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1 型筋強直性ジストロフィー患者における ARO-DM1 の研究

2026年10月1日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

18 歳以上 65 歳以下の 1 型筋強直性ジストロフィー患者における ARO-DM1 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1/2a 相用量漸増研究

This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of single and multiple ascending doses of SRP-1003 compared to placebo in male and female participants with type 1 myotonic dystrophy (DM1). Participants who have provided written informed consent and met all protocol eligibility requirements will be randomized to receive single (Part 1) or multiple (Part 2) doses of SRP-1003 or placebo.

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

78

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
      • Nottingham、イギリス
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Southampton、イギリス
        • Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Gussago、イタリア
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milan、イタリア
        • Centro Clinico Nemo (Milan)
      • Pisa、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
      • Roma、イタリア
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • オーストラリア
      • Herston、オーストラリア
        • Nucleus Network Brisbane Clinic
      • South Brisbane、オーストラリア
        • Mater Hospital Brisbane
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston、Queensland、オーストラリア
        • Royal Brisbane And Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • Alfred Health
  • カナダ
      • Calgary、カナダ
        • University Of Calgary
      • Edmonton、カナダ
        • University Of Alberta
      • Montreal、カナダ
        • McGill University
  • スペイン
      • Almería、スペイン
        • Hospital Universitario Torrecárdenas
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario Infanta Sofia
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Siriraj Hospital
      • Lampang、タイ、52000
        • Lampang Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai、Changwat Songkhla、タイ、90110
        • Songklanagarind Hospital
  • ドイツ
      • Munich、ドイツ
        • Klinikum der Universität München AöR
      • Ulm、ドイツ
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • New Zealand Clinical Research Christchurch
  • フランス
      • Angers、フランス
        • University Hospital of Angers
      • Bordeaux、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
      • Lille、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Nice、フランス
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris、フランス
        • Assistance Publique Hôpitaux De Paris
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、ベルギー
        • UZ Leuven
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾
        • Taipei Veterans General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Genetically confirmed diagnosis of DM1
  • Clinician-assessed signs of DM1 including clinically apparent myotonia
  • Onset of DM1 symptoms occurred after the age of 12 years
  • Walk for at least 10 meters independently at screening
  • Participants of childbearing potential must agree to use highly effective contraception in addition to a condom during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug, whichever is later. Participants must not donate sperm or eggs during the study and for at least 90 days following the end of study or last dose of study drug whichever is later.

Key Exclusion Criteria:

  • Inadequately controlled diabetes
  • Confirmed diagnosis of congenital DM1
  • Uncontrolled hypertension
  • History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during the study period
  • Clinically significant cardiac, liver or renal disease
  • Human immunodeficiency virus infection (seropositive) at screening
  • Seropositive for hepatitis B or hepatitis C at screening
  • Untreated or poorly controlled epilepsy
  • Treatment with anti-myotonia medication within a period of 5 half-lives of the medication prior to screening.
  • Abnormal coagulation parameters at screening including platelet count, international normalized ratio, prothrombin time, and activated partial thromboplastin time

Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SRP-1003 IV Infusion

Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
薬：SRP-1003 IV Infusion

SRP-1003 by IV infusion

他の名前：
  • ARO-DM1 IV Infusion
プラセボコンパレーター：Placebo by IV Infusion

Single or multiple doses of placebo by IV infusion
薬：Placebo IV Infusion

0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
実験的：SRP-1003 SC Injection

Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
薬：SRP-1003 SC Injection

SRP-1003 by SC injection(s)

他の名前：
  • ARO-DM1 SC Injection
プラセボコンパレーター：Placebo by SC Injection

Single or multiple doses of placebo by SC injection
薬：Placebo SC Injection

0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)

二次結果の測定

結果測定
時間枠
時間の経過とともにベースラインから変更されたタイミングアップアンドゴーテスト（タグ）評価
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
10メートルのウォーク/ランテスト（10MWT）評価のベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
ハンドヘルドの定量的動力測定評価のために、時間の経過に伴うベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
ビデオハンドオープニングタイム（VHOT）評価のために時間の経過とともにベースラインから変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
筋緊張性ジストロフィータイプ1の活動および参加スケール（DM1-ACTIV-C）評価のために、時間の経過とともにベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
筋緊張性ジストロフィーヘルスインデックス（MDHI）評価のために時間の経過とともにベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
ベースラインからの変化（120日目）：ビデオ手開示時間（vHOT）
時間枠：（第2部）：ベースライン、120日目
（第2部）：ベースライン、120日目
PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月4日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2023年11月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月14日

最初の投稿 (実際)

2023年11月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月1日

最終確認日

2026年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SRP-1003-101
  • 2024-513579-42-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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