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Traitement mycobactériophage des mycobactéries non tuberculeuses (POSTSTAMP)

20 mai 2025 mis à jour par: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Une évaluation prospective standardisée des personnes atteintes de mucoviscidose et de maladie pulmonaire à mycobactéries non tuberculeuses subissant un traitement par mycobactériophage (POSTSTAMP)

Environ 10 personnes atteintes de mucoviscidose (FK) et d'une infection persistante à mycobactéries non tuberculeuses (MNT) malgré le traitement seront dépistées pour savoir si leur infection à NTM contient au moins un mycobactériophage efficace pour tuer les mycobactéries. Les personnes qui possèdent au moins un phage se verront proposer une assistance pour obtenir l'approbation de la FDA pour un traitement via un nouveau médicament individuel (IND) à accès élargi pour un usage compassionnel. Ils recevront un traitement par phages pendant 1 an ainsi que leurs antibiotiques basés sur les lignes directrices pour la NTM. Les personnes qui ne sont pas identifiées comme ayant un phage correspondant seront suivies pendant qu'elles continuent de recevoir une antibiothérapie basée sur les lignes directrices pendant 1 an. Tous les sujets, y compris ceux qui n'ont pas de phage correspondant, continueront à être observés pendant toute la durée de l'étude, soit environ 1 an.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 10 personnes atteintes de fibrose kystique et d'une infection à MNT avec des cultures d'expectorations positives après au moins 12 mois de traitement basé sur les lignes directrices seront examinées pour savoir si leur infection à MNT contient au moins un mycobactériophage connu pour être efficace contre la MNT. Les personnes qui possèdent au moins un phage efficace se verront proposer une assistance pour obtenir l'approbation de la FDA pour le traitement par phage par le biais d'un nouveau médicament individuel (IND) à usage compassionnel. Ces sujets recevront un traitement par phages pendant 1 an avec leurs antibiotiques basés sur les lignes directrices pour la NTM. Les personnes qui ne sont pas identifiées comme ayant un phage correspondant continueront de recevoir une antibiothérapie basée sur les lignes directrices. Tous les sujets, recevant ou non des phages, seront observés et évalués, y compris la collecte d'échantillons, pour évaluer la réponse au traitement.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

10

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants avec un diagnostic de mucoviscidose qui répondent à toutes les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion seront éligibles pour participer à cette étude.

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé écrit (et assentiment le cas échéant) obtenu du participant ou de son représentant légal
  2. Inscrit au registre des patients du CFF (CFF PR)
  3. Être prêt à adhérer aux procédures d'étude dans le contexte des soins cliniques et à d'autres exigences du protocole
  4. Participant masculin ou féminin âgé de ≥ 6 ans au moment de l'inscription, capable d'expectorer les crachats de manière fiable et/ou disposé à subir une induction des crachats (si nécessaire)
  5. Diagnostic de FK conforme aux lignes directrices CFF 2017
  6. Maladie pulmonaire NTM sous traitement avec des antibiotiques conformes aux lignes directrices pendant > 12 mois sans conversion constante des cultures des voies respiratoires en négatives.
  7. Intention du médecin de traiter la MNT par phagothérapie (si sensible)
  8. Être disposé et capable de continuer à prendre des antibiotiques basés sur les lignes directrices pour les NTM en même temps que les phages.
  9. Documentation d'un nombre suffisant de cultures NTM avec une proportion suffisante de cultures positives dans l'intervalle de 12 mois précédant le début du phage pour permettre une puissance intra-sujet ≥0,80 pour détecter une différence dans le pourcentage de cultures NTM positives dans l'intervalle 6- 18 mois après l'initiation du phage.

Critère d'exclusion:

  1. Enceinte ou allaitante
  2. Phagothérapie antérieure ou en cours pour l'espèce de NTM considérée.
  3. Antécédents de transplantation d’organe solide ou hématologique
  4. Présente toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur du site/personne désignée, empêcherait le consentement ou l'assentiment éclairé, rendrait la participation à l'étude dangereuse, compliquerait l'interprétation des données sur les résultats de l'étude ou interférerait de toute autre manière avec la réalisation des objectifs de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Les personnes atteintes de mucoviscidose qui reçoivent un traitement phagique pour la NTM.
Les personnes atteintes de mucoviscidose qui ont identifié au moins un phage efficace contre leur infection à NTM et qui reçoivent un traitement avec ce phage. Ces sujets resteront sous traitement antibiotique NTM basé sur les lignes directrices et leurs soins standard contre la mucoviscidose. Ils recevront des phages thérapeutiques deux fois par jour pendant 1 an.
Biologique: mycobactériophage
phage mycobactériophage qui s'est révélé efficace pour tuer les participants infectés par NTM
Les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne reçoivent pas de traitement phagique contre la NTM.
Les personnes atteintes de mucoviscidose qui n’ont identifié aucun phage efficace contre leur infection à NTM et qui ne reçoivent pas de traitement par phage. Ces sujets continueront avec un traitement antibiotique NTM basé sur des lignes directrices pour leur maladie NTM et les soins standard contre la mucoviscidose.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adhésion à la thérapie
Délai: Comparaison de l'année de phagothérapie à l'année précédant le début de la phagothérapie
Proportion qui adhère au protocole POSTSTAMP en fonction du nombre de cultures respiratoires obtenues par an, des abandons ou des écarts majeurs par rapport au protocole.
Comparaison de l'année de phagothérapie à l'année précédant le début de la phagothérapie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sensibilité aux phages
Délai: Au moment de l'inscription
Proportion de participants infectés par NTM sensibles au phage
Au moment de l'inscription
Conversion culturelle
Délai: Tout intervalle de 12 mois entre le début de la phagothérapie et la fin du suivi, en moyenne environ 2 ans.
Proportion de participants avec > 12 mois de cultures négatives consécutives sans culture positive ultérieure.
Tout intervalle de 12 mois entre le début de la phagothérapie et la fin du suivi, en moyenne environ 2 ans.
Tolérance du traitement
Délai: De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Proportion nécessitant un changement de traitement antibiotique en raison d'une intolérance ou d'un manque de conversion microbiologique (c.-à-d. éradication des crachats)
De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Réponse clinique (tests de la fonction pulmonaire)
Délai: De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Chez le sujet, changement du volume expiratoire forcé en une seconde (VEMS) avec une augmentation indiquant une amélioration de la fonction pulmonaire ou une diminution du VEMS indiquant un déclin de la fonction pulmonaire.
De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Réponse microbiologique au phage
Délai: Un intervalle d'un an entre le 6e mois de traitement et le 18e mois suivant le début du phage sera comparé à l'année précédant le début du phage.
Changement au sein d'un sujet du pourcentage de cultures positives (%pos) après l'initiation du phage (ou identification qu'aucun phage n'est disponible), par rapport à l'intervalle précédant l'initiation du phage (ou identification qu'aucun phage n'est disponible) : la période de traitement antibiotique sans phage .
Un intervalle d'un an entre le 6e mois de traitement et le 18e mois suivant le début du phage sera comparé à l'année précédant le début du phage.
Réponse clinique (IMC)
Délai: De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Au sein du sujet, changement de l'IMC avec diminution de l'IMC comme signe de déclin ou de pire résultat.
De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Réponse clinique (CFQR)
Délai: De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Au sein du sujet, changement dans le score du questionnaire de recherche sur la fibrose kystique (CFQR), un score plus élevé indiquant des symptômes plus graves.
De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Réponse clinique (cours d'antibiotiques pour les exacerbations non liées aux MNT)
Délai: De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.
Proportion d'exacerbations non-MNT par rapport aux exacerbations NTM.
De l’inscription à la fin des études, une moyenne d’environ 24 à 30 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Jewish Health

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2024

Première publication (Réel)

16 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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