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CAR-T per pazienti con anemia emolitica autoimmune che hanno fallito tre o più linee di terapia

2 novembre 2026 aggiornato da: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

La sicurezza e l'efficacia di ThisCART19A per i pazienti con anemia emolitica autoimmune recidivante/refrattaria dopo aver ricevuto tre o più linee di terapia.

To Evaluate the Safety and Efficacy of ThisCART19A for Relapsed/Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia Patients After Receiving Three or More Lines of Therapy

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

This is a phase 1, single-arm, open-label, dose-escalation and dose-expansion study. The main purpose is to evaluate the safety and tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of ThisCART19A in patients with autoimmune hemolytic anemia who have failed ≥3 lines of therapy, which include glucocorticoids, rituximab, cyclophosphamide, azathioprine, fludarabine, cyclosporine, mycophenolate mofetil, BTK inhibitors, splenectomy, etc. Participants will receive ThisCART19A cell infusion after preconditioning, and they need to be closely monitored for 28 days following CAR-T cell infusion.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Subject and/or subject's legal personal representative fully understand and voluntarily sign informed consent forms.
  • Male or female age ≥ 12 years.
  • ECOG performance status ≤2.
  • Diagnosis of warm antibody hemolytic anemia (AIHA), cold AIHA, mixed AIHA or Evans syndrome.
  • Hemoglobin<100g/L.
  • Failure or intolerance to at least 3 lines of therapy, including glucocorticoids, rituximab, cyclophosphamide, azathioprine, fludarabine, cyclosporine, mycophenolate mofetil, Bruton's tyrosine kinase inhibitors, splenectomy.
  • Laboratory tests of adequate organ function: Serum alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) ≤3×ULN; Creatinine clearance (CrCl) (Cockcroft-Gault formula) ≥40ml/min; Absolute neutrophil count (ANC) ≥1.0×10^9/L (growth factors such as granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF] were not received within 7 days before the screening period); Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥45%; Blood oxygen saturation (SpO2) ≥92%.
  • Subjects of childbearing potential will be required to follow contraception requirements from the time of enrollment until the end of the 6-month safety follow-up period. Female subjects of childbearing potential must have a negative Serum HCG test within 7 days before enrollment and not in the lactation period.

Exclusion Criteria:

  • Clear diagnosis of lymphoproliferative tumor.
  • The platelet count in peripheral blood during the screening period is <20×10^9/L.
  • Have a history of severe drug allergy or allergic constitution.
  • Have a history of any of the following diseases: craniocerebral trauma, consciousness disorder, epilepsy, cerebrovascular ischemia, cerebrovascular, and hemorrhagic diseases within 6 months before enrollment.
  • Have any of the following serious cardiovascular diseases: myocardial infarction within 6 months before enrollment, cardiac angioplasty or stent implantation); Unstable angina; Severe cardiac arrhythmias; History of severe nonischemic cardiomyopathy; Congestive heart failure (New York Heart Association [NYHA] Class III or IV)).
  • Have malignant tumors within 5 years before enrollment, unless any of the following conditions: fully treated cervical carcinoma in situ, fully treated basal cell or squamous epithelial cell skin cancer, localized prostate cancer after radical mastectomy, breast ductal carcinoma in situ after radical mastectomy, Carcinoma in situ in other locations one year after radical resection, and these diseases have no evidence of relapse.
  • Subjects with any serious active fungal, bacterial, viral, tuberculosis or other infections, including active hepatitis B (defined as serum HBV-DNA ≥ 2000 IU/mL), active hepatitis C virus (Hepatitis C virus (HCV) infection, human immunodeficiency virus (HIV) antibody-positive or active syphilis patients, etc. Subjects whose HBV-DNA < 2000 IU/mL can be included on the condition that they receive antiviral drugs and monitor the related indicators during the study.
  • Have mental illness and severe cognitive impairment.
  • Have a history of live attenuated vaccines within 4 weeks before enrollment.
  • Subjects considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ThisCART19A

ThisCART19A comprises of allogeneic T-cells, which are genetically engineered to express chimeric antigen receptor (CAR) and targets cells expressing CD19.

Participants will receive ThisCART19A cell infusion after preconditioning, and they need to be closely monitored for 28 days following CAR-T cell infusion.

Altri nomi:
  • CAR-T allogeniche mirate al CD19

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L’incidenza e la frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Entro 6 mesi
Entro 6 mesi
Maximal Tolerable Dose(MTD)
Lasso di tempo: Up to 28 days after infusion

MTD is classified by the NCI CTCAE V5.0

Up to 28 days after infusion

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Best response rate (BOR) of each dose group
Lasso di tempo: Within 12 weeks after infusion

BOR is determined as the most favorable response observed after cell infusion, until either disease relapse or the completion of a specified observation period.

Within 12 weeks after infusion
Objective response rate (ORR)
Lasso di tempo: Within 4 weeks after infusion

Percentage of patients with hematological response

Within 4 weeks after infusion
Time to response (TTR)
Lasso di tempo: Within 6 months

TTR is defined as the duration from cell infusion to the achievement of a hematological response

Within 6 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

18 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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