Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig gennemførlighedsundersøgelse af MyoRegulator® til behandling af ALS (ALSEFS)

20. marts 2025 opdateret af: PathMaker Neurosystems Inc.

Dette er et enkelt-center, enkelt-arm, åbent studie, der har til formål at vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​MyoRegulator®-enheden, når den bruges til at behandle personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Denne undersøgelse er den første brug af MyoRegulator®-enheden til at behandle personer med ALS. Hovedformålet med denne undersøgelse er at bekræfte, at personer med ALS kan tolerere undersøgelsens behandlingsregime uden tegn på alvorlige bivirkninger relateret til brugen af ​​udstyret.

MyoRegulator®-enheden er en non-significant risk (NSR)-undersøgelses-ikke-invasiv neuromodulationsenhed, der bruger multi-site jævnstrøm (multi-site DCS) stimulering. Det er blevet brugt i to afsluttede kliniske forsøg, der evaluerer dets effektivitet til behandling af muskelspasticitet efter slagtilfælde og er i øjeblikket ved at blive evalueret i et tredje forsøg i denne post-slagtilfælde.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS, Lou Gehrigs sygdom) er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der påvirker motoriske neuroner i rygmarven og hjernen. ALS forårsager motoriske og kognitive funktionsmangler og til sidst død, typisk inden for 2-5 år efter diagnosen. Der er mindst 30.000 ALS-patienter i USA og omkring 5.000 nye diagnoser hvert år ifølge Centers for Disease Control (CDC).

Nyere forskning har etableret vigtige forbindelser mellem ALS og motorneurons hyperexcitabilitet og tyder på, at motorneurons hyperexcitabilitet findes på tværs af forskellige ALS-varianter.

Multi-site DCS MyoRegulator®-behandlingen er en ikke-invasiv tilgang til undertrykkelse af motorneurons hyperexcitabilitet baseret på multi-site jævnstrømsstimulering (DCS). Prækliniske undersøgelser viser, at behandling med multi-site DCS effektivt bremser sygdomsprogression i transgene musemodeller af ALS. Dette er forbundet med forbedret motorisk funktion, bevarelse af motoriske neuroner og forbedret dyrs overlevelse.

Dette kliniske studie er en undersøgelse af ikke-signifikant risiko (NSR) ved hjælp af den ikke-invasive multi-site DCS MyoRegulator® til at evaluere gennemførligheden og sikkerheden af ​​behandling med MyoRegulator® hos personer med ALS. Det primære endepunkt er gennemførlighed og sikkerhed. Gennemførligheden vil blive evalueret ved at registrere og vurdere andelen potentielle deltagere, der er tilmeldt af det samlede antal deltagere, der er screenet til undersøgelsen, letheden ved at levere behandling, studiedeltagernes tolerance over for behandlingen og undersøgelsesdeltagernes overholdelse af undersøgelsen tidsplan og evalueringer. Sikkerheden vil blive evalueret ved at registrere hyppigheden og varigheden af ​​eventuelle uønskede hændelser rapporteret af forsøgsdeltagere eller observeret ved fysisk undersøgelse under eller efter behandling og i hele undersøgelsens varighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Spaulding Rehabilitation Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre
  • En klinisk diagnose af ALS bekræftet af sygehistorien
  • Villig til at give afkald på botulinumtoksin, phenol- eller alkoholinjektioner, intrathecal baclofen, digitalis og morfin i undersøgelsens varighed
  • Er villig til at afstå fra deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg i denne undersøgelses varighed
  • Er villig til at give afkald på graviditet i hele undersøgelsens varighed
  • Villige og i stand til at give informeret samtykke eller få givet informeret samtykke til dem af deres juridiske værge
  • Kognitiv funktion tilstrækkelig til at forstå undersøgelsen og følge instruktioner (pr. interview med passende kliniker)

Ekskluderingskriterier:

