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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de VES001 en participantes sanos (SORT-IN-1)

21 de agosto de 2024 actualizado por: Vesper Biotechnologies ApS

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dosis ascendente única y múltiple en voluntarios sanos y portadores asintomáticos de la mutación GRN para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de VES001

Este es un estudio de fase 1, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de dosis únicas y múltiples de VES001 en dos partes seguidas de un estudio multicéntrico abierto. -etiquetado Estudio de fase 1b en portadores asintomáticos de la mutación GRN.

La Parte A evaluará la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de dosis únicas de VES001 en voluntarios sanos.

La Parte B evaluará la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de múltiples dosis de VES001 en voluntarios sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La Parte A incluirá seis cohortes, con ocho participantes por cohorte. Los participantes de cada cohorte serán asignados al azar en una proporción de 6:2 (VES001 frente a placebo).

La Parte B incluirá tres cohortes, con diez participantes por cohorte. Los participantes de cada cohorte serán asignados al azar en una proporción de 8:2 (VES001 frente a placebo).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

78

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333
        • Center for Human Drug Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión Parte A y B:

  1. Hombres o mujeres sanos de 18 a 55 años.
  2. Índice de Masa Corporal entre 18 y 32 kg/m2, con un peso mínimo de 50 kg.
  3. Se requiere anticoncepción eficaz durante el estudio y durante al menos 90 días después de su última dosis.
  4. Los participantes del grupo 3, donde se investiga el efecto de los alimentos, deben poder desayunar una comida rica en grasas en 30 minutos.

Criterios de exclusión Partes A y B:

  1. Condiciones médicas o tratamientos que podrían interferir con el estudio.
  2. Antecedentes de cualquier enfermedad neurológica conocida, deterioro cognitivo o antecedentes de convulsiones, traumatismo craneoencefálico (significativo) o pérdida del conocimiento.
  3. Historial de malignidad activa (células cancerosas o tumores activos) en los últimos 5 años.
  4. Resultados anormales de pruebas de laboratorio o enfermedades infecciosas (Hepatitis B, Hepatitis C y/o VIH).
  5. Uso reciente de medicamentos o suplementos, a menos que lo permita el investigador.
  6. Participación en otros estudios de investigación que involucren tratamientos o dispositivos del estudio.
  7. Pruebas positivas de drogas ilegales o alcohol en el examen.
  8. Tabaquismo excesivo o incapacidad para abstenerse de fumar durante el estudio.
  9. Consumo excesivo de cafeína (más de 8 tazas al día).
  10. Historial de reacciones alérgicas graves a medicamentos.
  11. Donación de sangre reciente o pérdida significativa de sangre.
  12. Embarazo, lactancia o planes de quedar embarazada (para mujeres).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VES001 (Participantes sanos)
Parte A: Dosis únicas ascendentes y Parte B: Dosis múltiples ascendentes (siete días de tratamiento), para voluntarios sanos.
Droga: VES001
VES001 es un ligando oral de sortilina que penetra la barrera hematoencefálica.
Comparador de placebos: Placebo (participantes sanos)
Parte A: Dosis únicas ascendentes y Parte B: Dosis múltiples ascendentes (siete días de tratamiento), para voluntarios sanos.
Droga: Placebo
Como tratamiento placebo se utilizará una forma de dosificación equivalente, indistinguible del tratamiento activo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia, gravedad y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio de seguridad.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el valor inicial en la medición de los signos vitales: frecuencia del pulso (lpm).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el inicio en la medición de los signos vitales: presión arterial sistólica (mmHg) y presión arterial diastólica (mmHg).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el valor inicial en la medición de los signos vitales: parámetro del electrocardiograma Frecuencia cardíaca (FC).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el valor inicial en la medición de los signos vitales: parámetros del electrocardiograma latidos por minuto (lpm)
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el inicio en la medición de los signos vitales: parámetro del electrocardiograma Intervalo PR
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el inicio en la medición de los signos vitales: parámetro del electrocardiograma Intervalo QRS
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el valor inicial en la medición de los signos vitales: parámetro del electrocardiograma intervalo QT.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el inicio en la medición de los signos vitales: parámetro QTcB del electrocardiograma (calculado mediante el método de Bazzet).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio desde el inicio en la medición de los signos vitales: parámetro del electrocardiograma QTcF (calculado mediante el método de Fredericia).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en los hallazgos del examen físico/neurológico.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Cambio con respecto al valor inicial en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS; Partes B).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetro PK plasmático: Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUCinf).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro PK plasmático: área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito AUCinf (% extrapolado).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro PK plasmático: área bajo el tiempo de concentración desde el momento cero hasta el momento de la última concentración medible (AUClast).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro farmacocinético plasmático: aclaramiento total aparente después de la administración extravascular (CL/F).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro PK plasmático: concentración máxima (Cmax).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro PK plasmático: tiempo de retardo de absorción (tlag).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro PK plasmático: tiempo para alcanzar la concentración máxima (tmax).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro farmacocinético plasmático: semivida de eliminación terminal (t1/2).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parámetro farmacocinético plasmático: volumen de distribución aparente durante la fase de eliminación terminal después de la administración extravascular (Vz/F).
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentración de VES001 en el LCR en las dos cohortes de niveles de dosis más altos de la Parte A.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentración de VES001 en LCR en todas las cohortes de niveles de dosis de la Parte B.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentración de VES001 en la relación plasma/LCR en las dos cohortes de niveles de dosis más altos de la Parte A.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Concentración de VES001 en la relación plasma/LCR en todas las cohortes de niveles de dosis de la Parte B.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Comparación de la farmacocinética plasmática de VES001 después de una dosis oral única en estado de ayuno y alimentación en la Parte A.
Periodo de tiempo: Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.
Consulte los parámetros PK enumerados anteriormente.
Parte A: 21 semanas. Parte B: 13 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vesper Biotechnologies ApS

Investigadores

  • Investigador principal: Mads Kjolby, MD, PhD, Vesper Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de octubre de 2023

Finalización primaria (Actual)

26 de julio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

26 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

26 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Ph1/VES001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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