现代囊性纤维化时代的肌肉功能和身体活动 (MUCOMUSCLE)
2024年4月18日 更新者：Hospices Civils de Lyon
CFTR（囊性纤维化跨膜电导调节器）调节器现代时代囊性纤维化患者与健康个体之间肌肉功能和体力活动水平的比较：病例对照研究
囊性纤维化 (CF) 的特点是各种肺外表现，包括骨骼肌功能改变，以及定量的（例如，骨骼肌功能的改变）。
肌肉质量减少）和质量（例如
氧化功能受损）可能对运动耐量和生活质量产生负面影响的损害。
这些异常传统上与疾病有关（例如
全身炎症）或行为因素（例如
身体不活动增加）。
然而，大多数观察这些异常并试图阐明潜在因素的研究要么规模较小，要么在对疾病轨迹产生深远影响的 CFTR（囊性纤维化跨膜电导调节剂）调节剂广泛普及之前进行。
虽然一些研究表明，治疗方法的最新重大改进，包括高效的 CFTR 调节剂，可能对骨骼肌功能产生积极影响，无论是直接影响还是直接影响（例如，骨骼肌功能）。
改善线粒体功能）或间接（例如
减少身体活动），迄今为止还没有研究在 CF 患者的代表性样本中彻底调查这个问题。
由于缺乏有关肌肉功能和体力活动水平的最新数据，人们对在广泛使用高效 CFTR 调节剂之前发布的针对该人群的运动训练建议的相关性产生了怀疑。
本研究旨在根据欧洲囊性纤维化协会的最新建议（Saynor 等人，2023 年）对接受 CFTR 调节器治疗的 CF 儿童和成人的肌肉功能和体力活动进行比较，并与年龄和性别匹配的患者进行比较健康的个体。
我们假设，与健康个体相比，接受 CFTR 调节剂治疗的囊性纤维化患者的力量、耐力、肌肉力量和体力活动水平仍然降低。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
112
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Laurent MD MELY
- 电话号码：+33 04 94 38 17 52
- 邮箱：laurent.mely@chu-lyon.fr
研究联系人备份
- 姓名：Antoine-Raphaël MD Bronstein
- 电话号码：+33 0662839256
- 邮箱：antoine-raphael.bronstein@chu-lyon.fr
学习地点
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Hyères、法国、83400
- 招聘中
- HCL - Hôpital Renée Sabran
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接触：
- Laurent MD MELY
- 电话号码：+33 04 94 38 17 52
- 邮箱：laurent.mely@chu-lyon.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
囊性纤维化患者群体选自 Renée Sabran 医院的患者队列，该医院是一家专门监测和治疗囊性纤维化患者的中心。
健康个体将从大学和医院工作人员（包括他们的孩子）中从普通人群中招募。
描述
纳入标准：
CF 患者的纳入标准：
- 囊性纤维化的诊断
- 使用 CFTR 调节剂疗法进行治疗
- 年满 10 岁的男性和女性（儿童或成人）
- 附属于或有权享受社会保障范围
- 对于≥18岁的人：参与者口头表达不反对
- 未成年子女（<18岁）：参赛者及其法定代表人口头表示不反对
纳入健康受试者的标准：
- 年满 10 岁的男性和女性（儿童或成人）
- 附属于或有权享受社会保障范围
- 对于≥18岁的人：参与者口头表达不反对
- 未成年子女（<18岁）：参赛者及其法定代表人口头表示不反对
排除标准：
CF患者的排除标准：
- 缺乏稳定的临床状况（此处定义为在纳入研究之前三周内出现肺部病情恶化和/或治疗发生显着变化）。
- 从事中等强度体力活动的医疗禁忌。
- 膝关节疼痛与股四头肌力量的测量不相容。
- 怀孕。
健康受试者的排除标准：
- 已知的慢性呼吸系统、心血管、代谢、肾脏或神经肌肉疾病。
- 在纳入研究之前的三周内存在需要去看医生并偶尔接受治疗的良性疾病和/或急性感染。
- 从事中等强度体力活动的医疗禁忌。
- 膝关节疼痛与股四头肌力量的测量不相容。
- 怀孕。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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使用 CFTR 调节剂治疗囊性纤维化患者
患有囊性纤维化的儿童（10岁以上）和成人，临床状况稳定，无从事中等强度体力活动（PA）的禁忌症。
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研究过程仅涉及股四头肌的体积超声检查和为期一周的加速度计（戴在手腕上的手表）的安装（收集日常身体活动）。
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健康个体
健康儿童（10 岁以上）和没有可能影响外周肌肉力量的已知疾病（慢性呼吸系统疾病、心血管疾病、代谢疾病、肾脏疾病或神经肌肉疾病）的成年人。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在 René Sabran 医院进行股四头肌等长肌力测量（以牛顿表示）（作为 CF 患者常规临床实践的一部分）
大体时间：第 0 天
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将根据欧洲囊性纤维化协会的最新建议（Saynor 等人，2023）在等距椅上测量股四头肌力量。
简而言之，参与者将进行至少三次膝伸肌最大自主收缩，每次持续 4-6 秒，每次尝试之间最少恢复 1 分钟，目的是获得三个变化小于 5% 的最大股四头肌力量值（通常在少于 6 次试验中获得）。
这三个尝试中的最高强度值将被保留用于分析。
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第 0 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月19日
初级完成 (估计的)
2025年8月1日
研究完成 (估计的)
2025年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月1日
首次发布 (实际的)
2024年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月18日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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