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Studio di fattibilità iniziale del MyoRegulator® per il trattamento della SLA (ALSEFS)

20 marzo 2025 aggiornato da: PathMaker Neurosystems Inc.

Si tratta di uno studio monocentrico, a braccio singolo e in aperto che mira a valutare la sicurezza e la fattibilità del dispositivo MyoRegulator® quando utilizzato per trattare soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo studio è il primo utilizzo del dispositivo MyoRegulator® per trattare individui affetti da SLA. L'obiettivo principale di questo studio è confermare che gli individui affetti da SLA possono tollerare il regime di trattamento in studio senza alcuna evidenza di eventi avversi gravi legati all'uso del dispositivo.

Il dispositivo MyoRegulator® è un dispositivo di neuromodulazione sperimentale non invasivo a rischio non significativo (NSR) che utilizza la stimolazione multi-sito a corrente continua (DCS multi-sito). È stato utilizzato in due studi clinici completati che ne hanno valutato l'efficacia nel trattamento della spasticità muscolare post-ictus ed è attualmente in fase di valutazione in un terzo studio in questa popolazione post-ictus.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, malattia di Lou Gehrig) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni del midollo spinale e del cervello. La SLA provoca deficit delle funzioni motorie e cognitive e infine la morte, in genere entro 2-5 anni dalla diagnosi. Secondo i Centers for Disease Control (CDC), negli Stati Uniti ci sono almeno 30.000 pazienti affetti da SLA e circa 5.000 nuove diagnosi ogni anno.

Ricerche recenti hanno stabilito importanti collegamenti tra la SLA e l’ipereccitabilità dei motoneuroni e suggeriscono che l’ipereccitabilità dei motoneuroni si riscontra in diverse varianti della SLA.

Il trattamento DCS MyoRegulator® multi-sito è un approccio non invasivo alla soppressione dell'ipereccitabilità dei motoneuroni basato sulla stimolazione a corrente continua multi-sito (DCS). Studi preclinici mostrano che il trattamento con DCS multi-sito rallenta efficacemente la progressione della malattia nei modelli murini transgenici di SLA. Ciò è associato a un miglioramento della funzione motoria, alla conservazione dei motoneuroni e a una migliore sopravvivenza degli animali.

Questo studio clinico è un'indagine sul rischio non significativo (NSR) che utilizza il DCS multisito non invasivo MyoRegulator® per valutare la fattibilità e la sicurezza del trattamento con MyoRegulator® nei soggetti affetti da SLA. L’endpoint primario è la fattibilità e la sicurezza. La fattibilità sarà valutata registrando e valutando la percentuale di potenziali partecipanti arruolati rispetto al numero totale di partecipanti selezionati per lo studio, la facilità di somministrazione del trattamento, la tollerabilità dei partecipanti allo studio al trattamento e la compliance dei partecipanti allo studio. calendario e valutazioni. La sicurezza sarà valutata registrando la frequenza e la durata di eventuali eventi avversi segnalati dai partecipanti allo studio o osservati mediante esame fisico durante o dopo il trattamento e per tutta la durata dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Spaulding Rehabilitation Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • Una diagnosi clinica di SLA confermata dall’anamnesi
  • Disponibilità a rinunciare alla tossina botulinica, alle iniezioni di fenolo o alcol, al baclofene intratecale, alla digitale e alla morfina per la durata dello studio
  • Disponibilità ad astenersi dalla partecipazione a qualsiasi altro studio clinico per la durata di questo studio
  • Disposto a rinunciare alla gravidanza per la durata dello studio
  • Disposti e in grado di fornire il consenso informato o di farsi fornire il consenso informato dal proprio tutore legale
  • Funzione cognitiva sufficiente per comprendere lo studio e seguire le istruzioni (per colloquio con il medico appropriato)

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti allo studio sottoposti a ventilazione assistita permanente (PAV), definita come >22 ore di ventilazione non invasiva o invasiva al giorno per >7 giorni consecutivi.
  • Pompa intratecale impiantata
  • Precedente iniezione(i) di tossina botulinica entro 12 settimane dall'arruolamento nello studio
  • Precedenti iniezioni di fenolo o alcol entro 6 mesi dall'arruolamento nello studio
  • Presenza di potenziali fattori di rischio per la stimolazione transspinale a corrente continua:
  • Pelle danneggiata nei siti di stimolazione (ad esempio, pelle con peli incarniti, acne, tagli di rasoio, ferite non guarite, tessuto cicatriziale recente, pelle rotta, ecc.)
  • Mancanza di percezione sensoriale nei siti di stimolazione
  • Presenza di un impianto attivato elettricamente, magneticamente o meccanicamente (incluso pacemaker cardiaco) o qualsiasi altro sistema di supporto elettricamente sensibile ad eccezione dei registratori di loop
  • Metallo ferroso nel percorso del flusso di corrente (i gioielli devono essere rimossi durante la stimolazione)
  • Anamnesi passata di crisi epilettiche o periodi inspiegabili di perdita di coscienza durante i 36 mesi precedenti
  • Qualsiasi condizione medica che impedisca al partecipante di partecipare alle misure di esito clinico
  • Donne incinte, come determinato da un test di gravidanza al momento dell'arruolamento (nelle donne in età fertile)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Fattibilità del dispositivo
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento
Trattamento attivo con dispositivo MyoRegulator®
Dispositivo: MyoRegulator®
I partecipanti allo studio riceveranno un trattamento utilizzando il dispositivo MyoRegulator® 3 volte a settimana per 2 x 30 minuti per sessione. La prima settimana di trattamento sarà seguita da un periodo di riposo di 1 settimana senza trattamenti. Le sedute di trattamento riprenderanno poi per 4 settimane consecutive, 3 volte a settimana. Verrà programmata una visita di controllo 4 settimane dopo l'ultima sessione di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza misurata in base al numero di pazienti con eventi avversi gravi correlati al dispositivo
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
La sicurezza sarà valutata registrando la frequenza, la gravità e la durata di eventuali eventi avversi segnalati dai partecipanti allo studio o osservati mediante esame fisico durante o dopo il trattamento e per tutta la durata dello studio.
Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
Tollerabilità misurata dalla capacità del paziente di completare i trattamenti
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
La tollerabilità del trattamento sarà valutata valutando la facilità di somministrazione del trattamento, la tollerabilità del trattamento da parte dei partecipanti allo studio e la conformità dei partecipanti allo studio con il programma di studio e le valutazioni.
Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della funzionalità
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
Variazione del punteggio della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - rivista (ALSFRS-R) in seguito al trattamento rispetto al basale. L'ALSFRS-R misura 12 aspetti della funzione fisica, che vanno dalla capacità di deglutire e utilizzare utensili al salire le scale e alla respirazione. A ciascuna funzione viene assegnato un punteggio da 0 (nessuna abilità) a 4 (normale), con un punteggio totale sommato da 0 (peggiore) a 48 (migliore).
Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
Miglioramento nelle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento

Variazione del punteggio Rasch Global ALS Disability Scale (ROADS) in seguito al trattamento rispetto al basale.

Il ROADS è una misura di risultato riferita dal paziente che valuta il livello complessivo di disabilità nelle persone affette da SLA. La scala contiene 28 item, ciascuno con punteggio 0 (incapace di eseguire), 1 (può eseguire ma con difficoltà) o 2 (prestazione normale) e un punteggio totale sommato da 0 (peggiore) a 56 (migliore).
Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento
Variazione del punteggio del questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica - 40 (ALSAQ-40) in seguito al trattamento rispetto al basale. L'ALSAQ-40 è composto da 40 domande sulla capacità del paziente di eseguire compiti in 5 aree: mobilità fisica, attività della vita quotidiana e indipendenza, mangiare e bere, comunicazione e reazioni emotive. Ogni attività viene valutata su una scala a cinque punti da 0 = non so fare, a 4 = abilità normale con un punteggio totale sommato da 0 (peggiore) a 40 (migliore).
Fino a 4 settimane dopo l'ultimo trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PathMaker Neurosystems Inc.

Collaboratori

Spaulding Rehabilitation Hospital
Muscular Dystrophy Association
Sean M. Healey & AMG Center for ALS

Investigatori

  • Investigatore principale: J. Leon Morales-Quezada, M.D, Ph.D., Spaulding Rehabilitation Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PMN-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

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