Vroege haalbaarheidsstudie van de MyoRegulator® voor de behandeling van ALS (ALSEFS)
Dit is een single-center, single-arm, open-label onderzoek met als doel de veiligheid en haalbaarheid van het MyoRegulator®-apparaat te beoordelen bij gebruik voor de behandeling van personen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deze studie is het eerste gebruik van het MyoRegulator®-apparaat om personen met ALS te behandelen. Het belangrijkste doel van deze studie is om te bevestigen dat personen met ALS het onderzoeksbehandelingsregime kunnen verdragen zonder enig bewijs van ernstige bijwerkingen die verband houden met het gebruik van het apparaat.
Het MyoRegulator®-apparaat is een niet-invasief neuromodulatieapparaat voor onderzoek met een niet-significant risico (NSR) dat gebruik maakt van gelijkstroomstimulatie op meerdere locaties (multi-site DCS). Het is gebruikt in twee voltooide klinische onderzoeken waarin de werkzaamheid ervan werd geëvalueerd bij de behandeling van spierspasticiteit na een beroerte, en wordt momenteel geëvalueerd in een derde onderzoek bij deze populatie na een beroerte.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Amyotrofische laterale sclerose (ALS, de ziekte van Lou Gehrig) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die motorneuronen in het ruggenmerg en de hersenen aantast. ALS veroorzaakt motorische en cognitieve functiestoornissen en uiteindelijk de dood, doorgaans binnen 2-5 jaar na de diagnose. Er zijn minstens 30.000 ALS-patiënten in de Verenigde Staten en er worden elk jaar ongeveer 5.000 nieuwe diagnoses gesteld volgens de Centers for Disease Control (CDC).
Recent onderzoek heeft belangrijke verbanden gelegd tussen ALS en de hyperexcitabiliteit van motorneuronen en suggereert dat hyperexcitabiliteit van motorneuronen wordt aangetroffen bij verschillende ALS-varianten.
De multi-site DCS MyoRegulator®-behandeling is een niet-invasieve benadering voor de onderdrukking van de hyperexciteerbaarheid van motorneuronen op basis van multi-site gelijkstroomstimulatie (DCS). Preklinische studies tonen aan dat behandeling met multi-site DCZ de ziekteprogressie effectief vertraagt in transgene muismodellen van ALS. Dit wordt geassocieerd met een verbeterde motorfunctie, behoud van motorneuronen en verbeterde overleving van dieren.
Deze klinische studie is een niet-significant risico (NSR)-onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van de niet-invasieve multi-site DCS MyoRegulator® om de haalbaarheid en veiligheid van behandeling met MyoRegulator® bij personen met ALS te evalueren. Het primaire eindpunt is haalbaarheid en veiligheid. De haalbaarheid zal worden geëvalueerd door het vastleggen en beoordelen van het aandeel potentiële deelnemers dat is ingeschreven in het totale aantal deelnemers dat voor het onderzoek is gescreend, het gemak van het geven van de behandeling, de verdraagbaarheid van de studiedeelnemers voor de behandeling en de naleving van de studiedeelnemers aan het onderzoek. planning en evaluaties. De veiligheid zal worden geëvalueerd door het registreren van de frequentie en de duur van eventuele bijwerkingen die zijn gemeld door de deelnemers aan de studie of zijn waargenomen bij lichamelijk onderzoek tijdens of na de behandeling en gedurende de gehele duur van de studie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
- Spaulding Rehabilitation Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 18 jaar of ouder
- Een klinische diagnose van ALS zoals bevestigd door de medische geschiedenis
- Bereid om af te zien van injecties met botulinetoxine, fenol of alcohol, intrathecaal baclofen, digitalis en morfine gedurende de duur van het onderzoek
- Bereid om af te zien van deelname aan enig ander klinisch onderzoek voor de duur van dit onderzoek
- Bereid om af te zien van een zwangerschap voor de duur van het onderzoek
- Bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven of om geïnformeerde toestemming te krijgen van hun wettelijke voogd
- Cognitieve functie voldoende om het onderzoek te begrijpen en instructies op te volgen (per interview met de juiste arts)
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers aan het onderzoek die permanente beademing (PAV) ondergaan, gedefinieerd als >22 uur niet-invasieve of invasieve beademing per dag gedurende > 7 opeenvolgende dagen.
- Geïmplanteerde intrathecale pomp
- Eerdere botulinumtoxine-injectie(s) binnen 12 weken na deelname aan het onderzoek
- Eerdere fenol- of alcoholinjecties binnen 6 maanden na deelname aan de studie
- Aanwezigheid van potentiële risicofactoren voor transspinale gelijkstroomstimulatie:
- Beschadigde huid op de stimulatieplaatsen (d.w.z. huid met ingegroeide haartjes, acne, scheermesjes, wonden die niet genezen zijn, recent littekenweefsel, beschadigde huid, enz.)
- Gebrek aan zintuiglijke waarneming op de stimulatieplaatsen
- Aanwezigheid van een elektrisch, magnetisch of mechanisch geactiveerd implantaat (inclusief pacemaker) of een ander elektrisch gevoelig ondersteuningssysteem, met uitzondering van lusrecorders
- Ferrometaal in het pad van de stroom (sieraden moeten tijdens stimulatie worden verwijderd)
- Voorgeschiedenis van epileptische aanvallen of onverklaarde perioden van bewustzijnsverlies gedurende de afgelopen 36 maanden
- Elke medische aandoening waardoor de deelnemer niet kan deelnemen aan de klinische uitkomstmaten
- Zwangere vrouwen, zoals bepaald door een zwangerschapstest bij inschrijving (bij vrouwen die zwanger kunnen worden)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Toestel Haalbaarheid
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Interventie
Actieve behandeling met MyoRegulator®-apparaat
|
Deelnemers aan het onderzoek krijgen 3 keer per week een behandeling met het MyoRegulator®-apparaat gedurende 2 x 30 minuten per sessie.
De eerste week van de behandeling wordt gevolgd door een rustperiode van 1 week zonder behandelingen.
De behandelingssessies worden dan gedurende 4 opeenvolgende weken, 3 keer per week, hervat.
Vier weken na de laatste behandeling vindt er een vervolgbezoek plaats.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid zoals gemeten aan de hand van het aantal patiënten met een aan het apparaat gerelateerde ernstige bijwerking
Tijdsspanne: Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
De veiligheid zal worden geëvalueerd door het registreren van de frequentie, ernst en duur van eventuele bijwerkingen die zijn gemeld door deelnemers aan de studie of zijn waargenomen door lichamelijk onderzoek tijdens of na de behandeling en gedurende de gehele duur van de studie.
|
Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
|
Verdraagbaarheid zoals gemeten aan de hand van het vermogen van de patiënt om de behandelingen te voltooien
Tijdsspanne: Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
De verdraagbaarheid van de behandeling zal worden geëvalueerd door het beoordelen van het gemak waarmee de behandeling kan worden gegeven, de verdraagbaarheid van de behandeling door de studiedeelnemers en de naleving van het studieschema en de evaluaties door de studiedeelnemers.
|
Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verbetering van de functionaliteit
Tijdsspanne: Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
Verandering in de functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose - herziene (ALSFRS-R)-score na behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde.
De ALSFRS-R meet 12 aspecten van het fysieke functioneren, variërend van het vermogen om te slikken en gebruiksvoorwerpen te gebruiken, tot traplopen en ademhalen.
Elke functie krijgt een score van 0 (geen vaardigheid) tot 4 (normaal), met een opgetelde totaalscore van 0 (slechtste) tot 48 (beste).
|
Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
|
Verbetering van de activiteiten van het dagelijks leven
Tijdsspanne: Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
Verandering in de Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)-score na de behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde. De ROADS is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die het algehele invaliditeitsniveau bij mensen met ALS beoordeelt. De schaal bevat 28 items, elk met een score van 0 (niet in staat om te presteren), 1 (kan presteren maar met moeite) of 2 (normale prestatie) en een opgetelde totaalscore van 0 (slechtste) tot 56 (beste). |
Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
|
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
Verandering in de beoordelingsvragenlijst voor amyotrofische laterale sclerose - 40 (ALSAQ-40) score na behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde.
De ALSAQ-40 bestaat uit 40 vragen over hoe goed de patiënt taken kan uitvoeren op 5 gebieden: fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotionele reacties.
Elke taak wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 = kan het niet, tot 4 = normaal vermogen, met een opgetelde totaalscore van 0 (slechtste) tot 40 (beste).
|
Tot 4 weken na de laatste behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- PMN-004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .