Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ARO-DM1 i försökspersoner med typ 1 myotonisk dystrofi

1 oktober 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 1/2a dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ARO-DM1 hos patienter med typ 1 myotonisk dystrofi som är ≥18 till ≤ 65 år

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

78

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice, Frankrike
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • Italien
      • Gussago, Italien
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan, Italien
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Kanada
        • University Of Alberta
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanien
      • Almería, Spanien
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannien
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm, Tyskland
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Läkemedel: SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

Andra namn:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Placebo-jämförare: Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
Läkemedel: Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimentell: SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Läkemedel: SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

Andra namn:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo-jämförare: Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
Läkemedel: Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från baslinjen över tid för den tidsinställda och GO -testet (Tug) -bedömningen
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av 10 meter promenad/körning (10MWT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för den handhållna kvantitativa dynamometribedömningen
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av videohandöppningstiden (VHOT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av myotonisk dystrofi av typ 1-aktivitet och deltagande skala (DM1-ACTIV-C)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Ändra från baslinjen över tid för bedömningen av Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI)
Tidsram: (Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
(Del 2): Baslinje genom EOS (upp till 180 dagar)
Förändring från baslinje vid dag 120 för Video Hand Opening Time (vHOT)
Tidsram: (Del 2): Baslinje, dag 120
(Del 2): Baslinje, dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsram: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Första postat (Faktisk)

18 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2026

Senast verifierad

1 oktober 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera