Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ARO-DM1 bij proefpersonen met type 1 myotone dystrofie

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een fase 1/2a dosis-escalerende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-DM1 te evalueren bij proefpersonen met type 1 myotone dystrofie die ≥18 tot ≤ 65 jaar oud zijn

Dit is een fase 1/2a dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosis-escalerende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van enkelvoudige en meervoudige oplopende doses ARO-DM1 te evalueren in vergelijking met placebo bij mannen. en vrouwelijke proefpersonen met type 1 myotone dystrofie (DM1). Deelnemers die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven en aan alle deelnamevereisten van het protocol hebben voldaan, worden gerandomiseerd om enkelvoudige (Deel 1) of meerdere (Deel 2) doses ARO-DM1 of placebo te ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

78

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefoonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studie Locaties

  • Australië
      • Herston, Australië
        • Werving
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane, Australië
        • Werving
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Werving
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australië, 4575
        • Werving
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australië
        • Werving
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Werving
        • Alfred Health
  • België
      • Ghent, België
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België
        • Werving
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Werving
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Canada
        • Werving
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • Werving
        • McGill University
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland
        • Werving
        • Klinikum der Universität München AÖR
      • Ulm, Duitsland
        • Werving
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Werving
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Assistance Publique Hopitaux De Paris
  • Italië
      • Gussago, Italië
        • Werving
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
      • Milan, Italië
        • Werving
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Werving
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • Spanje
      • Almería, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Werving
        • China Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Werving
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Werving
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Werving
        • Siriraj Hospital
      • Lampang, Thailand, 52000
        • Werving
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Werving
        • Songklanagarind Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van DM1
  • Door een arts beoordeelde tekenen van DM1, inclusief klinisch zichtbare myotonie
  • De DM1-symptomen begonnen na de leeftijd van 12 jaar
  • Bij Screening minimaal 10 meter zelfstandig lopen
  • Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie naast een condoom tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke datum later valt. Proefpersonen mogen geen sperma of eicellen doneren tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat later valt.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvoldoende gecontroleerde diabetes
  • Bevestigde diagnose van aangeboren DM1
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Geschiedenis van Tibialis Anterior (TA)-biopsie binnen 3 maanden na dag 1 of van plan om TA-biopten te ondergaan tijdens de onderzoeksperiode
  • Klinisch significante hart-, lever- of nierziekte
  • HIV-infectie (seropositief) bij screening
  • Seropositief voor hepatitis B (HBV) of hepatitis C (HCV) bij screening
  • Onbehandelde of slecht gecontroleerde epilepsie
  • Behandeling met anti-myotoniemedicatie binnen een periode van 5 halfwaardetijden van de medicatie voorafgaand aan screening.

Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo via IV-infusie
Enkele of meerdere doses placebo via IV-infusie
Geneesmiddel: Placebo IV Infusion
0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
Experimenteel: SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
Geneesmiddel: SRP-1003 IV Infusion
SRP-1003 by IV infusion
Andere namen:
  • ARO-DM1 IV Infusion
Experimenteel: SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
Geneesmiddel: SRP-1003 SC Injection
SRP-1003 by SC injection(s)
Andere namen:
  • ARO-DM1 SC Injection
Placebo-vergelijker: Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
Geneesmiddel: Placebo SC Injection
0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
Tijdsspanne: Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in de loop van de tijd voor de Timed Up and Go Test (TUG) beoordeling
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verander van de basislijn in de loop van de tijd voor de 10-meter Walk/Run Test (10MWT) beoordeling
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verander van de basislijn in de loop van de tijd voor de draagbare kwantitatieve dynamometrie-beoordeling
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verander van de basislijn in de loop van de tijd voor de beoordeling van de Video Hand Opening Time (VHOT)
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verandering van de basislijn in de tijd voor de Myotone Dystrophy Type 1-activiteit en Participation Scale (DM1-Activ-C) beoordeling
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verandering van de basislijn in de loop van de tijd voor de beoordeling Myotone Dystrophy Health Index (MDHI)
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
(Deel 2): Baseline via EOS (tot 180 dagen)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 120 voor Video Hand Opening Time (vHOT)
Tijdsspanne: (Deel 2): Baseline, Dag 120
(Deel 2): Baseline, Dag 120
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tijdsspanne: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tijdsspanne: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tijdsspanne: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
Tijdsspanne: Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren