Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mycobacteriophage Treatment of Non-tuberculosis Mycobacteria (POSTSTAMP)

20. mai 2025 oppdatert av: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

En prospektiv standardisert vurdering av personer med cystisk fibrose og ikke-tuberkulose mykobakterier lungesykdom som gjennomgår behandling med mykobakteriofag (POSTSTAMP)

Omtrent 10 personer med cystisk fibrose (CF) og vedvarende ikke-tuberkulose mykobakterier (NTM)-infeksjon til tross for behandling vil bli screenet for å finne ut om deres NTM-infeksjon har minst én mykobakteriofag som er effektiv til å drepe mykobakteriene. Personer som viser seg å ha minst én fag vil bli tilbudt hjelp til å søke FDA-godkjenning for behandling via utvidet tilgang Individual New Drug (IND) for medfølende bruk. De vil få fagbehandling i 1 år sammen med deres retningslinjebaserte antibiotika for NTM. Personer som ikke er identifisert som å ha en fagmatch vil bli fulgt ettersom de fortsetter å motta retningslinjebasert antibiotikabehandling i 1 år. Alle forsøkspersoner, inkludert de som ikke har en fagmatch vil fortsette å bli observert i løpet av studien, eller ca. 1 år.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 10 personer med cystisk fibrose og NTM-infeksjon med positive sputumkulturer etter minimum 12 måneder med retningslinjebasert behandling vil bli screenet for å finne ut om deres NTM-infeksjon har minst én mykobakteriofag som er kjent for å være effektiv mot NTM. Personer som har vist seg å ha minst én effektiv fag, vil bli tilbudt hjelp til å søke FDA-godkjenning for fagbehandling gjennom et individuelt nytt legemiddel (IND). Disse forsøkspersonene vil få fagbehandling i 1 år sammen med deres retningslinjebaserte antibiotika for NTM. Personer som ikke er identifisert som å ha en fagmatch vil fortsette å motta retningslinjebasert antibiotikabehandling. Alle forsøkspersoner, som mottar fag eller ikke, vil bli observert og vurdert, inkludert innsamling av prøver, for å evaluere respons på behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med diagnosen CF som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil være kvalifisert for deltakelse i denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra deltakeren eller deltakerens juridiske representant
  2. Registrert i CFF-pasientregisteret (CFF PR)
  3. Vær villig til å følge studieprosedyrer i sammenheng med klinisk behandling og andre protokollkrav
  4. Mannlig eller kvinnelig deltaker ≥ 6 år ved innmelding som er i stand til pålitelig oppspytt oppspytt og/eller villig til å gjennomgå oppspytt induksjon (om nødvendig)
  5. Diagnose av CF i samsvar med 2017 CFF-retningslinjene
  6. NTM lungesykdom på behandling med retningslinjebasert antibiotika i >12 måneder uten konsekvent konvertering av luftveiskulturer til negative.
  7. Legens intensjon om å behandle NTM med fagterapi (hvis mottakelig)
  8. Være villig og i stand til å fortsette retningslinjebasert antibiotika for NTM samtidig med fag.
  9. Dokumentasjon av et tilstrekkelig antall NTM-kulturer med en tilstrekkelig andel positive kulturer i intervallet 12 måneder før initiering av fag for å tillate en innen-subjekt-styrke ≥0,80 for å påvise en forskjell i prosentandel positive NTM-kulturer i intervallet 6- 18 måneder etter initiering av fag.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende
  2. Tidligere eller pågående fagterapi for arten av NTM som vurderes.
  3. Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  4. Har andre forhold som, etter stedsetterforskeren/designerens oppfatning, vil utelukke informert samtykke eller samtykke, gjøre studiedeltakelse usikker, komplisere tolkning av studieresultatdata eller på annen måte forstyrre å nå studiemålene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med cystisk fibrose som får fagbehandling for NTM.
Personer med cystisk fibrose som har identifisert minst én fag som er effektiv mot deres NTM-infeksjon, og som får behandling med fagen. Disse forsøkspersonene vil forbli på retningslinjebasert NTM-antibiotisk behandling og deres standard CF-behandling. De vil motta terapeutisk fag to ganger daglig i 1 år.
Biologisk: mykobakteriofag
mycobacteriophage fag som har blitt funnet effektiv i å drepe deltakere NTM-infeksjon
Personer med cystisk fibrose som ikke får fagbehandling for NTM.
Personer med cystisk fibrose som ikke har identifisert noen fag som er effektive mot deres NTM-infeksjon og som ikke mottar fagbehandling. Disse forsøkspersonene vil fortsette med retningslinjebasert NTM-antibiotisk behandling for deres NTM-sykdom og standard CF-behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse av terapi
Tidsramme: Sammenligning av fagterapiens år med året før oppstart av fagterapien
Andel som følger POSTSTAMP-protokollen basert på antall respirasjonskulturer oppnådd per år, uttak eller store avvik fra protokollen.
Sammenligning av fagterapiens år med året før oppstart av fagterapien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fagfølsomhet
Tidsramme: På tidspunktet for påmelding
Andel deltakere med NTM-infeksjon mottakelige for fag
På tidspunktet for påmelding
Kulturkonvertering
Tidsramme: Ethvert 12 måneders intervall fra starten av fagterapi til slutten av oppfølgingen, i gjennomsnitt ca. 2 år.
Andel deltakere med >12 måneder med påfølgende negative kulturer uten påfølgende positive kulturer.
Ethvert 12 måneders intervall fra starten av fagterapi til slutten av oppfølgingen, i gjennomsnitt ca. 2 år.
Toleranse for behandling
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Andel som krever endring av antibiotikakur på grunn av intoleranse eller mangel på mikrobiologisk omdannelse (dvs. utryddelse fra sputum)
Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Klinisk respons (lungefunksjonstesting)
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Innenfor subjektet endring i tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) med økning som indikerer bedring i lungefunksjon eller FEV1-reduksjon som indikerer nedgang i lungefunksjon.
Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Mikrobiologisk respons på fag
Tidsramme: Et års intervall fra måned 6 med behandling til måned 18 etter start av fag vil bli sammenlignet med året før start av fag.
Innenfor-subjekt endring i prosent positive (%pos) kulturer etter faginitiering (eller identifikasjon av at ingen fag er tilgjengelig), sammenlignet med intervallet før faginitiering (eller identifikasjon av at ingen fag er tilgjengelig): perioden med antibiotikabehandling uten fag .
Et års intervall fra måned 6 med behandling til måned 18 etter start av fag vil bli sammenlignet med året før start av fag.
Klinisk respons (BMI)
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Innenfor emneendring i BMI med nedgang i BMI som tegn på nedgang eller verre utfall.
Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Klinisk respons (CFQR)
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Innenfor emneendring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Research (CFQR)-score, med høyere skåre som indikerer verre symptomer.
Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Klinisk respons (antibiotikakurs for ikke-NTM-eksaserbasjoner)
Tidsramme: Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.
Andel ikke-NTM-eksaserbasjoner sammenlignet med NTM-eksaserbasjoner.
Fra påmelding til studieavslutning, i gjennomsnitt ca 24-30 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Jewish Health

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere