Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ARO-DM1 i försökspersoner med typ 1 myotonisk dystrofi

7 augusti 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 1/2a dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ARO-DM1 hos patienter med typ 1 myotonisk dystrofi som är ≥18 till ≤ 65 år

Detta är en fas 1/2a dubbelblind, placebokontrollerad, dos-eskalerande studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för enstaka och multipla stigande doser av ARO-DM1 jämfört med placebo hos män och kvinnliga försökspersoner med typ 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltagare som har lämnat skriftligt informerat samtycke och uppfyllt alla protokollets behörighetskrav kommer att randomiseras till att få enstaka (del 1) eller flera (del 2) doser av ARO-DM1 eller placebo.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

78

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studieorter

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Rekrytering
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australien
        • Rekrytering
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrytering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrytering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien
        • Rekrytering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrytering
        • Alfred Health
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italien
      • Gussago, Italien
        • Rekrytering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italien
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrytering
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • Rekrytering
        • McGill University
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Rekrytering
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanien
      • Almería, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Rekrytering
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytering
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekrytering
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Rekrytering
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekrytering
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Rekrytering
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Tyskland
        • Rekrytering
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av DM1
  • Klinikerbedömd signerad DM1 inklusive kliniskt uppenbar myotoni
  • Debut av DM1-symtom inträffade efter 12 års ålder
  • Gå minst 10 meter självständigt vid Screening
  • Försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel utöver kondom under studien och i minst 90 dagar efter slutet av studien eller sista dosen av studieläkemedlet, beroende på vilket som inträffar senare. Försökspersoner får inte donera spermier eller ägg under studien och under minst 90 dagar efter slutet av studien eller den sista dosen av studieläkemedlet beroende på vilket som inträffar senare.

Exklusions kriterier:

  • Otillräckligt kontrollerad diabetes
  • Bekräftad diagnos av medfödd DM1
  • Okontrollerad hypertoni
  • Historik av Tibialis Anterior (TA) biopsi inom 3 månader från dag 1 eller planerar att genomgå TA-biopsier under studieperioden
  • Kliniskt signifikant hjärt-, lever- eller njursjukdom
  • HIV-infektion (seropositiv) vid screening
  • Seropositiv för hepatit B (HBV) eller hepatit C (HCV) vid screening
  • Obehandlad eller dåligt kontrollerad epilepsi
  • Behandling med läkemedel mot myotoni inom en period av 5 halveringstider av läkemedlet före screening.

Obs: Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo via IV-infusion
Enskild eller multipel dos av placebo genom IV-infusion
Läkemedel: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimentell: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Läkemedel: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Andra namn:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimentell: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Läkemedel: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Andra namn:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo-jämförare: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Läkemedel: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från baslinjen över tid för den tidsinställda och GO -testet (Tug) -bedömningen
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av 10 meter promenad/körning (10MWT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för den handhållna kvantitativa dynamometribedömningen
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av videohandöppningstiden (VHOT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av myotonisk dystrofi av typ 1-aktivitet och deltagande skala (DM1-ACTIV-C)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Förändring från baslinje vid dag 120 för Video Hand Opening Time (vHOT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje, dag 120
(Del 2): Baslinje, dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Första postat (Faktisk)

18 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera