非结核分枝杆菌的分枝杆菌噬菌体治疗 (POSTSTAMP)
2025年5月20日 更新者：Jerry A. Nick, M.D.、National Jewish Health
对接受分枝杆菌噬菌体治疗的囊性纤维化和非结核分枝杆菌肺部疾病患者的前瞻性标准化评估 (POSTSTAMP)
将对约 10 名患有囊性纤维化 (CF) 和尽管接受治疗但仍持续感染非结核分枝杆菌 (NTM) 的患者进行筛查，以确定他们的 NTM 感染是否至少有一种能有效杀死分枝杆菌的分枝杆菌噬菌体。
被发现至少有一种噬菌体的个人将获得帮助，以寻求 FDA 批准通过扩大使用个人新药 (IND) 进行治疗，以供同情使用。
他们将接受为期 1 年的噬菌体治疗以及基于指南的 NTM 抗生素治疗。
未被确定为具有噬菌体匹配的个体将被跟踪，因为他们继续接受基于指南的抗生素治疗一年。
所有受试者，包括那些没有噬菌体匹配的受试者，将在研究期间（即大约一年）继续接受观察。
研究概览
详细说明
在接受至少 12 个月的基于指南的治疗后，大约 10 名患有囊性纤维化和 NTM 感染且痰培养呈阳性的患者将接受筛查，以查明他们的 NTM 感染是否含有至少一种已知对 NTM 有效的分枝杆菌噬菌体。
被发现拥有至少一种有效噬菌体的个人将获得帮助，通过同情使用的个人新药 (IND) 寻求 FDA 批准噬菌体治疗。
这些受试者将接受为期 1 年的噬菌体治疗以及基于指南的 NTM 抗生素治疗。
未被确定为具有噬菌体匹配的个体将继续接受基于指南的抗生素治疗。
所有受试者，无论是否接受噬菌体，都将被观察和评估，包括收集标本，以评估对治疗的反应。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
10
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Diego、California、美国、92103
- University of California
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Denver、Colorado、美国、80045
- Childrens Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21218
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Childrens Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43215
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Southwestern Medical Center at Dallas
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- University of Vermont
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为 CF 且满足所有纳入标准但不符合任何排除标准的参与者将有资格参与本研究。
描述
纳入标准：
- 从参与者或参与者的法定代表处获得的书面知情同意书（以及适用时的同意书）
- 已注册 CFF 患者登记处 (CFF PR)
- 愿意遵守临床护理背景下的研究程序和其他方案要求
- 入组时年龄≥6岁且能够可靠咳痰和/或愿意接受痰诱导（如有必要）的男性或女性参与者
- CF 诊断符合 2017 年 CFF 指南
- NTM 肺部疾病使用基于指南的抗生素治疗超过 12 个月，气道培养始终未转为阴性。
- 医生打算用噬菌体疗法治疗 NTM（如果易感）
- 愿意并且能够继续使用基于指南的 NTM 抗生素与噬菌体同时治疗。
- 在噬菌体开始前 12 个月的时间间隔内记录足够数量的 NTM 培养物，其中具有足够比例的阳性培养物，以允许受试者内功效≥0.80 来检测间隔 6- 中阳性 NTM 培养物百分比的差异噬菌体启动后18个月。
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 先前或正在进行的针对正在考虑的 NTM 物种的噬菌体治疗。
- 实体器官或血液移植史
- 现场调查员/指定人员认为是否有任何其他情况会妨碍知情同意或同意、使研究参与不安全、使研究结果数据的解释复杂化或以其他方式干扰研究目标的实现
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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正在接受 NTM 噬菌体治疗的囊性纤维化患者。
已确定至少一种噬菌体可有效对抗 NTM 感染并正在接受噬菌体治疗的囊性纤维化患者。
这些受试者将继续接受基于指南的 NTM 抗生素治疗和标准 CF 护理。
他们将在一年内每天两次接受治疗性噬菌体。
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已发现分枝杆菌噬菌体可有效杀死参与者 NTM 感染
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未接受 NTM 噬菌体治疗的囊性纤维化患者。
尚未发现任何噬菌体可有效对抗 NTM 感染且未接受噬菌体治疗的囊性纤维化患者。
这些受试者将继续接受基于指南的 NTM 抗生素治疗以治疗其 NTM 疾病和标准 CF 护理。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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坚持治疗
大体时间：将噬菌体治疗年份与噬菌体治疗开始前年份进行比较
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根据每年获得的呼吸道培养物数量、退出或严重偏离协议的数量，遵守 POSTSTAMP 协议的比例。
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将噬菌体治疗年份与噬菌体治疗开始前年份进行比较
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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噬菌体敏感性
大体时间：报名时
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NTM 感染易受噬菌体感染的参与者比例
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报名时
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文化转换
大体时间：从噬菌体治疗开始到随访结束的任意12个月间隔，平均约2年。
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连续培养阴性超过 12 个月且随后没有培养阳性的参与者的比例。
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从噬菌体治疗开始到随访结束的任意12个月间隔，平均约2年。
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治疗耐受性
大体时间：从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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由于不耐受或缺乏微生物转化而需要改变抗生素疗程的比例（即，
从痰中根除）
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从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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临床反应（肺功能测试）
大体时间：从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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受试者体内第一秒用力呼气量 (FEV1) 的变化表明肺功能改善，FEV1 下降表明肺功能下降。
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从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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对噬菌体的微生物反应
大体时间：从治疗第6个月到噬菌体开始后第18个月的一年间隔将与噬菌体开始前的一年进行比较。
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与噬菌体启动（或识别出没有噬菌体可用）之前的时间间隔相比，噬菌体启动（或识别出没有噬菌体可用）后的受试者内阳性百分比（%pos）培养物的变化：没有噬菌体的抗生素治疗期间。
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从治疗第6个月到噬菌体开始后第18个月的一年间隔将与噬菌体开始前的一年进行比较。
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临床反应（BMI）
大体时间：从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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在受试者中，BMI 的变化与 BMI 的下降是下降或更差结果的标志。
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从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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临床反应（CFQR）
大体时间：从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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囊性纤维化调查问卷研究 (CFQR) 评分的受试者发生变化，评分越高表明症状越严重。
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从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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临床反应（针对非 NTM 恶化的抗生素疗程）
大体时间：从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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非 NTM 恶化与 NTM 恶化的比例。
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从入学到完成学习，平均大约需要24-30个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jerry Nick, MD、National Jewish Health
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月5日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月14日
首次发布 (实际的)
2024年2月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月20日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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