Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til VES001 hos friske deltakere (SORT-IN-1)

21. august 2024 oppdatert av: Vesper Biotechnologies ApS

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert enkelt- og multiple stigende dosestudie i friske frivillige og asymptomatiske GRN-mutasjonsbærere for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til VES001

Dette er en fase 1, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til enkelt- og multiple doser av VES001 i to deler etterfulgt av et multisenter, åpent. -merke Fase 1b-studie i asymptomatiske GRN-mutasjonsbærere.

Del A vil evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD for enkeltdoser av VES001 hos friske frivillige.

Del B vil evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD for flere doser av VES001 hos friske frivillige.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del A vil omfatte seks kull, med åtte deltakere per kull. Deltakerne i hver kohort vil bli randomisert i forholdet 6:2 (VES001 vs. placebo).

Del B vil omfatte tre kull, med ti deltakere per kull. Deltakerne i hver kohort vil bli randomisert i forholdet 8:2 (VES001 vs. placebo).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

78

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Center for Human Drug Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier del A og B:

  1. Friske menn eller kvinner i alderen 18 til 55 år.
  2. Kroppsmasseindeks mellom 18 og 32 kg/m2, med en minimumsvekt på 50 kg.
  3. Effektiv prevensjon kreves under studien og i minst 90 dager etter siste dose.
  4. Deltakere i gruppe 3, hvor mateffekten undersøkes, skal kunne spise et fettrikt måltid innen 30 minutter til frokost.

Ekskluderingskriterier del A og B:

  1. Medisinske tilstander eller behandlinger som kan forstyrre studien.
  2. Anamnese med kjente nevrologiske sykdommer, kognitiv svekkelse, eller en historie med anfall, (betydelige) hodetraumer eller tap av bevissthet.
  3. Anamnese med aktiv malignitet (aktive kreftceller eller svulster) i løpet av de siste 5 årene.
  4. Unormale laboratorietestresultater eller infeksjonssykdommer (hepatitt B, hepatitt C og/eller HIV).
  5. Nylig bruk av medisiner eller kosttilskudd, med mindre det er tillatt av etterforskeren.
  6. Deltakelse i andre forskningsstudier som involverer studiebehandling eller utstyr.
  7. Positive tester for ulovlige rusmidler eller alkohol ved screening.
  8. Kraftig røyking eller manglende evne til å avstå fra røyking under studien.
  9. Overdreven forbruk av koffein (mer enn 8 kopper per dag).
  10. Anamnese med alvorlige allergiske reaksjoner på medisiner
  11. Nylig bloddonasjon eller betydelig blodtap.
  12. Graviditet, amming eller planer om å bli gravid (for kvinner).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VES001 (friske deltakere)
Del A: Stigende enkeltdoser og del B: Multippel stigende dose (sju dagers behandling), for friske frivillige.
Legemiddel: VES001
VES001 er en oral, blodhjernebarrierepenetrerende ligand av sortilin.
Placebo komparator: Placebo (friske deltakere)
Del A: Stigende enkeltdoser og del B: Multippel stigende dose (sju dagers behandling), for friske frivillige.
Legemiddel: Placebo
En matchende doseringsform, som ikke kan skilles fra den aktive behandlingen, vil bli brukt som placebobehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorieverdier.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Pulsfrekvens (bpm).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Systolisk blodtrykk (mmHg) og diastolisk blodtrykk (mmHg).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter Heart Rate (HR).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter slag per minutt (bpm)
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter PR-intervall
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter QRS-intervall
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter QT-intervall.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter QTcB (beregnet ved hjelp av Bazzet-metoden).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i måling av vitale tegn: Elektrokardiogramparameter QTcF, (beregnet etter Fredericias metode).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter i fysiske/nevrologiske undersøkelsesfunn.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS; Del B).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma PK-parameter: Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig (AUCinf).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig AUCinf(%ekstrapolert).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Areal under konsentrasjonstiden fra tid null til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUClast).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Tilsynelatende total clearance etter ekstravaskulær administrering (CL/F).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Maksimal konsentrasjon (Cmax).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Absorpsjonsforsinkelsestid (tlag).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Tid for å nå maksimal konsentrasjon (tmax).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Plasma PK-parameter: Tilsynelatende distribusjonsvolum under den terminale eliminasjonsfasen etter ekstravaskulær administrering (Vz/F).
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Konsentrasjon av VES001 i CSF i de to høyeste dosenivåkohortene i del A.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Konsentrasjon av VES001 i CSF i alle dosenivåkohorter i del B.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Konsentrasjon av VES001 i plasma/CSF-forhold i de to høyeste dosenivåkohortene i del A.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Konsentrasjon av VES001 i plasma/CSF-forhold i alle dosenivåkohorter i del B.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Sammenligning av plasma PK av VES001 etter en enkelt oral dose i matet og fastende tilstand i del A.
Tidsramme: Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.
Se PK-parametrene oppført ovenfor.
Del A: 21 uker. Del B: 13 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vesper Biotechnologies ApS

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mads Kjolby, MD, PhD, Vesper Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2023

Primær fullføring (Faktiske)

26. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

26. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ph1/VES001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere