Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Včasná studie proveditelnosti MyoRegulator® pro léčbu ALS (ALSEFS)

20. března 2025 aktualizováno: PathMaker Neurosystems Inc.

Toto je jednocentrová, jednoramenná, otevřená studie, jejímž cílem je posoudit bezpečnost a proveditelnost zařízení MyoRegulator® při použití k léčbě jedinců s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Tato studie je prvním použitím zařízení MyoRegulator® k léčbě jedinců s ALS. Hlavním cílem této studie je potvrdit, že jedinci s ALS mohou tolerovat studijní léčebný režim bez jakýchkoliv důkazů o závažných nežádoucích příhodách souvisejících s používáním zařízení.

Zařízení MyoRegulator® je výzkumné neinvazivní neuromodulační zařízení s nevýznamným rizikem (NSR), které využívá vícemístnou stimulaci stejnosměrným proudem (vícemístná DCS). Byl použit ve dvou dokončených klinických studiích hodnotících jeho účinnost při léčbě svalové spasticity po mrtvici a v současné době je hodnocen ve třetí studii u této populace po mrtvici.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS, Lou Gehrigova choroba) je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které postihuje motorické neurony v míše a mozku. ALS způsobuje deficity motorických a kognitivních funkcí a eventuální smrt, typicky během 2-5 let od diagnózy. Podle Centers for Disease Control (CDC) je ve Spojených státech každý rok nejméně 30 000 pacientů s ALS a přibližně 5 000 nových diagnóz.

Nedávný výzkum prokázal důležité vazby mezi ALS a hyperexcitabilitou motorických neuronů a naznačuje, že hyperexcitabilita motorických neuronů se vyskytuje u různých variant ALS.

Léčba vícemístným DCS MyoRegulator® je neinvazivní přístup k potlačení hyperexcitability motorických neuronů založený na vícemístné stimulaci stejnosměrným proudem (DCS). Předklinické studie ukazují, že léčba pomocí multi-site DCS účinně zpomaluje progresi onemocnění u transgenních myších modelů ALS. To je spojeno se zlepšenou motorickou funkcí, zachováním motorických neuronů a zlepšeným přežitím zvířat.

Tato klinická studie je šetřením bez významného rizika (NSR) s použitím neinvazivního vícemístného DCS MyoRegulator® k vyhodnocení proveditelnosti a bezpečnosti léčby MyoRegulator® u jedinců s ALS. Primárním koncovým bodem je proveditelnost a bezpečnost. Proveditelnost bude hodnocena zaznamenáním a posouzením podílu potenciálních účastníků, kteří jsou zapsáni z celkového počtu účastníků screeningu do studie, snadnost podávání léčby, snášenlivost účastníků studie k léčbě a soulad účastníků studie se studií. harmonogram a hodnocení. Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáním frekvence a trvání jakýchkoli nežádoucích příhod hlášených účastníky studie nebo pozorovaných fyzikálním vyšetřením během nebo po léčbě a během trvání studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Spaulding Rehabilitation Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Klinická diagnóza ALS potvrzená anamnézou
  • Ochota vzdát se botulotoxinu, fenolu nebo alkoholových injekcí, intratekálního baklofenu, digitalisu a morfinu po dobu trvání studie
  • Ochota zdržet se účasti v jakékoli jiné klinické studii po dobu trvání této studie
  • Ochota vzdát se těhotenství po dobu trvání studie
  • Jsou ochotni a schopni udělit informovaný souhlas nebo si nechat poskytnout informovaný souhlas jejich zákonným zástupcem
  • Kognitivní funkce dostatečné k pochopení studie a dodržování pokynů (na pohovor s příslušným lékařem)

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci studie, kteří jsou na permanentní asistované ventilaci (PAV) definované jako > 22 hodin neinvazivní nebo invazivní ventilace denně po dobu > 7 po sobě jdoucích dnů.
  • Implantovaná intratekální pumpa
  • Předchozí injekce(y) botulotoxinu během 12 týdnů od zařazení do studie
  • Předchozí injekce fenolu nebo alkoholu do 6 měsíců od zařazení do studie
  • Přítomnost potenciálních rizikových faktorů pro transspinální stimulaci stejnosměrným proudem:
  • Poškozená kůže v místech stimulace (tj. kůže se zarůstajícími chloupky, akné, škrábance po žiletce, nezhojené rány, nedávná jizva, zlomená kůže atd.)
  • Nedostatek smyslového vnímání v místech stimulace
  • Přítomnost elektricky, magneticky nebo mechanicky aktivovaného implantátu (včetně kardiostimulátoru) nebo jakéhokoli jiného elektricky citlivého podpůrného systému s výjimkou smyčkových záznamníků
  • Železný kov v dráze toku proudu (šperky musí být během stimulace odstraněny)
  • V anamnéze epileptické záchvaty nebo nevysvětlitelná období ztráty vědomí během předchozích 36 měsíců
  • Jakýkoli zdravotní stav, který by účastníkovi bránil v účasti na měření klinických výsledků
  • Těhotné ženy, jak je stanoveno těhotenským testem při zápisu (u žen ve fertilním věku)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Proveditelnost zařízení
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásah
Aktivní ošetření přístrojem MyoRegulator®
Přístroj: MyoRegulator®
Účastníci studie budou léčeni pomocí zařízení MyoRegulator® 3x týdně po dobu 2 x 30 minut na jedno sezení. Po prvním týdnu léčby bude následovat 1 týdenní přestávka bez léčby. Léčebná sezení pak budou pokračovat po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů, 3krát týdně. Následná návštěva bude naplánována 4 týdny po posledním ošetření.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost měřená počtem pacientů s jakoukoli závažnou nežádoucí příhodou související se zařízením
Časové okno: Až 4 týdny po posledním ošetření
Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáním frekvence, závažnosti a trvání jakýchkoli nežádoucích příhod hlášených účastníky studie nebo pozorovaných fyzikálním vyšetřením během nebo po léčbě a během trvání studie.
Až 4 týdny po posledním ošetření
Snášenlivost měřená schopností pacienta dokončit léčbu
Časové okno: Až 4 týdny po posledním ošetření
Snášenlivost léčby bude hodnocena posouzením snadnosti podávání léčby, snášenlivosti účastníků studie k léčbě a souladu účastníků studie s harmonogramem studie a hodnoceními.
Až 4 týdny po posledním ošetření

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení funkčnosti
Časové okno: Až 4 týdny po posledním ošetření
Změna skóre funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy - revidované (ALSFRS-R) po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. ALSFRS-R měří 12 aspektů fyzických funkcí, od schopnosti polykat a používat náčiní až po lezení po schodech a dýchání. Každá funkce je hodnocena od 0 (žádná schopnost) do 4 (normální), s celkovým celkovým skóre od 0 (nejhorší) do 48 (nejlepší).
Až 4 týdny po posledním ošetření
Zlepšení činností každodenního života
Časové okno: Až 4 týdny po posledním ošetření

Změna v Raschově celkovém skóre ALS Disability Scale (ROADS) po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou.

ROADS je pacientem hlášená výsledná míra, která hodnotí celkovou úroveň postižení u lidí s ALS. Škála obsahuje 28 položek, každá s hodnocením 0 (neschopnost podat), 1 (může fungovat, ale s obtížemi) nebo 2 (normální výkon) a celkové celkové skóre od 0 (nejhorší) do 56 (nejlepší).
Až 4 týdny po posledním ošetření
Zlepšení kvality života
Časové okno: Až 4 týdny po posledním ošetření
Změna v dotazníku pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy - 40 (ALSAQ-40) skóre po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. ALSAQ-40 se skládá ze 40 otázek o tom, jak dobře může pacient provádět úkoly v 5 oblastech: fyzická mobilita, aktivity každodenního života a nezávislost, jídlo a pití, komunikace a emoční reakce. Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnu to do 4 = normální schopnosti se součtem celkového skóre od 0 (nejhorší) do 40 (nejlepší).
Až 4 týdny po posledním ošetření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PathMaker Neurosystems Inc.

Spolupracovníci

Spaulding Rehabilitation Hospital
Muscular Dystrophy Association
Sean M. Healey & AMG Center for ALS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PMN-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MyoRegulator®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit