Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos VES001 hos friska deltagare (SORT-IN-1)

21 augusti 2024 uppdaterad av: Vesper Biotechnologies ApS

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad enkel- och multipla stigande dosstudie i friska frivilliga och asymtomatiska GRN-mutationsbärare för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos VES001

Detta är en fas 1, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för enstaka och multipla doser av VES001 i två delar följt av en multicenter, öppen -märkt Fas 1b-studie i asymtomatiska GRN-mutationsbärare.

Del A kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för enstaka doser av VES001 hos friska frivilliga.

Del B kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för flera doser av VES001 hos friska frivilliga.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Del A kommer att omfatta sex kohorter, med åtta deltagare per kohort. Deltagarna i varje kohort kommer att randomiseras i förhållandet 6:2 (VES001 vs. placebo).

Del B kommer att omfatta tre kohorter, med tio deltagare per kohort. Deltagare i varje kohort kommer att randomiseras i förhållandet 8:2 (VES001 vs. placebo).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

78

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333
        • Center for Human Drug Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier del A och B:

  1. Friska män eller kvinnor i åldern 18 till 55 år.
  2. Body Mass Index mellan 18 och 32 kg/m2, med en minimivikt på 50 kg.
  3. Effektiv preventivmetod krävs under studien och i minst 90 dagar efter den sista dosen.
  4. Deltagare i grupp 3, där mateffekten undersöks, ska kunna äta en fettrik måltid inom 30 minuter till frukost.

Uteslutningskriterier del A och B:

  1. Medicinska tillstånd eller behandlingar som kan störa studien.
  2. Historik om någon känd neurologisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning eller en historia av anfall, (betydande) huvudtrauma eller medvetslöshet.
  3. Historik av aktiv malignitet (aktiva cancerceller eller tumörer) under de senaste 5 åren.
  4. Onormala laboratorietestresultat eller infektionssjukdomar (hepatit B, hepatit C och/eller HIV).
  5. Användning av mediciner eller kosttillskott på senare tid, om inte utredaren tillåter det.
  6. Deltagande i andra forskningsstudier som involverar studiebehandling eller utrustning.
  7. Positiva tester för illegala droger eller alkohol vid screening.
  8. Kraftig rökning eller oförmåga att avstå från rökning under studien.
  9. Överdriven konsumtion av koffein (mer än 8 koppar per dag).
  10. Historik med allvarliga allergiska reaktioner på medicin
  11. Nylig blodgivning eller betydande blodförlust.
  12. Graviditet, amning eller planer på att bli gravid (för kvinnor).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VES001 (friska deltagare)
Del A: Stigande enkeldoser och Del B: Flera stigande doser (sju dagars behandling), för friska frivilliga.
Läkemedel: VES001
VES001 är en oral, blod-hjärnbarriärpenetrerande ligand av sortilin.
Placebo-jämförare: Placebo (friska deltagare)
Del A: Stigande enkeldoser och Del B: Flera stigande doser (sju dagars behandling), för friska frivilliga.
Läkemedel: Placebo
En matchande doseringsform, omöjlig att skilja från den aktiva behandlingen, kommer att användas som placebobehandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidens, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förekomst av kliniskt signifikanta avvikelser i säkerhetslaboratorievärden.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Pulsfrekvens (bpm).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: systoliskt blodtryck (mmHg) och diastoliskt blodtryck (mmHg).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter Heart Rate (HR).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter slag per minut (bpm)
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Ändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter PR-intervall
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter QRS-intervall
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter QT-intervall.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Ändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter QTcB (beräknad med Bazzet-metoden).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förändring från baslinjen vid mätning av vitala tecken: Elektrokardiogramparameter QTcF, (beräknad med Fredericias metod).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Förekomst av kliniskt signifikanta avvikelser i fysiska/neurologiska undersökningsfynd.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Ändring från baslinjen i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS; Del B).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma PK-parameter: Area under koncentration-tid-kurvan från tid noll till oändlighet (AUCinf).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Area under koncentration-tid-kurvan från tid noll till oändlighet AUCinf(%extrapolerat).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Area under koncentrationstiden från tidpunkt noll till tidpunkten för den senaste mätbara koncentrationen (AUClast).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Synbar total clearance efter extravaskulär administrering (CL/F).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Maximal koncentration (Cmax).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Absorptionsfördröjningstid (tlag).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Tid för att nå maximal koncentration (tmax).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Terminal halveringstid (t1/2).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Plasma PK-parameter: Skenbar distributionsvolym under den terminala elimineringsfasen efter extravaskulär administrering (Vz/F).
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Koncentration av VES001 i CSF i de två högsta dosnivåkohorterna i del A.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Koncentration av VES001 i CSF i alla dosnivåkohorter i del B.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Koncentration av VES001 i plasma/CSF-förhållandet i de två högsta dosnivåkohorterna i del A.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Koncentration av VES001 i plasma/CSF-förhållandet i alla dosnivåkohorter i del B.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Jämförelse av plasma-PK för VES001 efter en oral engångsdos i matat och fastande tillstånd i del A.
Tidsram: Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.
Se PK-parametrarna ovan.
Del A: 21 veckor. Del B: 13 veckor.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vesper Biotechnologies ApS

Utredare

  • Huvudutredare: Mads Kjolby, MD, PhD, Vesper Bio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 oktober 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

26 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2024

Första postat (Faktisk)

26 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Ph1/VES001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera