CAR-T 用于治疗三线或三线以上治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者
2024年3月20日 更新者：Jun Shi、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
ThisCART19A 对于接受三线或三线以上治疗的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者的安全性和有效性。
评估 ThisCART19A 对于接受三线或三线以上治疗的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者的安全性和有效性
研究概览
详细说明
这是一项 1 期、单臂、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究。
主要目的是评估ThisCART19A在≥3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者中的安全性和耐受性、有效性、药代动力学和药效学，其中包括糖皮质激素、利妥昔单抗、环磷酰胺、硫唑嘌呤、氟达拉滨、环孢素、霉酚酸酯、 BTK抑制剂、脾切除等。参与者将在预处理后接受ThisCART19A细胞输注，并且在CAR-T细胞输注后需要密切监测28天。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
13
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jun Shi, PhD
- 电话号码：13752253515
- 邮箱：shijun@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Hong Pan, MD
- 邮箱：panhong@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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接触：
- Jun Shi
- 电话号码：13752253515
- 邮箱：shijun@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者和/或受试者的法定个人代表完全理解并自愿签署知情同意书。
- 男性或女性年龄≥12岁。
- ECOG 表现状态 ≤2。
- 诊断温抗体性溶血性贫血（AIHA）、冷性AIHA、混合性AIHA或埃文斯综合征。
- 血红蛋白<100g/L。
- 至少 3 种疗法失败或不耐受，包括糖皮质激素、利妥昔单抗、环磷酰胺、硫唑嘌呤、氟达拉滨、环孢素、吗替麦考酚酯、BTK 抑制剂、脾切除术。
- 足够的器官功能实验室检查：血清丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）≤3×ULN；肌酐清除率（CrCl）（Cockcroft-Gault公式）≥40ml/min；中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.0×10^9/L（筛选期前7天内未接受粒细胞集落刺激因子[G-CSF]等生长因子）；左心室射血分数（LVEF）≥45%；血氧饱和度（SpO2）≥92%。
- 有生育能力的受试者从入组时起至 6 个月安全随访期结束期间必须遵守避孕要求。 有生育能力的女性受试者必须在入组前 7 天内（且不在哺乳期）血清 HCG 检测结果为阴性。
排除标准：
- 明确诊断淋巴增生性肿瘤。
- 筛查期间外周血血小板计数<20×10^9/L。
- 有严重药物过敏史或过敏体质。
- 入组前6个月内有以下疾病史：颅脑外伤、意识障碍、癫痫、脑血管缺血、脑血管、出血性疾病。
- 患有以下严重心血管疾病之一：入组前6个月内发生心肌梗塞、心脏血管成形术或支架植入术）；不稳定型心绞痛；严重心律失常；严重非缺血性心肌病病史；充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III 级或 IV 级）。
- 入组前5年内患有恶性肿瘤，除非符合以下任一条件：充分治疗的宫颈原位癌、充分治疗的基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治性乳房切除术后的局限性前列腺癌、根治性乳房切除术后的乳腺导管原位癌、其他部位的原位癌在根治性切除一年后，并且这些疾病没有复发的证据。
- 患有任何严重活动性真菌、细菌、病毒、结核或其他感染的受试者，包括活动性乙型肝炎（定义为血清 HBV-DNA ≥ 2000 IU/mL）、活动性丙型肝炎病毒（丙型肝炎病毒（HCV）感染、人类免疫缺陷病毒） (HIV)抗体阳性或活动性梅毒患者等。 HBV-DNA < 2000 IU/mL的受试者可以纳入研究，条件是在研究期间接受抗病毒药物并监测相关指标。
- 有精神疾病和严重的认知障碍。
- 入组前 4 周内有减毒活疫苗接种史。
- 由于上述以外的原因被研究者认为不符合研究资格的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：此CART19A
CART19A 由同种异体 T 细胞组成，这些细胞经过基因工程改造，可表达嵌合抗原受体 (CAR) 和表达 CD19 的靶细胞。
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参与者将在预处理后接受 ThisCART19A 细胞输注，并且需要在 CAR-T 细胞输注后密切监测 28 天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件的发生率和频率
大体时间：6个月内
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6个月内
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最大耐受剂量(MTD)
大体时间：输注后最多 28 天
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MTD按照NCI CTCAE V5.0分类
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输注后最多 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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各剂量组的最佳缓解率（BOR）
大体时间：输注后12周内
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BOR 被确定为细胞输注后观察到的最有利反应，直到疾病复发或指定观察期结束。
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输注后12周内
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客观缓解率 (ORR)
大体时间：输注后4周内
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有血液学反应的患者百分比
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输注后4周内
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响应时间 (TTR)
大体时间：6个月内
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TTR 定义为从细胞输注到实现血液学反应的持续时间
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6个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月20日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2025年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月8日
首次发布 (实际的)
2024年1月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月20日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- FT400-025
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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