Tidig genomförbarhetsstudie av MyoRegulator® för behandling av ALS (ALSEFS)

Amyotrofisk lateralskleros (ALS, Lou Gehrigs sjukdom) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som påverkar motorneuroner i ryggmärg och hjärna. ALS orsakar motoriska och kognitiva funktionsstörningar och eventuell död, vanligtvis inom 2-5 år efter diagnos. Det finns minst 30 000 ALS-patienter i USA och cirka 5 000 nya diagnoser varje år enligt Centers for Disease Control (CDC).

Ny forskning har etablerat viktiga kopplingar mellan ALS och motorneurons hyperexcitabilitet och tyder på att motorneurons hyperexcitabilitet finns i olika ALS-varianter.

Multi-site DCS MyoRegulator®-behandlingen är ett icke-invasivt tillvägagångssätt för att dämpa motorneuron hyperexcitabilitet baserat på multi-site likströmsstimulering (DCS). Prekliniska studier visar att behandling med multi-site DCS effektivt bromsar sjukdomsprogression i transgena musmodeller av ALS. Detta är förknippat med förbättrad motorisk funktion, bevarande av motorneuroner och förbättrad djuröverlevnad.

Denna kliniska studie är en undersökning av icke-signifikant risk (NSR) med användning av den icke-invasiva multi-site DCS MyoRegulator® för att utvärdera genomförbarheten och säkerheten för behandling med MyoRegulator® hos individer med ALS. Den primära slutpunkten är genomförbarhet och säkerhet. Genomförbarheten kommer att utvärderas genom att registrera och bedöma andelen potentiella deltagare som är inskrivna av det totala antalet deltagare som screenats för studien, hur lätt det är att leverera behandling, studiedeltagarnas tolerabilitet för behandlingen och studiedeltagarnas överensstämmelse med studien schema och utvärderingar. Säkerheten kommer att utvärderas genom att registrera frekvensen och varaktigheten av eventuella biverkningar som rapporterats av studiedeltagare eller observerats genom fysisk undersökning under eller efter behandling och under hela studiens varaktighet.