1 型筋強直性ジストロフィー患者における ARO-DM1 の研究
2026年8月7日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
18 歳以上 65 歳以下の 1 型筋強直性ジストロフィー患者における ARO-DM1 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1/2a 相用量漸増研究
これは、男性を対象としたプラセボと比較した、ARO-DM1 の単回および複数回漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) を評価する第 1/2a 相二重盲検プラセボ対照用量漸増試験です。 1型筋強直性ジストロフィー（DM1）の女性被験者。
書面によるインフォームドコンセントを提供し、すべてのプロトコルの適格要件を満たした参加者は、ARO-DM1 またはプラセボの単回投与 (パート 1) または複数回 (パート 2) の投与を受けるように無作為に割り当てられます。
調査の概要
状態
募集
研究の種類
介入
入学 (推定)
78
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール：SareptAlly@sarepta.com
研究場所
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London、イギリス
- 募集
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery, NHS Foundation Trust
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Nottingham、イギリス
- 募集
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Southampton、イギリス
- 募集
- Southampton General Hospital, NHS Foundation Trust
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Gussago、イタリア
- 募集
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
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Milan、イタリア
- 募集
- Centro Clinico Nemo (Milan)
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Pisa、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana (AOUP)
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Roma、イタリア
- 募集
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Herston、オーストラリア
- 募集
- Nucleus Network Brisbane Clinic
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South Brisbane、オーストラリア
- 募集
- Mater Hospital Brisbane
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New South Wales
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Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
- 募集
- Liverpool Hospital
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Queensland
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Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
- 募集
- Sunshine Coast University Hospital
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Herston、Queensland、オーストラリア
- 募集
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- 募集
- Alfred Health
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Calgary、カナダ
- 募集
- University Of Calgary
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Edmonton、カナダ
- 募集
- University of Alberta
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Montreal、カナダ
- 募集
- McGill University
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Almería、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Torrecárdenas
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Infanta Sofía
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Bangkok、タイ、10700
- 募集
- Siriraj Hospital
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Lampang、タイ、52000
- 募集
- Lampang Hospital
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Changwat Songkhla
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Hat Yai、Changwat Songkhla、タイ、90110
- 募集
- Songklanagarind Hospital
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Munich、ドイツ
- 募集
- Klinikum der Universität München AÖR
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Ulm、ドイツ
- 募集
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V.
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- 募集
- New Zealand Clinical Research Christchurch
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Angers、フランス
- 募集
- University Hospital of Angers
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Bordeaux、フランス
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
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Lille、フランス
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Nice、フランス
- 募集
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris、フランス
- 募集
- Assistance Publique Hopitaux De Paris
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Ghent、ベルギー
- 募集
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- 募集
- UZ Leuven
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Taichung、台湾、40447
- 募集
- China Medical University Hospital
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Taipei、台湾
- 募集
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝子的に確認されたDM1の診断
- 臨床医が評価した臨床的に明らかな筋緊張症を含む DM1 の兆候
- DM1症状の発症は12歳以降に発生した
- スクリーニング時に少なくとも 10 メートルは独立して歩く
- 妊娠の可能性のある被験者は、治験期間中および治験終了後または治験薬の最後の投与のいずれか遅い方から少なくとも90日間、コンドームに加えて非常に効果的な避妊法を使用することに同意しなければなりません。 被験者は、研究期間中、および研究終了後または研究薬の最後の投与後の少なくとも90日間は、精子または卵子を提供してはなりません。
除外基準:
- 糖尿病の管理が不十分な場合
- 先天性DM1の確定診断
- 制御されていない高血圧
- -1日目から3か月以内に前脛骨筋（TA）生検の病歴がある、または研究期間中にTA生検を受ける予定がある
- 臨床的に重大な心臓病、肝臓病、腎臓病
- スクリーニング時の HIV 感染（血清陽性）
- スクリーニング時にB型肝炎（HBV）またはC型肝炎（HCV）の血清陽性
- 未治療または不十分にコントロールされているてんかん
- -スクリーニング前の薬物の5半減期以内の抗ミオトニア薬物による治療。
注: プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ静脈内投与
単回または複数回のプラセボの静脈内投与
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0.9% sodium chloride (NaCl) calculated volume to match active treatment by IV infusion
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実験的：SRP-1003 IV Infusion
Single or multiple doses of SRP-1003 by intravenous (IV) infusion
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SRP-1003 by IV infusion
他の名前：
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実験的：SRP-1003 SC Injection
Single or multiple doses of SRP-1003 by subcutaneous (SC) injection
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SRP-1003 by SC injection(s)
他の名前：
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プラセボコンパレーター：Placebo by SC Injection
Single or multiple doses of placebo by SC injection
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0.9% NaCl calculated volume to match active treatment by SC injection(s)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events Over Time Through End of Study (EOS)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
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Single-dose phase (Part 1): Up to Day 90 (EOS); multiple-dose phase (Part 2): Up to Day 180 (EOS)
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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時間の経過とともにベースラインから変更されたタイミングアップアンドゴーテスト（タグ）評価
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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10メートルのウォーク/ランテスト（10MWT）評価のベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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ハンドヘルドの定量的動力測定評価のために、時間の経過に伴うベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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ビデオハンドオープニングタイム（VHOT）評価のために時間の経過とともにベースラインから変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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筋緊張性ジストロフィータイプ1の活動および参加スケール（DM1-ACTIV-C）評価のために、時間の経過とともにベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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筋緊張性ジストロフィーヘルスインデックス（MDHI）評価のために時間の経過とともにベースラインからの変更
時間枠：（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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（パート2）：EOSからのベースライン（最大180日）
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ベースラインからの変化（120日目）：ビデオ手開示時間（vHOT）
時間枠：（第2部）：ベースライン、120日目
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（第2部）：ベースライン、120日目
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PK of SRP-1003: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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PK of SRP-1003: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to Infinity (AUCinf)
時間枠：Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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Single-dose phase (Part 1): Up 24 hours post-dose; multiple-dose phase (Part 2): Through 24 hours post first and second dose
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月4日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月14日
最初の投稿 (実際)
2023年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-1003-101
- 2024-513579-42 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。