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Micobatteriofago Trattamento dei micobatteri non tubercolari (POSTSTAMP)

20 maggio 2025 aggiornato da: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Una valutazione prospettica standardizzata delle persone affette da fibrosi cistica e malattia polmonare da micobatteri non tubercolari sottoposte a trattamento con micobatteriofago (POSTSTAMP)

Circa 10 persone con fibrosi cistica (FC) e infezione persistente da micobatteri non tubercolari (NTM) nonostante il trattamento saranno sottoposte a screening per scoprire se la loro infezione da NTM ha almeno un micobatteriofago efficace nell'uccidere i micobatteri. Agli individui che risultano avere almeno un fago verrà offerta assistenza nel ottenere l'approvazione della FDA per il trattamento tramite il nuovo farmaco individuale (IND) ad accesso ampliato per uso compassionevole. Riceveranno un trattamento fagico per 1 anno insieme agli antibiotici basati sulle linee guida per NTM. Gli individui che non vengono identificati come aventi una corrispondenza fagica verranno seguiti mentre continuano a ricevere la terapia antibiotica basata sulle linee guida per 1 anno. Tutti i soggetti, compresi quelli che non presentano una corrispondenza fagica, continueranno ad essere osservati per tutta la durata dello studio, ovvero circa 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 10 persone con fibrosi cistica e infezione da NTM con colture di espettorato positive dopo un minimo di 12 mesi di terapia basata sulle linee guida verranno sottoposte a screening per scoprire se la loro infezione da NTM ha almeno un micobatteriofago noto per essere efficace contro l'NTM. Agli individui che hanno scoperto di avere almeno un fago efficace verrà offerta assistenza nel perseguire l'approvazione della FDA per il trattamento dei fagi attraverso un nuovo farmaco individuale (IND) per uso compassionevole. Questi soggetti riceveranno un trattamento fagico per 1 anno insieme ai loro antibiotici basati sulle linee guida per NTM. Gli individui che non vengono identificati come aventi una corrispondenza fagica continueranno a ricevere una terapia antibiotica basata sulle linee guida. Tutti i soggetti, che ricevono o meno il fago, verranno osservati e valutati, inclusa la raccolta di campioni, per valutare la risposta al trattamento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti con una diagnosi di FC che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione potranno partecipare a questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal suo rappresentante legale
  2. Iscritto al Registro dei Pazienti CFF (CFF PR)
  3. Essere disposti ad aderire alle procedure dello studio nel contesto dell'assistenza clinica e ad altri requisiti del protocollo
  4. Partecipante maschio o femmina di età ≥ 6 anni al momento dell'arruolamento in grado di espettorare in modo affidabile l'espettorato e/o disposto a sottoporsi all'induzione dell'espettorato (se necessario)
  5. Diagnosi di FC coerente con le Linee guida CFF 2017
  6. Malattia polmonare da NTM in trattamento con antibiotici basati sulle linee guida per >12 mesi senza conversione coerente delle colture delle vie aeree in negativo.
  7. Intenzione del medico di trattare NTM con terapia fagica (se sensibile)
  8. Essere disposti e in grado di continuare gli antibiotici basati sulle linee guida per gli NTM in concomitanza con i fagi.
  9. Documentazione di un numero sufficiente di colture NTM con una proporzione sufficiente di colture positive nell'intervallo 12 mesi prima dell'inizio del fago per consentire a un potere all'interno del soggetto ≥ 0,80 di rilevare una differenza nella percentuale di colture NTM positive nell'intervallo 6- 18 mesi dopo l'inizio del fago.

Criteri di esclusione:

  1. Incinta o allattamento
  2. Terapia fagica precedente o in corso per le specie di NTM in esame.
  3. Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  4. Presenta qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore/designato del centro, precluderebbe il consenso informato o l'assenso, renderebbe pericolosa la partecipazione allo studio, complicherebbe l'interpretazione dei dati sui risultati dello studio o interferirebbe in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Persone con fibrosi cistica che ricevono un trattamento fagico per NTM.
Persone con fibrosi cistica che hanno identificato almeno un fago efficace contro la loro infezione da NTM e stanno ricevendo un trattamento con il fago. Questi soggetti continueranno a seguire il trattamento antibiotico NTM basato sulle linee guida e la cura standard per la fibrosi cistica. Riceveranno fagi terapeutici due volte al giorno per 1 anno.
Biologico: micobatteriofago
fago micobatteriofago che si è rivelato efficace nell'uccidere i partecipanti all'infezione da NTM
Persone con fibrosi cistica che non ricevono un trattamento fagico per NTM.
Persone affette da fibrosi cistica che non hanno identificato alcun fago efficace contro l'infezione da NTM e non ricevono un trattamento contro i fagi. Questi soggetti continueranno con il trattamento antibiotico NTM basato sulle linee guida per la loro malattia NTM e la cura standard per la fibrosi cistica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aderenza alla terapia
Lasso di tempo: Confronto tra l'anno della terapia fagica e l'anno precedente all'inizio della terapia fagica
Proporzione che aderisce al protocollo POSTSTAMP in base al numero di colture respiratorie ottenute all'anno, prelievi o deviazioni importanti dal protocollo.
Confronto tra l'anno della terapia fagica e l'anno precedente all'inizio della terapia fagica

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Suscettibilità ai fagi
Lasso di tempo: Al momento dell'iscrizione
Proporzione di partecipanti con infezione da NTM sensibili al fago
Al momento dell'iscrizione
Conversione culturale
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 mesi dall'inizio della terapia fagica alla fine del follow-up, in media di circa 2 anni.
Proporzione di partecipanti con >12 mesi di colture negative consecutive senza successive colture positive.
Qualsiasi intervallo di 12 mesi dall'inizio della terapia fagica alla fine del follow-up, in media di circa 2 anni.
Tolleranza al trattamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Proporzione che richiede una modifica del ciclo di antibiotici a causa di intolleranza o mancanza di conversione microbiologica (ad es. eradicazione dall'espettorato)
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (test di funzionalità polmonare)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del soggetto, variazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) con un aumento che indica un miglioramento della funzione polmonare o una diminuzione del FEV1 che indica un declino della funzione polmonare.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta microbiologica al fago
Lasso di tempo: Un intervallo di un anno dal mese 6 di trattamento al mese 18 successivo all'inizio del phage sarà confrontato con l'anno precedente all'inizio del phage.
Variazione all'interno del soggetto della percentuale di colture positive (%pos) dopo l'inizio del fago (o l'identificazione che nessun fago è disponibile), rispetto all'intervallo precedente all'inizio del fagico (o l'identificazione che nessun fago è disponibile): il periodo di trattamento antibiotico senza fago .
Un intervallo di un anno dal mese 6 di trattamento al mese 18 successivo all'inizio del phage sarà confrontato con l'anno precedente all'inizio del phage.
Risposta clinica (IMC)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del soggetto cambio del BMI con diminuzione del BMI come segno di declino o risultato peggiore.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (CFQR)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del cambio di soggetto nel punteggio del questionario sulla fibrosi cistica - ricerca (CFQR), con un punteggio più alto che indica sintomi peggiori.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (cicli antibiotici per riacutizzazioni non NTM)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Proporzione di riacutizzazioni non NTM rispetto alle riacutizzazioni NTM.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Jewish Health

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTM-OB-17 (PART C)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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