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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VES001 in partecipanti sani (SORT-IN-1)

23 gennaio 2024 aggiornato da: Vesper Biotechnologies ApS

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo a dose singola e multipla ascendente su volontari sani e portatori asintomatici di mutazione GRN per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VES001

Si tratta di uno studio di Fase 1, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di dosi singole e multiple di VES001 in due parti seguite da uno studio multicentrico, aperto Studio di Fase 1b in portatori asintomatici della mutazione GRN.

La Parte A valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di dosi singole di VES001 in volontari sani.

La Parte B valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di dosi multiple di VES001 in volontari sani.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La parte A includerà sei gruppi, con otto partecipanti per gruppo. I partecipanti in ciascuna coorte saranno randomizzati in un rapporto 6:2 (VES001 vs placebo).

La parte B includerà tre gruppi, con dieci partecipanti per gruppo. I partecipanti in ciascuna coorte saranno randomizzati in un rapporto 8:2 (VES001 vs placebo).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Mads Kjoelby, MD, PhD.
  • Numero di telefono: +45 60866653
  • Email: mfk@vesperbio.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Reclutamento
        • Center for Human Drug Research
        • Contatto:
          • CHDR Recruitment
          • Numero di telefono: +31 71 524 64 64
          • Email: recruit@chdr.nl
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Philip Kremer, Dr.
        • Sub-investigatore:
          • Daniël Dumas, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione Parte A e B:

  1. Uomini o donne sani di età compresa tra 18 e 55 anni.
  2. Indice di massa corporea compreso tra 18 e 32 kg/m2, con un peso minimo di 50 kg.
  3. È richiesta una contraccezione efficace durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose.
  4. I partecipanti al gruppo 3, dove viene studiato l'effetto del cibo, devono essere in grado di consumare un pasto ricco di grassi entro 30 minuti a colazione.

Criteri di esclusione Parte A e B:

  1. Condizioni mediche o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.
  2. Storia di qualsiasi malattia neurologica nota, deterioramento cognitivo o storia di convulsioni, trauma cranico (significativo) o perdita di coscienza.
  3. Storia di tumore maligno attivo (cellule tumorali attive o tumori) negli ultimi 5 anni.
  4. Risultati anomali dei test di laboratorio o malattie infettive (epatite B, epatite C e/o HIV).
  5. Uso recente di farmaci o integratori, se non consentito dallo sperimentatore.
  6. Partecipazione ad altri studi di ricerca che coinvolgono trattamenti o dispositivi in ​​studio.
  7. Test positivi per droghe illegali o alcol allo screening.
  8. Fumatore accanito o incapacità di astenersi dal fumare durante lo studio.
  9. Consumo eccessivo di caffeina (più di 8 tazze al giorno).
  10. Storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci
  11. Donazione di sangue recente o perdita di sangue significativa.
  12. Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza (per le donne).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VES001 (Partecipanti sani)
Parte A: dosi singole ascendenti e Parte B: dosi multiple ascendenti (sette giorni di trattamento), per volontari sani.
Droga: VES001
VES001 è un ligando orale di sortilina che penetra la barriera ematoencefalica.
Comparatore placebo: Placebo (partecipanti sani)
Parte A: dosi singole ascendenti e Parte B: dosi multiple ascendenti (sette giorni di trattamento), per volontari sani.
Droga: Placebo
Come trattamento placebo verrà utilizzata una forma di dosaggio corrispondente, indistinguibile dal trattamento attivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza, gravità e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Incidenza di anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio di sicurezza.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: frequenza cardiaca (bpm).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: pressione sanguigna sistolica (mmHg) e pressione sanguigna diastolica (mmHg).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma Frequenza cardiaca (FC).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma battiti al minuto (bpm)
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma Intervallo PR
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma Intervallo QRS
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma Intervallo QT.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma QTcB (calcolato utilizzando il metodo Bazzet).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei segni vitali: parametro dell'elettrocardiogramma QTcF (calcolato utilizzando il metodo di Fredericia).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Incidenza di anomalie clinicamente significative nei risultati dell'esame fisico/neurologico.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Variazione rispetto al basale nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS; Parti B).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro PK del plasma: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero all'infinito (AUCinf).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK del plasma: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero all'infinito AUCinf(% estrapolata).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: area sotto la concentrazione-tempo dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: clearance totale apparente dopo somministrazione extravascolare (CL/F).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: concentrazione massima (Cmax).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK del plasma: tempo di ritardo dell'assorbimento (tlag).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: tempo per raggiungere la concentrazione massima (tmax).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: emivita di eliminazione terminale (t1/2).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parametro PK plasmatico: volume di distribuzione apparente durante la fase di eliminazione terminale dopo somministrazione extravascolare (Vz/F).
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Concentrazione di VES001 nel liquido cerebrospinale nelle due coorti con i due livelli di dose più alti nella Parte A.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Concentrazione di VES001 nel liquido cerebrospinale in tutte le coorti a livello di dose nella Parte B.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Concentrazione di VES001 nel rapporto plasma/CSF nelle coorti con i due livelli di dose più alti nella Parte A.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Concentrazione di VES001 nel rapporto plasma/CSF in tutte le coorti a livello di dose nella Parte B.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Confronto della PK plasmatica di VES001 dopo una singola dose orale a stomaco pieno e a digiuno nella Parte A.
Lasso di tempo: Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.
Fare riferimento ai parametri PK sopra elencati.
Parte A: 21 settimane. Parte B: 13 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vesper Biotechnologies ApS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

16 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

27 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2024

Primo Inserito (Stimato)

26 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ph1/VES001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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