  • Undersøgelsesdeltagere, der er i permanent assisteret ventilation (PAV) defineret som >22 timers non-invasiv eller invasiv ventilation om dagen i > 7 på hinanden følgende dage.
  • Implanteret intrathekal pumpe
  • Forudgående botulinumtoksin-injektion(er) inden for 12 uger efter studietilmelding
  • Forudgående phenol- eller alkoholinjektioner inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet
  • Tilstedeværelse af potentielle risikofaktorer for trans-spinal jævnstrømsstimulering:
  • Beskadiget hud på stimulationsstederne (dvs. hud med indgroede hår, akne, hakker i barberkniven, sår, der ikke er helet, nyligt arvæv, ødelagt hud osv.)
  • Manglende sanseopfattelse på stimulationsstederne
  • Tilstedeværelse af et elektrisk, magnetisk eller mekanisk aktiveret implantat (inklusive pacemaker) eller ethvert andet elektrisk følsomt støttesystem med undtagelse af loop-optagere
  • Jernholdigt metal i strømmens vej (smykker skal fjernes under stimulering)
  • Tidligere epileptiske anfald eller uforklarlige anfald af bevidsthedstab i løbet af de foregående 36 måneder
  • Enhver medicinsk tilstand, der ville forhindre deltageren i at kunne deltage i de kliniske resultatmål
  • Gravide kvinder, som bestemt ved en graviditetstest ved indskrivning (hos kvinder i den fødedygtige alder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Enhedens gennemførlighed
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention
Aktiv behandling med MyoRegulator®-enhed
Enhed: MyoRegulator®
Studiedeltagere vil modtage behandling med MyoRegulator®-enheden 3 gange om ugen i 2 x 30 minutter pr. session. Den første uge af behandlingen vil blive efterfulgt af en 1-uges hvileperiode uden behandlinger. Behandlingssessioner vil derefter genoptages i 4 på hinanden følgende uger, 3 gange om ugen. Der vil blive planlagt et opfølgningsbesøg 4 uger efter sidste behandlingssession.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed målt ved antal patienter med enhver enhedsrelateret alvorlig bivirkning
Tidsramme: Op til 4 uger efter sidste behandling
Sikkerheden vil blive evalueret ved at registrere hyppigheden, sværhedsgraden og varigheden af ​​alle uønskede hændelser rapporteret af forsøgsdeltagere eller observeret ved fysisk undersøgelse under eller efter behandling og i hele undersøgelsens varighed.
Op til 4 uger efter sidste behandling
Tolerabilitet målt ved patientens evne til at fuldføre behandlingerne
Tidsramme: Op til 4 uger efter sidste behandling
Behandlingstolerabilitet vil blive evalueret ved at vurdere, hvor let det er at afgive behandling, forsøgsdeltageres tolerance over for behandlingen og undersøgelsesdeltageres overensstemmelse med undersøgelsesplanen og evalueringerne.
Op til 4 uger efter sidste behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af funktionalitet
Tidsramme: Op til 4 uger efter sidste behandling
Ændring i amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala - Revideret (ALSFRS-R) score efter behandling sammenlignet med baseline. ALSFRS-R måler 12 aspekter af fysisk funktion, lige fra ens evne til at sluge og bruge redskaber til at gå på trapper og trække vejret. Hver funktion scores fra 0 (ingen evne) til 4 (normal), med en samlet samlet score fra 0 (dårligst) til 48 (bedst).
Op til 4 uger efter sidste behandling
Forbedring af dagliglivets aktiviteter
Tidsramme: Op til 4 uger efter sidste behandling

Ændring i Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS) score efter behandling sammenlignet med baseline.

ROADS er et patientrapporteret resultatmål, der vurderer det overordnede handicapniveau hos mennesker med ALS. Skalaen indeholder 28 punkter, der hver har fået 0 (ikke i stand til at præstere), 1 (kan præstere, men med besvær) eller 2 (normal præstation) og en samlet samlet score fra 0 (dårligst) til 56 (bedst).
Op til 4 uger efter sidste behandling
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: Op til 4 uger efter sidste behandling
Ændring i Amyotrofisk Lateral Sclerose Assessment Questionnaire - 40 (ALSAQ-40) score efter behandling sammenlignet med baseline. ALSAQ-40 består af 40 spørgsmål om, hvor godt patienten kan udføre opgaver inden for 5 områder: fysisk mobilitet, daglige aktiviteter og selvstændighed, spisning og drikke, kommunikation og følelsesmæssige reaktioner. Hver opgave bedømmes på en fem-trins skala fra 0 = kan ikke, til 4 = normal evne med en samlet samlet score fra 0 (dårligst) til 40 (bedst).
Op til 4 uger efter sidste behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Samarbejdspartnere

Spaulding Rehabilitation Hospital
Muscular Dystrophy Association
Sean M. Healey & AMG Center for ALS

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2023

Først opslået (Faktiske)

11. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PMN-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med MyoRegulator®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner