Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky VES001 u zdravých účastníků (SORT-IN-1)

21. srpna 2024 aktualizováno: Vesper Biotechnologies ApS

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jednou a více vzestupnými dávkami u zdravých dobrovolníků a asymptomatických přenašečů mutace GRN za účelem prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky VES001

Toto je fáze 1, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) jedné a více dávek VES001 ve dvou částech, po kterých následuje multicentrická otevřená -label studie fáze 1b u asymptomatických nositelů mutace GRN.

Část A bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost, PK a PD jednotlivých dávek VES001 u zdravých dobrovolníků.

Část B bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost, PK a PD opakovaných dávek VES001 u zdravých dobrovolníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Část A bude zahrnovat šest kohort s osmi účastníky na kohortu. Účastníci v každé kohortě budou randomizováni v poměru 6:2 (VES001 vs. placebo).

Část B bude zahrnovat tři kohorty s deseti účastníky na kohortu. Účastníci v každé kohortě budou randomizováni v poměru 8:2 (VES001 vs. placebo).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

78

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Center for Human Drug Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí, část A a B:

  1. Zdraví muži nebo ženy ve věku 18 až 55 let.
  2. Index tělesné hmotnosti mezi 18 a 32 kg/m2, s minimální hmotností 50 kg.
  3. Během studie a alespoň 90 dnů po jejich poslední dávce je vyžadována účinná antikoncepce.
  4. Účastníci ve skupině 3, kde se zkoumá vliv jídla, musí být schopni sníst jídlo s vysokým obsahem tuku do 30 minut na snídani.

Kritéria vyloučení, část A a B:

  1. Zdravotní stavy nebo léčby, které by mohly zasahovat do studie.
  2. Anamnéza jakéhokoli známého neurologického onemocnění, kognitivní poruchy nebo anamnéza záchvatů, (významného) poranění hlavy nebo ztráty vědomí.
  3. Anamnéza aktivní malignity (aktivní rakovinné buňky nebo nádory) během posledních 5 let.
  4. Abnormální výsledky laboratorních testů nebo infekční onemocnění (hepatitida B, hepatitida C a/nebo HIV).
  5. Nedávné užívání léků nebo doplňků, pokud to nepovolí zkoušející.
  6. Účast na jiných výzkumných studiích zahrnujících studijní léčbu nebo zařízení.
  7. Pozitivní testy na nelegální drogy nebo alkohol při screeningu.
  8. Silné kouření nebo neschopnost zdržet se kouření během studie.
  9. Nadměrná konzumace kofeinu (více než 8 šálků denně).
  10. Závažné alergické reakce na léky v anamnéze
  11. Nedávné darování krve nebo významná ztráta krve.
  12. Těhotenství, kojení nebo plány na otěhotnění (pro ženy).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VES001 (Zdraví účastníci)
Část A: Vzestupné jednotlivé dávky a Část B: Vícenásobná vzestupná dávka (sedm dní léčby) pro zdravé dobrovolníky.
Lék: VES001
VES001 je orální ligand sortilinu pronikající hematoencefalickou bariérou.
Komparátor placeba: Placebo (zdraví účastníci)
Část A: Vzestupné jednotlivé dávky a Část B: Vícenásobná vzestupná dávka (sedm dní léčby) pro zdravé dobrovolníky.
Lék: Placebo
Jako léčba placebem bude použita odpovídající dávková forma nerozeznatelná od aktivní léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt, závažnost a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Výskyt klinicky významných abnormalit v bezpečnostních laboratorních hodnotách.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: tepová frekvence (bpm).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: systolický krevní tlak (mmHg) a diastolický krevní tlak (mmHg).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu Heart Rate (HR).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu tepů za minutu (bpm)
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu PR Interval
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu QRS Interval
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu QT Interval.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu QTcB (vypočteno pomocí Bazzetovy metody).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí: Parametr elektrokardiogramu QTcF, (vypočteno pomocí Fredericiiny metody).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Výskyt klinicky významných abnormalit v nálezech fyzikálního/neurologického vyšetření.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty na stupnici Columbia-Sebevražedné hodnocení závažnosti (C-SSRS; Část B).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Parametr PK plazmy: Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do nekonečna (AUCinf).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Parametr PK plazmy: Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do nekonečna AUCinf (% extrapolováno).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Parametr PK v plazmě: Plocha pod koncentrací-čas od času nula do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
PK parametr v plazmě: Zdánlivá celková clearance po extravaskulárním podání (CL/F).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
PK parametr v plazmě: Maximální koncentrace (Cmax).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Parametr PK v plazmě: Doba zpoždění vstřebávání (tlag).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Parametr PK v plazmě: Čas do dosažení maximální koncentrace (tmax).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Parametr PK v plazmě: Konečný poločas eliminace (t1/2).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
PK parametr v plazmě: Zdánlivý distribuční objem během konečné eliminační fáze po extravaskulárním podání (Vz/F).
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Koncentrace VES001 v CSF v kohortách s nejvyššími dvěma úrovněmi dávek v části A.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Koncentrace VES001 v CSF ve všech kohortách dávkových hladin v části B.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Koncentrace VES001 v poměru plazma/CSF v nejvyšších dvou kohortách dávkových hladin v části A.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Koncentrace VES001 v poměru plazma/CSF ve všech kohortách dávkových hladin v části B.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Srovnání plazmatické farmakokinetiky VES001 po jednorázové perorální dávce ve stavu po jídle a nalačno v části A.
Časové okno: Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.
Viz výše uvedené parametry PK.
Část A: 21 týdnů. Část B: 13 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vesper Biotechnologies ApS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mads Kjolby, MD, PhD, Vesper Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2023

Primární dokončení (Aktuální)

26. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ph1/VES001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VES001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit