MyoRegulator®:n varhainen toteutettavuustutkimus ALS:n hoitoon (ALSEFS)
Tämä on yhden keskuksen, yksihaarainen, avoin tutkimus, jonka tavoitteena on arvioida MyoRegulator®-laitteen turvallisuutta ja toteutettavuutta, kun sitä käytetään potilaiden hoidossa, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Tämä tutkimus on ensimmäinen MyoRegulator®-laitteen käyttö ALS-potilaiden hoitoon. Tämän tutkimuksen päätavoitteena on vahvistaa, että ALS-potilaat voivat sietää tutkimushoitoa ilman näyttöä laitteen käyttöön liittyvistä vakavista haittatapahtumista.
MyoRegulator®-laite on non-significant risk (NSR) -tutkimuksellinen ei-invasiivinen neuromodulaatiolaite, joka käyttää monipisteistä tasavirtastimulaatiota (multi-site DCS). Sitä on käytetty kahdessa päättyneessä kliinisessä tutkimuksessa, joissa on arvioitu sen tehokkuutta aivohalvauksen jälkeisen lihasspassisuuden hoidossa, ja sitä arvioidaan parhaillaan kolmannessa tutkimuksessa tässä aivohalvauksen jälkeisessä populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS, Lou Gehrigin tauti) on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa selkäytimen ja aivojen motorisiin hermosoluihin. ALS aiheuttaa motorisia ja kognitiivisia toimintahäiriöitä ja lopulta kuoleman, tyypillisesti 2–5 vuoden kuluessa diagnoosista. Yhdysvalloissa on vähintään 30 000 ALS-potilasta ja noin 5 000 uutta diagnoosia vuosittain Centers for Disease Control (CDC) mukaan.
Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet tärkeitä yhteyksiä ALS:n ja motoristen hermosolujen yliherkkyyden välille ja viittaavat siihen, että motoristen hermosolujen yliherkkyyttä löytyy eri ALS-varianteista.
Monipaikkainen DCS MyoRegulator® -hoito on ei-invasiivinen lähestymistapa motoristen hermosolujen yliherkkyyden tukahduttamiseen, joka perustuu monipisteiseen tasavirtastimulaatioon (DCS). Prekliiniset tutkimukset osoittavat, että hoito monikohtaisella DCS:llä hidastaa tehokkaasti taudin etenemistä ALS:n siirtogeenisissä hiirimalleissa. Tämä liittyy parantuneeseen motoriseen toimintaan, motoristen hermosolujen säilymiseen ja eläinten parantuneeseen eloonjäämiseen.
Tämä kliininen tutkimus on non-significant risk (NSR) -tutkimus, jossa käytetään ei-invasiivista monipisteistä DCS MyoRegulator® -laitetta MyoRegulator®-hoidon toteutettavuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi ALS-potilailla. Ensisijainen päätepiste on toteutettavuus ja turvallisuus. Toteutettavuus arvioidaan kirjaamalla ja arvioimalla potentiaalisten osallistujien osuus tutkimukseen seulottujen osallistujien kokonaismäärästä, hoidon antamisen helppous, tutkimukseen osallistuneiden hoidon siedettävyys ja tutkimukseen osallistuneiden osallistuminen tutkimukseen. aikataulu ja arvioinnit. Turvallisuus arvioidaan kirjaamalla tutkimukseen osallistujien ilmoittamien tai fyysisessä tarkastuksessa havaittujen haittatapahtumien esiintymistiheys ja kesto hoidon aikana tai sen jälkeen ja koko tutkimuksen keston ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Spaulding Rehabilitation Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
- Kliininen ALS-diagnoosi, joka on vahvistettu sairaushistorialla
- Valmis luopumaan botuliinitoksiinista, fenoli- tai alkoholiinjektioista, intratekaalisesta baklofeenista, digitaliksesta ja morfiinista tutkimuksen ajaksi
- Valmis pidättäytymään osallistumasta muihin kliinisiin tutkimuksiin tämän tutkimuksen ajan
- Valmis luopumaan raskaudesta tutkimuksen ajaksi
- Haluavat ja pystyvät antamaan tietoon perustuvan suostumuksen tai laillisen huoltajansa antaman tietoisen suostumuksen
- Kognitiivinen toiminta, joka on riittävä tutkimuksen ymmärtämiseen ja ohjeiden noudattamiseen (per haastattelu sopivan kliinikon kanssa)
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistujat, jotka käyttävät pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV), joka määritellään > 22 tunnin noninvasiiviseksi tai invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä > 7 peräkkäisenä päivänä.
