评估 VES001 在健康参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究 (SORT-IN-1)
2024年8月21日 更新者：Vesper Biotechnologies ApS
一项针对健康志愿者和无症状 GRN 突变携带者的随机、双盲、安慰剂对照单次和多次递增剂量研究，旨在研究 VES001 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项 1 期、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估单剂量和多剂量 VES001 的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)，分两部分进行，然后进行多中心、开放性研究-标签无症状 GRN 突变携带者的 1b 期研究。
A 部分将评估单剂量 VES001 在健康志愿者中的安全性、耐受性、PK 和 PD。
B 部分将评估健康志愿者中多剂量 VES001 的安全性、耐受性、PK 和 PD。
研究概览
详细说明
A 部分将包括六个群组，每个群组有八名参与者。 每个队列的参与者将以 6:2 的比例随机分配（VES001 与安慰剂）。
B 部分将包括三个队列，每个队列有 10 名参与者。 每个队列的参与者将以 8:2 的比例随机分配（VES001 与安慰剂）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
78
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Leiden、荷兰、2333
- Center for Human Drug Research
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准 A 和 B 部分：
- 18至55岁的健康男性或女性。
- 体重指数在 18 至 32 kg/m2 之间，最低体重为 50 kg。
- 研究期间以及最后一次服药后至少 90 天内需要有效避孕。
- 第 3 组的参与者（正在研究食物的影响）必须能够在 30 分钟内吃一顿高脂肪的早餐。
排除标准 A 和 B 部分：
- 可能干扰研究的医疗状况或治疗。
- 任何已知的神经系统疾病史、认知障碍或癫痫病史、（严重）头部外伤或意识丧失。
- 过去 5 年内有活动性恶性肿瘤（活动性癌细胞或肿瘤）病史。
- 实验室检查结果异常或感染性疾病（乙型肝炎、丙型肝炎和/或艾滋病毒）。
- 最近使用药物或补充剂，除非研究者允许。
- 参与涉及研究治疗或设备的其他研究。
- 检查时非法药物或酒精检测呈阳性。
- 研究期间大量吸烟或无法戒烟。
- 摄入过多咖啡因（每天超过 8 杯）。
- 药物严重过敏反应史
- 最近献血或大量失血。
- 怀孕、哺乳或计划怀孕（女性）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：VES001（健康参与者）
A 部分：单剂量递增，B 部分：多次递增剂量（治疗 7 天），适用于健康志愿者。
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VES001 是一种口服、血脑屏障穿透型分拣蛋白配体。
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安慰剂比较：安慰剂（健康参与者）
A 部分：单剂量递增，B 部分：多次递增剂量（治疗 7 天），适用于健康志愿者。
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与活性治疗没有区别的匹配剂型将被用作安慰剂治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率、严重程度和严重性。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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安全实验室值出现临床显着异常的发生率。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：脉搏率 (bpm)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：收缩压 (mmHg) 和舒张压 (mmHg)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数心率 (HR)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数每分钟心跳次数 (bpm)
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数 PR 间期
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数 QRS 间期
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数 QT 间期。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数 QTcB（使用 Bazzet 方法计算）。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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生命体征测量相对于基线的变化：心电图参数 QTcF（使用 Fredericia 方法计算）。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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体格/神经学检查结果中临床显着异常的发生率。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS；B 部分）相对于基线的变化。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆 PK 参数：浓度-时间曲线下从零时间到无穷大的面积 (AUCinf)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：从时间零到无穷大的浓度-时间曲线下的面积 AUCinf（％外推）。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：从时间零到最后可测量浓度时间 (AUClast) 的浓度-时间下的面积。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：血管外给药后的表观总清除率 (CL/F)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：最大浓度 (Cmax)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：吸收滞后时间 (tlag)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：达到最大浓度的时间 (tmax)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆PK参数：末端消除半衰期(t1/2)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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血浆 PK 参数：血管外给药后末期消除阶段的表观分布容积 (Vz/F)。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分最高两个剂量水平组中 CSF 中 VES001 的浓度。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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B 部分中所有剂量水平组中 CSF 中 VES001 的浓度。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分最高两个剂量水平组中血浆/脑脊液比率中 VES001 的浓度。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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B 部分中所有剂量水平组中血浆/CSF 比率中 VES001 的浓度。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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A 部分中进食和禁食状态下单次口服剂量后 VES001 的血浆 PK 比较。
大体时间：A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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请参阅上面列出的 PK 参数。
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A 部分：21 周。 B 部分：13 周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mads Kjolby, MD, PhD、Vesper Bio
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月11日
初级完成 (实际的)
2024年7月26日
研究完成 (实际的)
2024年7月26日
研究注册日期
首次提交
2023年12月7日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月23日
首次发布 (实际的)
2024年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月21日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
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