Estudio de viabilidad temprana de MyoRegulator® para el tratamiento de la ELA (ALSEFS)
Este es un estudio de etiqueta abierta, de un solo centro y de un solo brazo, que tiene como objetivo evaluar la seguridad y viabilidad del dispositivo MyoRegulator® cuando se utiliza para tratar a personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este estudio es el primer uso del dispositivo MyoRegulator® para tratar a personas con ELA. El objetivo principal de este estudio es confirmar que las personas con ELA pueden tolerar el régimen de tratamiento del estudio sin ninguna evidencia de eventos adversos graves relacionados con el uso del dispositivo.
El dispositivo MyoRegulator® es un dispositivo de neuromodulación no invasivo en investigación de riesgo no significativo (NSR) que utiliza estimulación de corriente continua multisitio (DCS multisitio). Se ha utilizado en dos ensayos clínicos completados que evalúan su eficacia para tratar la espasticidad muscular post-ictus y actualmente se está evaluando en un tercer ensayo en esta población post-ictus.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA, enfermedad de Lou Gehrig) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras de la médula espinal y el cerebro. La ELA causa déficits en las funciones motoras y cognitivas y eventualmente la muerte, generalmente dentro de los 2 a 5 años posteriores al diagnóstico. Según los Centros para el Control de Enfermedades (CDC), hay al menos 30.000 pacientes de ELA en los Estados Unidos y alrededor de 5.000 nuevos diagnósticos cada año.
Investigaciones recientes han establecido vínculos importantes entre la ELA y la hiperexcitabilidad de las neuronas motoras y sugieren que la hiperexcitabilidad de las neuronas motoras se encuentra en diferentes variantes de ELA.
El tratamiento DCS MyoRegulator® multisitio es un enfoque no invasivo para la supresión de la hiperexcitabilidad de las neuronas motoras basado en la estimulación de corriente continua (DCS) multisitio. Los estudios preclínicos muestran que el tratamiento con DCS multisitio ralentiza eficazmente la progresión de la enfermedad en modelos de ELA en ratones transgénicos. Esto se asocia con una mejor función motora, la preservación de las neuronas motoras y una mejor supervivencia de los animales.
Este estudio clínico es una investigación de riesgo no significativo (NSR) que utiliza el DCS MyoRegulator® multisitio no invasivo para evaluar la viabilidad y seguridad del tratamiento con MyoRegulator® en personas con ELA. El criterio de valoración principal es la viabilidad y la seguridad. La viabilidad se evaluará registrando y evaluando la proporción de participantes potenciales que están inscritos del número total de participantes seleccionados para el estudio, la facilidad de administrar el tratamiento, la tolerabilidad de los participantes del estudio al tratamiento y el cumplimiento de los participantes del estudio con el estudio. cronograma y evaluaciones. La seguridad se evaluará registrando la frecuencia y duración de cualquier evento adverso informado por los participantes del estudio u observado mediante examen físico durante o después del tratamiento y durante la duración del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
- Spaulding Rehabilitation Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años de edad o más
- Un diagnóstico clínico de ELA confirmado por el historial médico.
- Estar dispuesto a renunciar a la toxina botulínica, las inyecciones de fenol o alcohol, el baclofeno intratecal, la digital y la morfina durante la duración del estudio.
- Dispuesto a abstenerse de participar en cualquier otro ensayo clínico durante la duración de este estudio.
- Dispuesta a renunciar al embarazo durante la duración del estudio.
- Dispuestos y capaces de dar su consentimiento informado o que su tutor legal les proporcione el consentimiento informado.
- Función cognitiva suficiente para comprender el estudio y seguir instrucciones (según entrevista con el médico adecuado)
Criterio de exclusión:
- Participantes del estudio que reciben ventilación asistida permanente (PAV), definida como >22 h de ventilación invasiva o no invasiva al día durante > 7 días consecutivos.
- Bomba intratecal implantada
- Inyecciones previas de toxina botulínica dentro de las 12 semanas posteriores a la inscripción al estudio
- Inyecciones previas de fenol o alcohol dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción al estudio.
- Presencia de posibles factores de riesgo para la estimulación transespinal con corriente continua:
- Piel dañada en los sitios de estimulación (es decir, piel con vellos encarnados, acné, cortes de afeitar, heridas que no han sanado, tejido cicatricial reciente, piel rota, etc.)
- Falta de percepción sensorial en los sitios de estimulación.
- Presencia de un implante activado eléctrica, magnética o mecánicamente (incluido un marcapasos cardíaco) o cualquier otro sistema de soporte eléctricamente sensible, con excepción de los registradores de bucle.
- Metal ferroso en el camino del flujo de corriente (se deben quitar las joyas durante la estimulación)
- Historia pasada de ataques epilépticos o episodios inexplicables de pérdida del conocimiento durante los 36 meses anteriores.
- Cualquier condición médica que impida que el participante pueda participar en las medidas de resultados clínicos.
- Mujeres embarazadas, según lo determinado mediante una prueba de embarazo en el momento de la inscripción (en mujeres en edad fértil)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Viabilidad del dispositivo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención
Tratamiento activo con dispositivo MyoRegulator®
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Los participantes del estudio recibirán tratamiento utilizando el dispositivo MyoRegulator® 3 veces por semana durante 2 x 30 minutos por sesión.
La primera semana de tratamiento será seguida por un período de descanso de 1 semana sin tratamientos.
Luego, las sesiones de tratamiento se reanudarán durante 4 semanas consecutivas, 3 veces por semana.
Se programará una visita de seguimiento 4 semanas después de la última sesión de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad medida por el número de pacientes con cualquier evento adverso grave relacionado con el dispositivo
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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La seguridad se evaluará registrando la frecuencia, gravedad y duración de cualquier evento adverso informado por los participantes del estudio u observado mediante examen físico durante o después del tratamiento y durante toda la duración del estudio.
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Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Tolerabilidad medida por la capacidad del paciente para completar los tratamientos.
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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La tolerabilidad del tratamiento se evaluará evaluando la facilidad de administrar el tratamiento, la tolerabilidad de los participantes del estudio al tratamiento y el cumplimiento de los participantes del estudio con el programa y las evaluaciones del estudio.
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Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejora de la funcionalidad
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Cambio en la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica: puntuación revisada (ALSFRS-R) después del tratamiento en comparación con el valor inicial.
El ALSFRS-R mide 12 aspectos de la función física, que van desde la capacidad para tragar y usar utensilios hasta subir escaleras y respirar.
Cada función se califica de 0 (ninguna habilidad) a 4 (normal), con una puntuación total sumada de 0 (peor) a 48 (mejor).
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Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Mejora en las actividades de la vida diaria
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Cambio en la puntuación de la escala de discapacidad general de ELA de Rasch (ROADS) después del tratamiento en comparación con el valor inicial. El ROADS es una medida de resultado informada por el paciente que evalúa el nivel de discapacidad general en personas con ELA. La escala contiene 28 ítems, cada uno con una puntuación de 0 (incapaz de desempeñarse), 1 (puede desempeñarse pero con dificultad) o 2 (desempeño normal) y una puntuación total sumada de 0 (peor) a 56 (mejor). |
Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Mejora de la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Cambio en la puntuación del Cuestionario de evaluación de la esclerosis lateral amiotrófica: puntuación 40 (ALSAQ-40) después del tratamiento en comparación con el valor inicial.
El ALSAQ-40 consta de 40 preguntas sobre qué tan bien el paciente puede realizar tareas en 5 áreas: movilidad física, actividades de la vida diaria e independencia, comer y beber, comunicación y reacciones emocionales.
Cada tarea se califica en una escala de cinco puntos desde 0 = no puedo hacerla hasta 4 = habilidad normal con una puntuación total sumada de 0 (peor) a 40 (mejor).
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Hasta 4 semanas después del último tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- PMN-004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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