- Implantoitu intratekaalinen pumppu
- Aiempi botuliinitoksiini-injektio (-injektiot) 12 viikon sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
- Aiemmat fenoli- tai alkoholiinjektiot 6 kuukauden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
- Mahdollisten riskitekijöiden esiintyminen selkärangan välisessä tasavirtastimulaatiossa:
- Vaurioitunut iho stimulaatiokohdissa (eli iho, jossa on sisäänkasvaneita karvoja, akne, partaveitset, haavat, jotka eivät ole parantuneet, viimeaikainen arpikudos, rikkoutunut iho jne.)
- Aistihavainnon puute stimulaatiokohdissa
- Sähköisesti, magneettisesti tai mekaanisesti aktivoitavan implantin (mukaan lukien sydämentahdistin) tai minkä tahansa muun sähköisesti herkän tukijärjestelmän läsnäolo, paitsi silmukkatallentimia
- Rautametalli virran reitillä (korut on poistettava stimulaation aikana)
- Aiempi epileptinen kohtaus tai selittämätön tajunnan menetys viimeisten 36 kuukauden aikana
- Mikä tahansa sairaus, joka estäisi osallistujaa osallistumasta kliinisiin tulosmittauksiin
- Raskaana olevat naiset, määritettynä raskaustestillä ilmoittautumisen yhteydessä (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Laitteen toteutettavuus
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventio
Aktiivinen hoito MyoRegulator®-laitteella
|
Tutkimukseen osallistujat saavat hoitoa MyoRegulator®-laitteella 3 kertaa viikossa 2 x 30 minuuttia per istunto.
Ensimmäistä hoitoviikkoa seuraa 1 viikon tauko ilman hoitoja.
Hoitoistuntoja jatketaan sitten 4 peräkkäisen viikon ajan, 3 kertaa viikossa.
Seurantakäynti järjestetään 4 viikon kuluttua viimeisestä hoitokerrasta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus mitattuna niiden potilaiden lukumäärällä, joilla on jokin laitteeseen liittyvä vakava haittatapahtuma
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Turvallisuus arvioidaan kirjaamalla tutkimukseen osallistujien ilmoittamien tai fyysisessä tarkastuksessa havaittujen haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja kesto hoidon aikana tai sen jälkeen ja koko tutkimuksen keston ajan.
|
Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
|
Siedettävyys mitattuna potilaan kyvyllä suorittaa hoidot loppuun
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Hoidon siedettävyyttä arvioidaan arvioimalla hoidon toimittamisen helppous, tutkimukseen osallistuneiden hoidon sietokyky sekä tutkimukseen osallistuneiden tutkimusaikataulun ja arvioiden noudattaminen.
|
Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toimivuuden parantaminen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Muutos amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arviointiasteikossa - tarkistettu (ALSFRS-R) pistemäärä hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
ALSFRS-R mittaa 12 fyysisen toiminnan näkökohtaa, jotka vaihtelevat kyvystä niellä ja käyttää astioita portaiden kiipeämiseen ja hengittämiseen.
Jokainen toiminto pisteytetään 0:sta (ei kykyä) 4:ään (normaali), ja kokonaispistemäärä on 0 (huonoin) 48 (paras).
|
Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
|
Päivittäisen elämän toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Muutos Raschin yleisen ALS-vammaisuusasteikon (ROADS) pistemäärässä hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon. ROADS on potilaiden raportoima tulosmittaus, joka arvioi ALS-potilaiden yleistä vammaisuutta. Asteikko sisältää 28 kohtaa, joista jokainen on saanut arvosanan 0 (ei pysty suoriutumaan), 1 (suorittaa, mutta vaikeasti) tai 2 (normaali suorituskyky) ja summattu kokonaispistemäärä 0 (huonoin) - 56 (paras). |
Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
|
Elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Muutos amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointikyselyssä - 40 (ALSAQ-40) pistemäärä hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon.
ALSAQ-40 koostuu 40 kysymyksestä siitä, kuinka hyvin potilas pystyy suorittamaan tehtäviä viidellä alueella: fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toimet ja itsenäisyys, syöminen ja juominen, viestintä ja tunnereaktiot.
Jokainen tehtävä arvioidaan viiden pisteen asteikolla 0 = ei osaa, 4 = normaali kyky ja yhteenlaskettu kokonaispistemäärä välillä 0 (pahin) 40 (paras).
|
Jopa 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PMN-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .