Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VES001:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi terveillä osallistujilla (SORT-IN-1)

keskiviikko 21. elokuuta 2024 päivittänyt: Vesper Biotechnologies ApS

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kerta- ja moninkertainen nouseva annostutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja oireettomilla GRN-mutaation kantajilla VES001:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten

Tämä on vaiheen 1, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan VES001:n yksittäisten ja useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) kahdessa osassa, jota seuraa monikeskus, avoin tutkimus. -leima Vaiheen 1b tutkimus oireettomilla GRN-mutaation kantajilla.

Osassa A arvioidaan terveiden vapaaehtoisten VES001-kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD:tä.

Osassa B arvioidaan useiden VES001-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä terveillä vapaaehtoisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa A sisältää kuusi kohorttia, kahdeksan osallistujaa per kohortti. Jokaisen kohortin osallistujat satunnaistetaan suhteessa 6:2 (VES001 vs. lumelääke).

Osa B sisältää kolme kohorttia, kymmenen osallistujaa per kohortti. Jokaisen kohortin osallistujat satunnaistetaan suhteessa 8:2 (VES001 vs. lumelääke).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

78

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333
        • Center for Human Drug Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Osallistumiskriteerit, osa A ja B:

  1. Terveet 18-55-vuotiaat miehet tai naiset.
  2. Painoindeksi 18–32 kg/m2, vähimmäispaino 50 kg.
  3. Tehokas ehkäisy vaaditaan tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
  4. Ryhmään 3, jossa ruoan vaikutusta tutkitaan, osallistujien tulee pystyä syömään runsasrasvainen ateria 30 minuutin sisällä aamiaiseksi.

Poissulkemiskriteerit, osa A ja B:

  1. Lääketieteelliset tilat tai hoidot, jotka voivat häiritä tutkimusta.
  2. Aiemmin tunnetut neurologiset sairaudet, kognitiiviset häiriöt tai kohtaukset, (merkittävä) päävamma tai tajunnan menetys.
  3. Aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet (aktiiviset syöpäsolut tai kasvaimet) viimeisten 5 vuoden aikana.
  4. Epänormaalit laboratoriotestitulokset tai tartuntataudit (hepatiitti B, hepatiitti C ja/tai HIV).
  5. Viimeaikainen lääkityksen tai lisäravinteen käyttö, ellei tutkija ole sitä sallinut.
  6. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin liittyy tutkimushoitoa tai laitteita.
  7. Positiiviset testit laittomien huumeiden tai alkoholin varalta seulonnassa.
  8. Runsas tupakointi tai kyvyttömyys pidättäytyä tupakoinnista tutkimuksen aikana.
  9. Liiallinen kofeiinin kulutus (yli 8 kupillista päivässä).
  10. Aiemmin vaikeita allergisia reaktioita lääkkeille
  11. Äskettäinen verenluovutus tai merkittävä verenmenetys.
  12. Raskaus, imetys tai aikomus tulla raskaaksi (naisille).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VES001 (terveet osallistujat)
Osa A: Nousevat kerta-annokset ja osa B: Useita nousevia annoksia (seitsemän hoitopäivää) terveille vapaaehtoisille.
Lääke: VES001
VES001 on oraalinen, veri-aivoesteen läpäisevä sortiliini ligandi.
Placebo Comparator: Placebo (terveet osallistujat)
Osa A: Nousevat kerta-annokset ja osa B: Useita nousevia annoksia (seitsemän hoitopäivää) terveille vapaaehtoisille.
Lääke: Plasebo
Plasebohoitona käytetään vastaavaa annosmuotoa, jota ei voi erottaa aktiivisesta hoidosta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, vakavuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien ilmaantuvuus turvallisuuslaboratorioarvoissa.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Pulssi (bpm).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Systolinen verenpaine (mmHg) ja diastolinen verenpaine (mmHg).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametri Heart Rate (HR).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametrin lyöntejä minuutissa (bpm)
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametri PR-väli
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammin parametri QRS-väli
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametri QT-väli.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametri QTcB (laskettu Bazzet-menetelmällä).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos perustasosta elintoimintojen mittauksessa: Elektrokardiogrammiparametri QTcF, (laskettu Frederician menetelmällä).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien ilmaantuvuus fyysisen/neurologisen tutkimuksen löydöksissä.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Muutos lähtötasosta Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikossa (C-SSRS; osat B).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman PK-parametri: Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta äärettömään (AUCinf).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Konsentraatio-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta äärettömään AUCinf (% ekstrapoloitu).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Pitoisuuden alapuolella oleva pinta-ala - aika nollasta viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan (AUClast).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Näennäinen kokonaispuhdistuma suonen ulkopuolisen annon jälkeen (CL/F).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Maksimipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Absorption lag time (tlag).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen (tmax).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Plasman PK-parametri: Näennäinen jakautumistilavuus terminaalisen eliminaatiovaiheen aikana ekstravaskulaarisen annon jälkeen (Vz/F).
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
VES001:n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä osan A kahdessa korkeimmassa annostason kohortissa.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
VES001:n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä kaikissa annostason kohorteissa osassa B.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
VES001:n pitoisuus plasma/CSF-suhteessa kahdessa korkeimmassa annostason kohortissa osassa A.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
VES001:n pitoisuus plasma/CSF-suhteessa kaikissa annostason kohortteissa osassa B.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
VES001:n plasman PK-arvojen vertailu yhden oraalisen annoksen jälkeen ruokailun ja paaston jälkeen osassa A.
Aikaikkuna: Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.
Katso yllä luetellut PK-parametrit.
Osa A: 21 viikkoa. Osa B: 13 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vesper Biotechnologies ApS

Tutkijat

  • Päätutkija: Mads Kjolby, MD, PhD, Vesper Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Ph1/VES001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa