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Tratamiento con micobacteriófagos de micobacterias no tuberculosas (POSTSTAMP)

20 de mayo de 2025 actualizado por: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Una evaluación prospectiva estandarizada de personas con fibrosis quística y enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas sometidas a tratamiento con micobacteriófagos (POSTSTAMP)

Aproximadamente 10 personas con fibrosis quística (FQ) e infección persistente por micobacterias no tuberculosas (NTM) a pesar del tratamiento serán examinadas para determinar si su infección por NTM tiene al menos un micobacteriófago que sea eficaz para matar las micobacterias. A las personas que tengan al menos un fago se les ofrecerá asistencia para obtener la aprobación de la FDA para el tratamiento a través de un nuevo medicamento individual (IND) de acceso ampliado para uso compasivo. Recibirán tratamiento con fagos durante 1 año junto con los antibióticos basados ​​en las pautas para NTM. A las personas que no se identifiquen como compatibles con fagos se les hará un seguimiento mientras continúan recibiendo terapia con antibióticos basada en las pautas durante 1 año. Todos los sujetos, incluidos aquellos que no tienen compatibilidad de fagos, seguirán siendo observados durante la duración del estudio, o aproximadamente 1 año.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aproximadamente 10 personas con fibrosis quística e infección por NTM con cultivos de esputo positivos después de un mínimo de 12 meses de terapia basada en directrices serán examinadas para determinar si su infección por NTM tiene al menos un micobacteriófago que se sabe que es eficaz contra la NTM. A las personas que tengan al menos un fago eficaz se les ofrecerá asistencia para obtener la aprobación de la FDA para el tratamiento con fagos a través de un nuevo fármaco individual (IND) de uso compasivo. Estos sujetos recibirán tratamiento con fagos durante 1 año junto con los antibióticos basados ​​en las pautas para NTM. Las personas que no sean identificadas como compatibles con fagos continuarán recibiendo terapia con antibióticos basada en las pautas. Todos los sujetos, que reciban fagos o no, serán observados y evaluados, incluida la recolección de muestras, para evaluar la respuesta al tratamiento.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

10

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes con diagnóstico de FQ que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión serán elegibles para participar en este estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del participante o del representante legal del participante
  2. Inscrito en el Registro de Pacientes de CFF (CFF PR)
  3. Estar dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio en el contexto de la atención clínica y otros requisitos del protocolo.
  4. Participante masculino o femenino ≥ 6 años de edad al momento de la inscripción que puedan expectorar esputo de manera confiable y/o estén dispuestos a someterse a una inducción de esputo (si es necesario)
  5. Diagnóstico de FQ consistente con las Directrices CFF de 2017
  6. Enfermedad pulmonar por NTM en tratamiento con antibióticos según las recomendaciones durante >12 meses sin conversión consistente de los cultivos de las vías respiratorias a negativos.
  7. Intención del médico de tratar NTM con terapia con fagos (si es susceptible)
  8. Estar dispuesto y ser capaz de continuar con los antibióticos basados ​​en las guías para NTM simultáneamente con fagos.
  9. Documentación de un número suficiente de cultivos de NTM con una proporción suficiente de cultivos positivos en el intervalo de 12 meses antes del inicio del fago para permitir un poder dentro del sujeto ≥0,80 para detectar una diferencia en el porcentaje de cultivos de NTM positivos en el intervalo 6- 18 meses después del inicio del fago.

Criterio de exclusión:

  1. Embarazada o amamantando
  2. Terapia con fagos previa o en curso para las especies de NTM bajo consideración.
  3. Historia de trasplante de órgano sólido o hematológico.
  4. Tiene cualquier otra condición que, en opinión del investigador/designado del sitio, impediría el consentimiento o asentimiento informado, haría que la participación en el estudio fuera insegura, complicaría la interpretación de los datos de los resultados del estudio o interferiría de otro modo con el logro de los objetivos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Personas con fibrosis quística que reciben tratamiento con fagos para NTM.
Personas con fibrosis quística que han identificado al menos un fago eficaz contra su infección por NTM y están recibiendo tratamiento con el fago. Estos sujetos permanecerán con el tratamiento con antibióticos NTM basado en las pautas y con su atención estándar para la FQ. Recibirán fagos terapéuticos dos veces al día durante 1 año.
Biológico: micobacteriófago
fago micobacteriófago que se ha demostrado eficaz para matar a los participantes con infección por NTM
Personas con fibrosis quística que no reciben tratamiento con fagos para NTM.
Personas con fibrosis quística que no han identificado ningún fago eficaz contra su infección por NTM y no reciben tratamiento con fagos. Estos sujetos continuarán con el tratamiento con antibióticos NTM basado en las pautas para su enfermedad NTM y la atención estándar de la FQ.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adherencia a la terapia.
Periodo de tiempo: Comparación del año de la terapia con fagos con el año anterior al inicio de la terapia con fagos
Proporción que se adhiere al protocolo POSTSTAMP según el número de cultivos respiratorios obtenidos por año, retiros o desviaciones importantes del protocolo.
Comparación del año de la terapia con fagos con el año anterior al inicio de la terapia con fagos

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Susceptibilidad a fagos
Periodo de tiempo: En el momento de la inscripción
Proporción de participantes con infección por NTM susceptibles a fagos
En el momento de la inscripción
Conversión cultural
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 meses desde el inicio de la terapia con fagos hasta el final del seguimiento, un promedio de aproximadamente 2 años.
Proporción de participantes con >12 meses de cultivos negativos consecutivos sin cultivos positivos posteriores.
Cualquier intervalo de 12 meses desde el inicio de la terapia con fagos hasta el final del seguimiento, un promedio de aproximadamente 2 años.
Tolerancia del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Proporción que requiere un cambio de tratamiento antibiótico debido a intolerancia o falta de conversión microbiológica (es decir, erradicación del esputo)
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Respuesta clínica (pruebas de función pulmonar)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Dentro del sujeto, cambio en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1), con un aumento que indica una mejora en la función pulmonar o una disminución del FEV1 que indica una disminución en la función pulmonar.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Respuesta microbiológica al fago.
Periodo de tiempo: Se comparará un intervalo de un año desde el mes 6 de tratamiento hasta el mes 18 después del inicio de los fagos con el año anterior al inicio de los fagos.
Cambio dentro del sujeto en el porcentaje de cultivos positivos (% pos) después del inicio con fagos (o la identificación de que no hay fagos disponibles), en comparación con el intervalo anterior al inicio de los fagos (o la identificación de que no hay fagos disponibles): el período de tratamiento con antibióticos sin fagos .
Se comparará un intervalo de un año desde el mes 6 de tratamiento hasta el mes 18 después del inicio de los fagos con el año anterior al inicio de los fagos.
Respuesta clínica (IMC)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Dentro del sujeto, el cambio en el IMC con una disminución del IMC es un signo de disminución o peor resultado.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Respuesta clínica (CFQR)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Dentro del sujeto hubo un cambio en la puntuación del Cuestionario de Fibrosis Quística - Investigación (CFQR), donde una puntuación más alta indica peores síntomas.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Respuesta clínica (cursos de antibióticos para exacerbaciones no relacionadas con NTM)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.
Proporción de exacerbaciones no debidas a NTM en comparación con exacerbaciones de NTM.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de aproximadamente 24 a 30 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Jewish Health

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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