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Untersuchung von ARO-DM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1

7. August 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine dosiseskalierende Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-DM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 im Alter von ≥ 18 bis ≤ 65 Jahren

Hierbei handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte, dosissteigernde Studie der Phase 1/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von einzelnen und mehreren aufsteigenden Dosen von ARO-DM1 im Vergleich zu Placebo bei Männern und weibliche Probanden mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). Teilnehmer, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben und alle Zulassungsvoraussetzungen des Protokolls erfüllt haben, werden randomisiert und erhalten einzelne (Teil 1) oder mehrere (Teil 2) Dosen ARO-DM1 oder Placebo.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

78

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@sarepta.com

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Rekrutierung
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australien
        • Rekrutierung
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrutierung
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrutierung
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien
        • Rekrutierung
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Alfred Health
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Munich, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italien
      • Gussago, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutierung
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrutierung
        • University of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • Rekrutierung
        • McGill University
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Rekrutierung
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanien
      • Almería, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekrutierung
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekrutierung
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekrutierung
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekrutierung
        • Songklanagarind Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von DM1
  • Vom Arzt beurteilte Anzeichen von DM1, einschließlich klinisch offensichtlicher Myotonie
  • Die DM1-Symptome traten nach dem 12. Lebensjahr auf
  • Gehen Sie beim Screening mindestens 10 Meter selbstständig
  • Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, zusätzlich zu einem Kondom eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Die Probanden dürfen während der Studie und für mindestens 90 Tage nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, weder Sperma noch Eizellen spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Unzureichend kontrollierter Diabetes
  • Bestätigte Diagnose einer angeborenen DM1
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Anamnese einer Tibialis Anterior (TA)-Biopsie innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1 oder Planung einer TA-Biopsie während des Studienzeitraums
  • Klinisch signifikante Herz-, Leber- oder Nierenerkrankung
  • HIV-Infektion (seropositiv) beim Screening
  • Seropositiv für Hepatitis B (HBV) oder Hepatitis C (HCV) beim Screening
  • Unbehandelte oder schlecht kontrollierte Epilepsie
  • Behandlung mit Medikamenten gegen Myotonie innerhalb eines Zeitraums von 5 Halbwertszeiten des Medikaments vor dem Screening.

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo durch intravenöse Infusion
Einzeldosis oder Mehrfachdosen von Placebo durch intravenöse Infusion
Arzneimittel: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimental: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Arzneimittel: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Andere Namen:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimental: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Arzneimittel: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Andere Namen:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo-Komparator: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Arzneimittel: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Zeitfenster: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangspunkt für die TAGE -Bewertung des Zeitpunkts und GO -Tests (TUG)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit für die 10-Meter-Bewertung der 10-Meter-Gehen/Run-Test (10 mwt)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert für die quantitative Dynametrie-Bewertung der Handheldin
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit von der Ausgangslinie für die VHOT -Bewertung der Video Handöffnungszeit (VHOT)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Veränderung von der Ausgangslinie im Laufe der Zeit für die Aktivitäts- und Teilnahmeskala (DM1-ACTIV-C) der myotonischen Dystrophie Typ 1
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert für die Bewertung der Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI)
Zeitfenster: (Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
(Teil 2): Grundlinie durch EOS (bis zu 180 Tage)
Veränderung vom Ausgangswert am Tag 120 für die Video-Handöffnungszeit (vHOT)
Zeitfenster: (Teil 2): Basislinie, Tag 120
(Teil 2): Basislinie, Tag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Zeitfenster: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Zeitfenster: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Zeitfenster: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Zeitfenster: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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