利妥昔单抗治疗伴有血小板输注无效的严重再生障碍性贫血
2024年2月3日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
利妥昔单抗治疗血小板输注无效的严重再生障碍性贫血的研究
由于长期依赖血小板输注，一些严重再生障碍性贫血（SAA）患者出现血小板输注无效（PTR）。
与免疫性血小板减少症 (ITP) 不同，糖皮质激素和人免疫球蛋白 (IVIg) 通常对 PTR 无效。
由于缺乏有效的干预方法，PTR患者的血小板输注量增加，出血事件和治疗费用增加，住院时间延长，生存率下降。
SAA 与 PTR 已成为医生面临的挑战。
本实验旨在探讨利妥昔单抗治疗PTR伴SAA的疗效，建立一种有效、安全、治疗成本相对较低的新治疗方法。
研究概览
详细说明
治疗期间，利妥昔单抗的给药剂量为每周100mg，共4次。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Huang Jinbo, MD.
- 电话号码：+86 22 23909023
- 邮箱：huangjinbo@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
接触：
- Huang Jinbo, M.D.
- 电话号码：+86 22 23909023
- 邮箱：huangjinbo@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 初步诊断为 SAA 并伴有 PTR
- 年龄>18岁，不限性别
- 初步诊断为 SAA 并伴有 PTR
- 年龄>18岁，不限性别
排除标准：
- 对利妥昔单抗过敏
- 严重活动性感染
- 低丙种球蛋白血症
- 孕妇及哺乳期妇女
- 心力衰竭（NYHA 分类 IV）
- 患有癫痫、痴呆和其他需要药物治疗但无法理解或遵循研究方案的精神障碍的个体
- 可能对实验造成风险的慢性感染或其他慢性疾病
- 研究人员认为它不适合参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：利妥昔单抗组
利妥昔单抗联合环孢素
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利妥昔单抗的给药剂量为每周 100mg，共 4 次。
环孢素的给药剂量为每天3-5mg/kg。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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利妥昔单抗方案的缓解率和完全缓解率。
大体时间：6个月
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每次就诊时都会评估反应。
完全缓解（CR）定义为达到所有三个外周血计数标准：（1）Hb水平达到正常范围； (2)ANC≥1.5×109/L；
(3)PLT≥100×109/L。
部分缓解（PR）被定义为不依赖于输血，不再符合严重疾病的标准。
持续输血要求或死亡是无反应（NR）的证据。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发率
大体时间：12个月和60个月
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复发被定义为在达到缓解并保持稳定血细胞计数至少 3 个月后再次符合 SAA 标准的缓解者。
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12个月和60个月
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持续反应（SR）
大体时间：12个月和60个月
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SR 定义为在没有任何治疗的情况下，12 个月和 60 个月时 Hb > 10 g/dL。
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12个月和60个月
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生存
大体时间：60个月
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诊断后5年内的生存率
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60个月
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克隆进化为骨髓增生异常和急性白血病。
大体时间：60个月
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诊断后5年内克隆进化
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60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Huang Jinbo, MD.、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. No abstract available. Erratum In: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546.
- Chockalingam P, Sacher RA. Management of patients refractory to platelet transfusion. J Infus Nurs. 2007 Jul-Aug;30(4):220-5. doi: 10.1097/01.NAN.0000281531.97183.c0.
- Kerkhoffs JL, Eikenboom JC, van de Watering LM, van Wordragen-Vlaswinkel RJ, Wijermans PW, Brand A. The clinical impact of platelet refractoriness: correlation with bleeding and survival. Transfusion. 2008 Sep;48(9):1959-65. doi: 10.1111/j.1537-2995.2008.01799.x. Epub 2008 Jun 28.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月23日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2027年12月30日
研究注册日期
首次提交
2024年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月3日
首次发布 (实际的)
2024年2月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月3日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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