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Estudo de ARO-DM1 em indivíduos com Distrofia Miotônica Tipo 1

7 de agosto de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de escalonamento de dose de fase 1/2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de ARO-DM1 em indivíduos com distrofia miotônica tipo 1 que têm ≥18 a ≤ 65 anos

Este é um estudo de Fase 1/2a, duplo-cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de doses ascendentes únicas e múltiplas de ARO-DM1 em comparação com placebo em homens e indivíduos do sexo feminino com Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1). Os participantes que forneceram consentimento informado por escrito e atenderam a todos os requisitos de elegibilidade do protocolo serão randomizados para receber doses únicas (Parte 1) ou múltiplas (Parte 2) de ARO-DM1 ou placebo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

78

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Alemanha
        • Recrutamento
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Austrália
      • Herston, Austrália
        • Recrutamento
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Austrália
        • Recrutamento
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Recrutamento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
        • Recrutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Austrália
        • Recrutamento
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Recrutamento
        • Alfred Health
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Recrutamento
        • University of Calgary
      • Edmonton, Canadá
        • Recrutamento
        • University of Alberta
      • Montreal, Canadá
        • Recrutamento
        • McGill University
  • Espanha
      • Almería, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, França
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier universitaire de Bordeaux
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Itália
      • Gussago, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Recrutamento
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
      • Southampton, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Recrutamento
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Tailândia, 52000
        • Recrutamento
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailândia, 90110
        • Recrutamento
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Recrutamento
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Recrutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de DM1
  • Sinal de DM1 avaliado pelo médico, incluindo miotonia clinicamente aparente
  • O início dos sintomas do DM1 ocorreu após os 12 anos de idade
  • Caminhar pelo menos 10 metros de forma independente na Triagem
  • Indivíduos com potencial para engravidar devem concordar em usar anticoncepcionais altamente eficazes além de preservativo durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois. Os participantes não devem doar espermatozóides ou óvulos durante o estudo e por pelo menos 90 dias após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer depois.

Critério de exclusão:

  • Diabetes mal controlado
  • Diagnóstico confirmado de DM1 congênito
  • Hipertensão não controlada
  • História de biópsia do tibial anterior (TA) dentro de 3 meses do Dia 1 ou planejamento para se submeter a biópsias de TA durante o período do estudo
  • Doença cardíaca, hepática ou renal clinicamente significativa
  • Infecção por HIV (soropositivo) na triagem
  • Soropositivo para hepatite B (HBV) ou hepatite C (HCV) na triagem
  • Epilepsia não tratada ou mal controlada
  • Tratamento com medicação antimiotonia dentro de um período de 5 meias-vidas da medicação antes da triagem.

Nota: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo por Infusão Intravenosa
Dose única ou múltiplas doses de placebo por infusão intravenosa
Medicamento: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimental: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Medicamento: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Outros nomes:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimental: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Medicamento: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Outros nomes:
  • ARO-DM1 SC Injection
Comparador de Placebo: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Medicamento: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Prazo: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a avaliação de teste cronometrado e ir (TUG)
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a avaliação do teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWT)
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a avaliação quantitativa de dinamometria portátil
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a avaliação do horário de abertura da mão (VHOT)
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a distribuição miotônica de distrofia e escala de participação (DM1-Activ-C)
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Mudança da linha de base ao longo do tempo para a avaliação do Índice de Saúde da Distrofia Miotônica (MDHI)
Prazo: (Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
(Parte 2): linha de base através da EOS (até 180 dias)
Alteração em relação à Linha de Base no Dia 120 para o Tempo de Abertura da Mão em Vídeo (vHOT)
Prazo: (Parte 2): Linha de base, Dia 120
(Parte 2): Linha de base, Dia 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Prazo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Prazo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Prazo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Prazo: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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