Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ARO-DM1 i försökspersoner med typ 1 myotonisk dystrofi

17 april 2024 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals

En fas 1/2a dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ARO-DM1 hos patienter med typ 1 myotonisk dystrofi som är ≥18 till ≤ 65 år

Detta är en fas 1/2a dubbelblind, placebokontrollerad, dos-eskalerande studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för enstaka och multipla stigande doser av ARO-DM1 jämfört med placebo hos män och kvinnliga försökspersoner med typ 1 myotonisk dystrofi (DM1). Deltagare som har lämnat skriftligt informerat samtycke och uppfyllt alla protokollets behörighetskrav kommer att randomiseras till att få enstaka (del 1) eller flera (del 2) doser av ARO-DM1 eller placebo.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

48

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av DM1
  • Klinikerbedömd signerad DM1 inklusive kliniskt uppenbar myotoni
  • Debut av DM1-symtom inträffade efter 12 års ålder
  • Gå minst 10 meter självständigt vid Screening
  • Försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel utöver kondom under studien och i minst 90 dagar efter slutet av studien eller sista dosen av studieläkemedlet, beroende på vilket som inträffar senare. Försökspersoner får inte donera spermier eller ägg under studien och under minst 90 dagar efter slutet av studien eller den sista dosen av studieläkemedlet beroende på vilket som inträffar senare.

Exklusions kriterier:

  • Otillräckligt kontrollerad diabetes
  • Bekräftad diagnos av medfödd DM1
  • Okontrollerad hypertoni
  • Historik av Tibialis Anterior (TA) biopsi inom 3 månader från dag 1 eller planerar att genomgå TA-biopsier under studieperioden
  • Kliniskt signifikant hjärt-, lever- eller njursjukdom
  • HIV-infektion (seropositiv) vid screening
  • Seropositiv för hepatit B (HBV) eller hepatit C (HCV) vid screening
  • Obehandlad eller dåligt kontrollerad epilepsi
  • Behandling med läkemedel mot myotoni inom en period av 5 halveringstider av läkemedlet före screening.

Obs: Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
(0,9 % NaCl)
Läkemedel: Placebo
beräknad volym för att matcha aktiv behandling genom IV-infusion
Experimentell: ARO-DM1
ARO-DM1 för injektion
Läkemedel: ARO-DM1 för injektion
enstaka eller flera doser av ARO-DM1 genom intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandling - Emergent Adverse Events (TEAE) över tid till och med studiens slut (EOS)
Tidsram: Enkeldosfas (del 1): Upp till dag 90; Flerdosfas (del 2): ​​Upp till dag 180 eller dag 360
Enkeldosfas (del 1): Upp till dag 90; Flerdosfas (del 2): ​​Upp till dag 180 eller dag 360

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetik (PK) för ARO-DM1: maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Tid till maximal observerad plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från noll till 24 timmar (AUC0-24)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan från noll till den sista kvantifierbara plasmakoncentrationen (AUClast)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från noll till oändlighet (AUCinf)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Eliminationshalveringstid (t1/2)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1: Synbar systemisk clearance (CL/F)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
PK för ARO-DM1:m Skenbar terminalfas distributionsvolym (Vz/F)
Tidsram: Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen
Enkeldosfas (Del 1): Upp 24 timmar efter dosering; Flerdosfas (del 2): ​​Under 24 timmar efter första och andra dosen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Första postat (Faktisk)

18 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARODM1-1001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera