大动脉转位、系统性右心室的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

2000年，患有大动脉转位(TGA)的先天性心脏病(CHD)患者的患病率在儿童中为0.027%，在成人中为0.004% (1)。考虑到 20 世纪 90 年代完全过渡到动脉调转手术，预计全身性右心室 (SRV) 患者的数量会随着时间的推移而减少 (2)。然而，考虑到现有未接受动脉调转手术的 TGA 患者数量，SRV 仍然是成人先天性心脏病 (ACHD) 专家实践中的一个具有挑战性的问题。

TGA 的特点是 AV 一致性和心室-动脉不一致，称为简单性 TGA，不存在相关的先天性异常。然而，复杂的 TGA 是指存在其他异常，包括 VSD (∼45%)、LVOTO (∼25%) 和 CoA (∼5%)。 TGA的发病机制存在争议，并且很少有家族性发生。男性受影响的程度是女性的两倍。不进行手术的 TGA 患者的预后很差，只有特殊病例才能存活到成年 (3)。

心力衰竭和心源性猝死 (SCD) 是 TGA 患者死亡的主要原因 (4)。接受心房调转手术的患者和先天性矫正 TGA (ccTGA) 患者未来有发生 SRV 衰竭的风险 (3)。 RV 是一个薄壁三角形结构，在正常心脏中充当低压泵。由于只有 2 层，RV 不会产生 LV 引起的扭转。由于这种几何形状和解剖结构，右心室功能高度依赖于负荷条件。右心室在全身位置面临的后负荷增加导致代偿性右心室扩张以维持每搏输出量。随后，心肌壁应力和需氧量增加。 SRV 心力衰竭的发生是多因素的。导致 SRV 衰竭的其他潜在因素包括冠状动脉储备受损或缺血、心肌纤维化、变时性功能不全、三尖瓣反流导致的容量超负荷和心律失常 (4)。另一个影响因素是心房转换患者的挡板顺应性降低。这会损害预载和冲程量，尤其是在需求增加时。非收缩性心房隔板会在心动过速期间导致房室运输受损，从而导致右心室充盈不足 (4)。

不幸的是，目前，关于血管紧张素转换酶抑制剂（ACE抑制剂）、血管紧张素II受体阻滞剂（ARB）、醛固酮拮抗剂和β受体阻滞剂单独或联合使用可以改善此类患者的预后的假设并没有得到数据支持。和证据。 2020 年 ACHD 管理指南中没有可靠的建议 (3)。

先前评估 SRV 患者的命运和结果的研究大多是单中心、少数患者或随访期较短 (5,6)。在 Richard Dobson 及其同事对苏格兰全国队列进行的一项研究中，研究人员得出结论，存活到成年的 SRV 患者死亡率较低，功能状态良好，直至 40 岁 (7)。

在长期随访过程中了解这些患者的病程和命运以确定不良结果的决定因素至关重要。这将使研究人员能够研究此类结果的机制途径。通过了解危险因素和病理生理学基础，研究人员还可以研究新的诊断方法和治疗方案，以改善 SRV 患者的生活质量并降低死亡率。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

542

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

比利时
- - Leuven、比利时
    - Universitair Ziekenhuis Leuven
荷兰
- - Amsterdam、荷兰
    - Amsterdam University Medical Centre
  - Enschede、荷兰
    - Medisch Spectrum Twente Enschede
  - Groningen、荷兰
    - University Medical Center Groningen
  - Leiden、荷兰
    - Leiden University Medical Centre
  - Maastricht、荷兰
    - Maastricht University Medical Centre
  - Nijmegen、荷兰
    - Radboud university medical centre
  - Rotterdam、荷兰
    - Erasmus University Medical Centre
  - Utrecht、荷兰
    - University Medical Centre Utrecht

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在荷兰和比利时的不同学术中心接受随访的全身性右心室患者。

描述

纳入标准：

12岁及以上患者
手术矫正大动脉转位 (TGA) 并伴有全身性右心室 (SRV) 的患者 (Mustard, Senning)
患有全身性右心室的先天性矫正 TGA 患者

排除标准：

* 没有任何。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

1

队列和干预

团体/队列
全身性右心室患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
全因死亡率大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	死亡	完成学业后，平均年龄为 18 年
心力衰竭事件大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	由于新的心力衰竭体征和症状（呼吸短促、疲劳、心功能减退），开始或增加袢利尿剂、ACE 抑制剂/ARB 治疗或循证 β 受体阻滞剂治疗的剂量（如果之前因其他原因（即高血压）开处方）运动耐量）并且至少满足以下一项： • BNP ≥400 pg/mL 或根据年龄确定以下 NT-proBNP 水平：< 50 岁，≥450 ng/L； 50-75岁，≥900纳克/升； >75 岁，≥1800 ng/L 或收缩功能障碍（全身心室 EF <50%）或 • BNP 100-400 pg/mL（或 NT-proBNP 水平低于上述年龄的阈值）和结构性或功能性心脏病	完成学业后，平均年龄为 18 年
心力衰竭住院患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	再次住院、急诊病房就诊、24小时观察以及如果之前因其他原因（即高血压）使用袢利尿剂或静脉注射血管活性药物治疗，则进行治疗或增加剂量。	完成学业后，平均年龄为 18 年
心律失常患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	导致紧急病房就诊或住院的事件。	完成学业后，平均年龄为 18 年
发生血栓栓塞事件的患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	脑血管事件包括以下任何一种（出血性或缺血性）： 1、TIA（症状少于 24 小时） 2、CVA（症状超过 24 小时）以及肺栓塞。	完成学业后，平均年龄为 18 年
感染性心内膜炎大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	明确感染性心内膜炎	完成学业后，平均年龄为 18 年
三尖瓣手术患者数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	三尖瓣手术	完成学业后，平均年龄为 18 年
心室辅助装置植入患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	心室辅助装置植入术	完成学业后，平均年龄为 18 年
心脏移植患者数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	心脏移植	完成学业后，平均年龄为 18 年
主动脉瘤或夹层患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	主动脉根部超过40毫米或主动脉其他部位有动脉瘤。主动脉夹层。	完成学业后，平均年龄为 18 年
肺动脉高压患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	平均 PAP 超过 25 mmHg 或收缩压 PAP 超过 40 mmHg。	完成学业后，平均年龄为 18 年
采用挡板干预措施的患者数量大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	对经手术矫正大动脉转位（由于狭窄或渗漏）的患者进行挡板的手术或血管造影再干预。	完成学业后，平均年龄为 18 年
接受冠状动脉介入治疗的患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	由于缺血。血管造影或手术干预。	完成学业后，平均年龄为 18 年
装置植入患者人数大体时间：完成学业后，平均年龄为 18 年	包括起搏器、ICD 和 CRT。	完成学业后，平均年龄为 18 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
运动能力下降的患者人数大体时间：分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年	通过心肺运动试验结果进行评价。	分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年
右心室收缩功能障碍患者人数大体时间：分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年	通过超声心动图定性测量	分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年
左心室收缩功能障碍患者人数大体时间：分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年	通过超声心动图定性测量	分两个时间点。 1：基线 2。通过研究完成，平均 18 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Medical Center Groningen

合作者

Hartekind

Hartstichting

调查人员

首席研究员：Joost P van Melle, MD, PhD、University Medical Center Groningen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年8月26日

初级完成 (实际的)

2023年8月24日

研究完成 (实际的)

2023年8月24日

研究注册日期

首次提交

2023年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月5日

首次发布 (估计的)

2024年2月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)