初级保健中小儿焦虑的阶梯式护理与团体认知行为疗法

背景：焦虑是联系瑞典一线心理健康中心 (FLMH) 的主要原因。 迫切需要增加针对儿童和青少年焦虑的循证干预措施（EBI）的可及性。 认知行为疗法（CBT）已被证明对儿童焦虑症治疗有效，尽管主要是在精神病学环境中。 FLMH 重点关注儿童和青少年轻度至中度心理健康问题的早期干预，这对确定适合他们需求的 EBI 提出了挑战。 FLMH 服务经常难以将完整的 EBI 纳入初级保健，或者更常见的是，在没有维持疗效的经验支持的情况下缩短干预措施。 采用结构化的共同创造方法为 FLMH 制定“逐步”的 CBT 干预措施。 初步测试表明可接受性、适当性和可行性，积极的反馈导致治疗手册的微小修改。

目的：该研究项目的总体目标是为初级保健中接受治疗的焦虑儿童增加循证心理治疗的可用性。

主要研究问题：与循证且行之有效的治疗方法（Cool Kids）相比，逐步治疗是降低焦虑严重程度的有效且资源高效的治疗方法吗？

二次研究问题：就基线特征而言，“逐步”是否更适合某些患者亚组？ 在儿童抑郁症状和生活质量方面，“步步为营”是否不逊色于“酷孩子”？ 在减少家庭住宿和提高父母自我效能方面，Step-by-step是否不逊色于Cool Kids？ 家庭住宿和父母自我效能感的变化是治疗效果的中介因素吗？ 治疗之间的精神卫生保健利用率是否存在差异（卫生保健登记册的三年随访）？ Step-by-step 和 Cool Kids 在治疗依从性、患者满意度和治疗师忠诚度方面有何不同？ Step-by-step和Cool Kids是否符合患者的需求？

项目描述：一半的参与者将被随机分配接受 Step-by-step，一半的参与者将被随机分配接受 Cool Kids。 所有参与者将在治疗开始后 12 周（评估后）以及评估后一年进行随访。 主要终点设置为后评估。 将要求参与者同意与登记册建立联系，包括在评估后三年内检索有关医疗保健利用的信息。

对照组理由：研究人员选择 Cool Kids 作为比较，以逐步评估和比较新疗法与已建立的循证疗法的有效性。 此外，Cool Kids 是瑞典最常用的儿童焦虑治疗方法。 最后，等待名单不是一个道德选择，因为对于儿童焦虑症有有效的治疗选择。

功效分析：研究人员发现，之前的一项儿科焦虑治疗试验采用非劣效性设计，以儿科焦虑评定量表（PARS）作为主要结果。 在这项试验中，研究人员使用六个点作为非劣效性界限。 然而，考虑到 PARS 的标准差通常在 5-6 之间变化，并且临床医生评定的结果（CBT 与对照）的治疗效果平均相当于 Cohen's d 0.94，6 分的差距可能太大。

一项探索以临床总体印象量表 (CGI) 为基准的 PARS 最小临床个体差异 (MCID) 的研究的初步结果表明，治疗前和治疗后 MCID 变化了 6 个点。 我们在主题设计中使用带有前置后置的模拟数据来探索不同的非劣效性边际对满足 MCID 标准的个体比例的影响。 与 PARS 的变化对应于约 70% 满足 MCID 标准（即，与 Cool Kids 之前试验中的缓解率平行）相比，少 3 个点的变化将对应于约 50% 满足 MCID 标准。

鉴于上述信息，我们决定将非劣效性幅度设置为 3 分。 非劣效性分析将基于主要终点（治疗开始后 12 周）的 PARS 评分。

我们估计了不同样本量的统计功效，在 12 周后评估中，Step-by-step 并不比 Cool Kids 差。 我们考虑了一个时间点和 90% 的响应率。 估计功效是在 10,000 个生成的模拟数据集中观察到的拒绝比例。 这些数据是根据对 30 名患者进行的试点研究中获得的信息生成的。 根据模拟，预计参加人数为 154 人。 换句话说，如果“循序渐进”确实不逊色于 Cool Kids 计划，则 154 名患者将给出超过 90% 的估计概率，即单边 97.5% 置信区间的上限将低于PARS 的非劣效性限制为 3 分。 没有为次要结果指标定义具体的非劣效性界限。

筛选和招募：首次到 FLMH 单位就诊（面对面、通过视频或电话）时，治疗师通常会收集有关孩子病史的信息（包括以前潜在的心理健康问题），评估心理问题的严重程度痛苦和儿童的整体功能。 届时，符合条件的儿童和家长/监护人将收到有关该研究的口头和书面信息，并将有机会询问有关参与的问题。 如果有兴趣参与，将获得所有家长/监护人的知情同意（以数字方式）。 如果没有兴趣参与，患者将在 FLMH 单位接受定期护理。 如果孩子需要联系专门的精神科护理和/或 FLMH 以外的其他组织（即社会服务或学校），家庭将根据 FLMH 单位的标准程序进行转介。

征得父母/监护人同意的儿童将由 FLMH 治疗师接受 PARS 的面谈。 在 PARS 访谈期间，儿童和家长/监护人将通过安全的在线数据收集工具完成额外的基线评估。 PARS 面谈后，治疗师将评估对纳入标准的遵守情况，并仔细评估潜在的排除标准，以确保参与者符合参加研究所需的资格标准。 在确认参与者有资格参与研究后，治疗师将打开一个按顺序编号的信封。 这些信封是由研究人员提前精心准备的，其中包含随机分配的任务。

随机分配、注册和屏蔽：参与者将以 1:1 的比例随机分配到 Step-by-step 或 Cool Kids。 随机化和屏蔽程序将由未参与招募的外部研究人员进行。 每个学期，所有 FLMH 单元将收到 14 个密封信封（编号在 1-14 之间），其中包含 7 个 Step-by-step 和 7 个 Cool Kids 分配。 我们将使用块随机化，块大小随机变化为 2 和 4。随机化将由研究人员使用计算机随机数生成器生成。 进行事后和后续评估的评估员将对治疗分配视而不见。 两组的结果测量 (PARS) 相同，确保评估者保持盲目性。 在事后和后续评估中，将提醒参与者不要透露他们的手臂分配。 为了衡量致盲完整性，所有评估员将记录参与家庭是否无意中透露了他们的小组分配，并随后猜测每个参与者的治疗分配。

试验结束：当收集到注册数据（3 年随访时）后，试验将结束。

统计分析：数据将根据意向治疗原则并根据非劣效性试验中充分的方案进行分析。 对连续结果测量的数据分析将通过重复测量的混合效应回归分析进行。 该模型将包括时间、治疗组的固定效应、治疗组按时间的交互效应，以及考虑个体差异的随机截距。 序数数据将使用序数回归进行分析，二元数据将使用逻辑回归进行分析。 组内和组间效应大小将报告为 Cohen's d。

数据管理 试验数据管理的所有方面都将遵守通用数据保护条例和良好的临床实践。