MyoRegulator® 治疗 ALS 的早期可行性研究 (ALSEFS)
这是一项单中心、单臂、开放标签研究，旨在评估 MyoRegulator® 装置用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的安全性和可行性。 这项研究是首次使用 MyoRegulator® 装置来治疗 ALS 患者。 本研究的主要目的是确认 ALS 患者能够耐受研究治疗方案，且没有任何与使用该设备相关的严重不良事件的证据。
MyoRegulator® 设备是一种非重大风险 (NSR) 研究性非侵入性神经调节设备，采用多部位直流电 (多部位 DCS) 刺激。 它已在两项已完成的临床试验中使用，评估其治疗中风后肌肉痉挛的功效，目前正在针对中风后人群的第三项试验中进行评估。
研究概览
详细说明
肌萎缩侧索硬化症（ALS，卢伽雷氏病）是一种进行性神经退行性疾病，影响脊髓和大脑的运动神经元。 ALS 会导致运动和认知功能缺陷，并最终导致死亡，通常在诊断后 2-5 年内发生。 根据美国疾病控制中心 (CDC) 的数据，美国至少有 30,000 名 ALS 患者，每年约有 5,000 名新诊断病例。
最近的研究已经建立了 ALS 和运动神经元过度兴奋之间的重要联系，并表明运动神经元过度兴奋存在于不同的 ALS 变体中。
多部位 DCS MyoRegulator® 治疗是一种基于多部位直流电刺激 (DCS) 抑制运动神经元过度兴奋的非侵入性方法。 临床前研究表明，使用多部位 DCS 治疗可有效减缓 ALS 转基因小鼠模型的疾病进展。 这与运动功能的改善、运动神经元的保存和动物存活率的提高有关。
本临床研究是一项非重大风险 (NSR) 调查，使用非侵入性多部位 DCS MyoRegulator® 来评估 MyoRegulator® 治疗 ALS 患者的可行性和安全性。 主要终点是可行性和安全性。 将通过记录和评估研究筛选的参与者总数中潜在参与者的比例、提供治疗的难易程度、研究参与者对治疗的耐受性以及研究参与者对研究的依从性来评估可行性时间表和评估。 将通过记录研究参与者报告的或在治疗期间或治疗后以及整个研究期间通过体检观察到的任何不良事件的频率和持续时间来评估安全性。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、美国、02129
- Spaulding Rehabilitation Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 经病史证实的 ALS 临床诊断
- 愿意在研究期间放弃肉毒杆菌毒素、苯酚或酒精注射、鞘内注射巴氯芬、洋地黄和吗啡
- 愿意在本研究期间不参加任何其他临床试验
- 愿意在研究期间放弃怀孕
- 愿意并能够给予知情同意或获得其法定监护人的知情同意
- 认知功能足以理解研究并遵循指示（根据与适当临床医生的访谈）
排除标准：
- 接受永久辅助通气 (PAV) 的研究参与者定义为每天 >22 小时的无创或有创通气，连续 > 7 天。
- 植入式鞘内泵
- 研究入组后 12 周内曾注射过肉毒毒素
- 研究入组后 6 个月内曾注射过苯酚或酒精
- 经脊柱直流电刺激存在潜在危险因素：
- 刺激部位皮肤受损（即毛发向内生长的皮肤、痤疮、剃刀划痕、未愈合的伤口、最近的疤痕组织、破损的皮肤等）
- 刺激部位缺乏感官知觉
- 存在电、磁或机械激活的植入物（包括心脏起搏器）或任何其他电敏感支持系统（循环记录器除外）
- 电流路径中的黑色金属（刺激期间必须移除珠宝）
- 过去 36 个月内有癫痫发作史或不明原因的意识丧失
- 任何会妨碍参与者参与临床结果测量的医疗状况
- 怀孕女性，通过入组时妊娠测试确定（有生育能力的女性）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：设备可行性
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干涉
使用 MyoRegulator® 装置进行积极治疗
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研究参与者将每周使用 MyoRegulator® 设备接受 3 次治疗，每次 2 x 30 分钟。
第一周治疗后将有 1 周的休息期，不进行任何治疗。
然后治疗将连续恢复 4 周，每周 3 次。
随访将安排在最后一次治疗后 4 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性以发生任何与设备相关的严重不良事件的患者数量来衡量
大体时间：最后一次治疗后最多 4 周
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将通过记录研究参与者报告的或在治疗期间或治疗后以及整个研究期间通过体检观察到的任何不良事件的频率、严重程度和持续时间来评估安全性。
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最后一次治疗后最多 4 周
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耐受性通过患者完成治疗的能力来衡量
大体时间：最后一次治疗后最多 4 周
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治疗耐受性将通过评估治疗的难易程度、研究参与者对治疗的耐受性以及研究参与者对研究时间表和评估的依从性来评估。
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最后一次治疗后最多 4 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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功能的改进
大体时间：最后一次治疗后最多 4 周
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与基线相比，治疗后肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 - 修订版 (ALSFRS-R) 评分的变化。
ALSFRS-R 测量身体机能的 12 个方面，从吞咽和使用餐具的能力到爬楼梯和呼吸的能力。
每个功能的评分从 0（无能力）到 4（正常），总分从 0（最差）到 48（最好）。
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最后一次治疗后最多 4 周
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日常生活活动的改善
大体时间：最后一次治疗后最多 4 周
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治疗后与基线相比，Rasch 总体 ALS 残疾量表 (ROADS) 评分的变化。 ROADS 是一项患者报告的结果指标，用于评估 ALS 患者的总体残疾水平。 该量表包含 28 个项目，每个项目分为 0（无法执行）、1（可以执行但有困难）或 2（正常执行），总分从 0（最差）到 56（最好）。 |
最后一次治疗后最多 4 周
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生活质量的改善
大体时间：最后一次治疗后最多 4 周
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治疗后肌萎缩侧索硬化症评估问卷 - 40 (ALSAQ-40) 评分与基线相比的变化。
ALSAQ-40 包含 40 个问题，涉及患者在 5 个领域执行任务的能力：身体活动能力、日常生活活动和独立性、饮食、沟通和情绪反应。
每项任务均按五分制评分，从 0 = 不能完成到 4 = 正常能力，总分从 0（最差）到 40（最好）。
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最后一次治疗后最多 4 周
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D.、Spaulding Rehabilitation Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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