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Um estudo para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de VES001 em participantes saudáveis (SORT-IN-1)

23 de janeiro de 2024 atualizado por: Vesper Biotechnologies ApS

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de dose ascendente única e múltipla em voluntários saudáveis ​​​​e portadores de mutação GRN assintomáticos para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de VES001

Este é um estudo de Fase 1, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de doses únicas e múltiplas de VES001 em duas partes seguidas por um multicêntrico, aberto -estudo de Fase 1b em portadores de mutação GRN assintomáticos.

A Parte A avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de doses únicas de VES001 em voluntários saudáveis.

A Parte B avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de doses múltiplas de VES001 em voluntários saudáveis.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Parte A incluirá seis coortes, com oito participantes por coorte. Os participantes de cada coorte serão randomizados em uma proporção de 6:2 (VES001 vs. placebo).

A Parte B incluirá três coortes, com dez participantes por coorte. Os participantes de cada coorte serão randomizados em uma proporção de 8:2 (VES001 vs. placebo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

78

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Mads Kjoelby, MD, PhD.
  • Número de telefone: +45 60866653
  • E-mail: mfk@vesperbio.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Recrutamento
        • Center for Human Drug Research
        • Contato:
          • CHDR Recruitment
          • Número de telefone: +31 71 524 64 64
          • E-mail: recruit@chdr.nl
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Philip Kremer, Dr.
        • Subinvestigador:
          • Daniël Dumas, Dr.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios de inclusão Parte A e B:

  1. Homens ou mulheres saudáveis ​​com idade entre 18 e 55 anos.
  2. Índice de Massa Corporal entre 18 e 32 kg/m2, com peso mínimo de 50 kg.
  3. Contracepção eficaz necessária durante o estudo e por pelo menos 90 dias após a última dose.
  4. Os participantes do grupo 3, onde o efeito alimentar está sendo investigado, devem ser capazes de comer uma refeição rica em gordura dentro de 30 minutos no café da manhã.

Critérios de exclusão Parte A e B:

  1. Condições médicas ou tratamentos que possam interferir no estudo.
  2. História de qualquer doença neurológica conhecida, comprometimento cognitivo ou história de convulsão, traumatismo cranioencefálico (significativo) ou perda de consciência.
  3. História de malignidade ativa (células cancerígenas ou tumores ativos) nos últimos 5 anos.
  4. Resultados de exames laboratoriais anormais ou doenças infecciosas (Hepatite B, Hepatite C e/ou HIV).
  5. Uso recente de medicamentos ou suplementos, a menos que permitido pelo investigador.
  6. Participação em outras pesquisas envolvendo tratamento ou dispositivos do estudo.
  7. Testes positivos para drogas ilegais ou álcool na triagem.
  8. Tabagismo intenso ou incapacidade de se abster de fumar durante o estudo.
  9. Consumo excessivo de cafeína (mais de 8 xícaras por dia).
  10. História de reações alérgicas graves a medicamentos
  11. Doação de sangue recente ou perda significativa de sangue.
  12. Gravidez, amamentação ou planos de engravidar (para mulheres).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VES001 (participantes saudáveis)
Parte A: Doses únicas crescentes e Parte B: Dose múltipla ascendente (sete dias de tratamento), para voluntários saudáveis.
Medicamento: VES001
VES001 é um ligante oral de sortilina que penetra na barreira hematoencefálica.
Comparador de Placebo: Placebo (participantes saudáveis)
Parte A: Doses únicas crescentes e Parte B: Dose múltipla ascendente (sete dias de tratamento), para voluntários saudáveis.
Medicamento: Placebo
Uma forma farmacêutica correspondente, indistinguível do tratamento ativo, será usada como tratamento placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência, gravidade e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Incidência de anormalidades clinicamente significativas nos valores laboratoriais de segurança.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: Frequência de pulso (bpm).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: pressão arterial sistólica (mmHg) e pressão arterial diastólica (mmHg).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: Parâmetro do eletrocardiograma Frequência cardíaca (FC).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: Parâmetro do eletrocardiograma batimentos por minuto (bpm)
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: parâmetro do eletrocardiograma Intervalo PR
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: parâmetro do eletrocardiograma Intervalo QRS
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: parâmetro do eletrocardiograma Intervalo QT.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: parâmetro QTcB do eletrocardiograma (calculado usando o método Bazzet).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na medição dos sinais vitais: parâmetro QTcF do eletrocardiograma, (calculado pelo método de Fredericia).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Incidência de anormalidades clinicamente significativas nos achados do exame físico/neurológico.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Alteração da linha de base na Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS; Partes B).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro PK do plasma: Área sob a curva concentração-tempo do tempo zero ao infinito (AUCinf).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK do plasma: Área sob a curva concentração-tempo do tempo zero ao infinito AUCinf(%extrapolado).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK do plasma: Área sob o tempo de concentração desde o momento zero até ao momento da última concentração mensurável (AUClast).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK plasmático: depuração total aparente após administração extravascular (CL/F).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK plasmático: Concentração máxima (Cmax).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro Plasma PK: Tempo de atraso de absorção (tlag).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK do plasma: Tempo para atingir a concentração máxima (tmax).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK plasmático: meia-vida de eliminação terminal (t1/2).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parâmetro PK plasmático: Volume aparente de distribuição durante a fase de eliminação terminal após administração extravascular (Vz/F).
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentração de VES001 no LCR nas coortes de dois níveis de dose mais elevados na Parte A.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentração de VES001 no LCR em todas as coortes de níveis de dose na Parte B.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentração de VES001 na relação plasma/LCR nas duas coortes de níveis de dose mais elevados na Parte A.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentração de VES001 na relação plasma/LCR em todas as coortes de níveis de dose na Parte B.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Comparação da farmacocinética plasmática de VES001 após uma dose oral única no estado alimentado e em jejum na Parte A.
Prazo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Consulte os parâmetros PK listados acima.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vesper Biotechnologies ApS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

16 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

27 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Estimado)

26 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

26 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Ph1/VES001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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