Muskelfunksjon og fysisk aktivitet i den moderne æraen av cystisk fibrose (MUCOMUSCLE)

Cystisk fibrose (CF) er preget av ulike ekstrapulmonale manifestasjoner, inkludert endret skjelettmuskelfunksjon, med både kvantitative (f.eks. redusert muskelmasse) og kvalitativ (f.eks. nedsatt oksidativ funksjon) svekkelser som kan ha en negativ innvirkning på treningstoleranse og livskvalitet. Disse abnormitetene har tradisjonelt vært relatert til sykdom (f. systemisk betennelse) eller atferdsfaktorer (f.eks. økt fysisk inaktivitet). Imidlertid var de fleste studiene som observerte disse abnormitetene og prøvde å kaste lys over de underliggende faktorene enten små eller utført før utbredelsen av CFTR-modulatorer (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) som har stor innvirkning på sykdommens bane. Mens flere studier antydet at de store nylige forbedringene i terapi, inkludert svært effektive CFTR-modulatorer, kan ha positive effekter på skjelettmuskelfunksjonen, enten direkte (f.eks. forbedret mitokondriefunksjon) eller indirekte (f.eks. reduksjon i fysisk inaktivitet), har ingen studier hittil undersøkt dette problemet grundig i et representativt utvalg av personer med CF. Fraværet av nyere data om muskelfunksjon og fysisk aktivitetsnivå sår tvil om relevansen av anbefalinger om treningstrening i denne populasjonen som ble publisert før den utbredte bruken av svært effektive CFTR-modulatorer. Denne studien tar sikte på å sammenligne muskelfunksjon, målt i henhold til de siste anbefalingene fra European Cystic Fibrosis Society (Saynor et al., 2023), og fysisk aktivitet hos barn og voksne med CF under CFTR-modulatorer, sammenlignet med alders- og kjønnsmatchet friske individer. Vi antar at styrke, utholdenhet, muskelkraft og fysisk aktivitetsnivå for individer med cystisk fibrose, behandlet med CFTR-modulatorer, forblir redusert sammenlignet med friske individer.