CAR-T autoimmun hemolitikus vérszegénységben szenvedő betegek számára, akiknél három vagy több terápia sikertelen volt

Bevételi kritériumok:

• Az alany és/vagy az alany jogi személyi képviselője teljes mértékben megérti és önkéntesen aláírja a tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
• Férfi vagy nő életkora ≥ 12 év.
• ECOG teljesítmény állapota ≤2.
• Meleg antitestes hemolitikus anémia (AIHA), hideg AIHA, vegyes AIHA vagy Evans-szindróma diagnózisa.
• Hemoglobin <100g/l.
• Legalább 3 terápia sikertelensége vagy intoleranciája, beleértve a glükokortikoidokat, rituximabot, ciklofoszfamidot, azatioprint, fludarabint, ciklosporint, mikofenolát-mofetilt, BTK-gátlókat, lépeltávolítást.
• A megfelelő szervműködés laboratóriumi vizsgálatai: Szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≤3×ULN; Kreatinin-clearance (CrCl) (Cockcroft-Gault képlet) ≥40ml/perc; Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1,0 ​​× 10^9/L (növekedési faktorokat, például granulocita kolóniát stimuláló faktort [G-CSF] nem kaptak meg a szűrési időszak előtt 7 napon belül); Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥45%; A vér oxigéntelítettsége (SpO2) ≥92%.
• A fogamzóképes korú alanyoknak be kell tartaniuk a fogamzásgátlási követelményeket a felvételtől a 6 hónapos biztonsági követési időszak végéig. A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív szérum HCG-teszttel kell rendelkezniük a felvételt megelőző 7 napon belül, és nem a szoptatási időszakban.

Kizárási kritériumok:

• A limfoproliferatív daganat egyértelmű diagnózisa.
• A thrombocytaszám a perifériás vérben a szűrési időszak alatt <20×10^9/l.
• Súlyos gyógyszerallergia vagy allergiás alkat szerepel a kórelőzményében.
• A kórelőzményében szerepel az alábbi betegségek bármelyike: craniocerebralis trauma, tudatzavar, epilepszia, cerebrovascularis ischaemia, cerebrovascularis és vérzéses megbetegedések a felvételt megelőző 6 hónapon belül.
• Ha az alábbi súlyos szív- és érrendszeri betegségek bármelyike ​​van: szívinfarktus a felvétel előtt 6 hónapon belül, szív angioplasztika vagy stent beültetés); Instabil angina; Súlyos szívritmuszavarok; Súlyos nemiszkémiás cardiomyopathia anamnézisében; Pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] III. vagy IV. osztály)).
• Rosszindulatú daganata van a beiratkozás előtt 5 éven belül, kivéve, ha az alábbi állapotok valamelyike ​​fennáll: teljesen kezelt méhnyakrák in situ, teljesen kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrák, lokalizált prosztatarák radikális mastectomiát követően, emlőcsatorna karcinóma in situ radikális mastectomia után, Carcinoma in situ más helyeken egy évvel a radikális reszekció után, és ezeknél a betegségeknél nincs bizonyíték a visszaesésre.
• Bármilyen súlyos aktív gombás, bakteriális, vírusos, tuberkulózisos vagy egyéb fertőzésben szenvedő alanyok, beleértve az aktív hepatitis B-t (szérum HBV-DNS ≥ 2000 NE/ml), aktív hepatitis C vírust (Hepatitis C vírus (HCV) fertőzés, humán immunhiány vírus) (HIV) antitest-pozitív vagy aktív szifiliszes betegek stb. Azok az alanyok, akiknek HBV-DNS-e < 2000 IU/mL, azzal a feltétellel vonhatók be, hogy vírusellenes gyógyszert kapnak, és a vizsgálat során figyelemmel kísérik a kapcsolódó mutatókat.
• Mentális betegsége és súlyos kognitív károsodása van.
• Élő attenuált oltóanyaggal rendelkeznie kell a beiratkozás előtti 4 héten belül.
• Azok az alanyok, amelyeket a vizsgáló a fentiektől eltérő okok miatt alkalmatlannak ítélt a vizsgálatra.