Muskelfunktion og fysisk aktivitet i den moderne æra af cystisk fibrose (MUCOMUSCLE)

Cystisk fibrose (CF) er karakteriseret ved forskellige ekstrapulmonale manifestationer, herunder ændret skeletmuskelfunktion, med både kvantitative (f.eks. nedsat muskelmasse) og kvalitativ (f.eks. nedsat oxidativ funktion) svækkelser, der kan have en negativ indvirkning på træningstolerance og livskvalitet. Disse abnormiteter har traditionelt været relateret til sygdom (f.eks. systemisk inflammation) eller adfærdsmæssige faktorer (f.eks. øget fysisk inaktivitet). Imidlertid var de fleste af de undersøgelser, der observerede disse abnormiteter og forsøgte at kaste lys over de underliggende faktorer, enten små eller udført før den udbredte udbredelse af CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) modulatorer, der har en dyb indvirkning på sygdommens bane. Mens adskillige undersøgelser antydede, at de store nylige forbedringer inden for terapi, herunder meget effektive CFTR-modulatorer, kan have positive effekter på skeletmuskelfunktionen, enten direkte (f.eks. forbedret mitokondriefunktion) eller indirekte (f.eks. reduktion i fysisk inaktivitet), ingen undersøgelser til dato har grundigt undersøgt dette problem i et repræsentativt udvalg af mennesker med CF. Fraværet af nyere data om muskelfunktion og fysiske aktivitetsniveauer rejser tvivl om relevansen af ​​anbefalinger om træning i denne population, som blev offentliggjort før den udbredte brug af yderst effektive CFTR-modulatorer. Denne undersøgelse har til formål at sammenligne muskelfunktion, målt i henhold til de seneste anbefalinger fra European Cystic Fibrosis Society (Saynor et al., 2023) og fysisk aktivitet hos børn og voksne med CF under CFTR-modulatorer sammenlignet med alders- og kønsmatchede sunde individer. Vi antager, at styrke, udholdenhed, muskelkraft og fysiske aktivitetsniveauer hos personer med cystisk fibrose, behandlet med CFTR-modulatorer, forbliver reduceret sammenlignet med raske individer.