis C (HCV) beim Screening
  • Unbehandelte oder schlecht kontrollierte Epilepsie
  • Behandlung mit Medikamenten gegen Myotonie innerhalb eines Zeitraums von 5 Halbwertszeiten des Medikaments vor dem Screening.

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARO-DM1 intravenöse (IV) Infusion
Einzel- oder Mehrfachdosen von ARO-DM1 durch intravenöse Infusion
Arzneimittel: ARO-DM1 intravenöse (IV) Infusion
ARO-DM1 durch intravenöse (IV) Infusion
Placebo-Komparator: Placebo durch intravenöse Infusion
Einzeldosis oder Mehrfachdosen von Placebo durch intravenöse Infusion
Arzneimittel: Placebo intravenöse (IV) Infusion
0,9 % NaCl berechnetes Volumen zur Übereinstimmung mit der aktiven Behandlung durch intravenöse Infusion
Experimental: ARO-DM1 subkutane SC-Injektion
Einzel- oder Mehrfachdosen von ARO-DM1 durch subkutane Injektion
Arzneimittel: ARO-DM1 subkutane (SC) Injektion
ARO-DM1 durch subkutane Injektion(en)
Placebo-Komparator: Placebo durch subkutane Injektion
Einzel- oder Mehrfachdosen von Placebo durch subkutane Injektion
Arzneimittel: Placebo subkutane (SC) Injektion
0,9 % NaCl berechnetes Volumen, um die aktive Behandlung durch subkutane Injektion(en) zu entsprechen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zeitverlauf bis Studienende (EOS)
Zeitfenster: Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis Tag 90 (EOS); Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis Tag 180 (EOS)
Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis Tag 90 (EOS); Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis Tag 180 (EOS)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangspunkt für die TAGE -Bewertung des Zeitpunkts und GO -Tests (TUG)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit für die 10-Meter-Bewertung der 10-Meter-Gehen/Run-Test (10 mwt)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert für die quantitative Dynametrie-Bewertung der Handheldin
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit von der Ausgangslinie für die VHOT -Bewertung der Video Handöffnungszeit (VHOT)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Veränderung von der Ausgangslinie im Laufe der Zeit für die Aktivitäts- und Teilnahmeskala (DM1-ACTIV-C) der myotonischen Dystrophie Typ 1
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert für die Bewertung der Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Pharmakokinetik (PK) von ARO-DM1: Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
PK von ARO-DM1: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
PK von ARO-DM1: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
PK von ARO-DM1: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Null bis Unendlich (AUCinf)
Zeitfenster: Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
Einzeldosis-Phase (Teil 1): Bis zu 24 Stunden nach der Verabreichung; Mehrfachdosis-Phase (Teil 2): Bis zu 24 Stunden nach der ersten und zweiten Verabreichung
Veränderung vom Ausgangswert am Tag 120 für die Video-Handöffnungszeit (vHOT)
Zeitfenster: (Teil 2): Basislinie, Tag 120
(Teil 2): Basislinie, Tag 120

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARODM1-1001
  • 2024-513579-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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