Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mykobakteriofagi Ei-tuberkuloosi-mykobakteerien hoito (POSTSTAMP)

tiistai 20. toukokuuta 2025 päivittänyt: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Tulevaisuuden standardoitu arvio ihmisistä, joilla on kystinen fibroosi ja ei-tuberkuloosi Mycobacteria-keuhkosairaus, joita hoidetaan mykobakteriofagilla (POSTSTAMP)

Noin 10 ihmistä, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja jatkuva Nontuberculosis mycobacteria (NTM) -infektio hoidosta huolimatta, seulotaan sen selvittämiseksi, onko heidän NTM-infektiossaan vähintään yksi mykobakteriofagi, joka tappaa tehokkaasti mykobakteerit. Henkilöille, joilla todetaan olevan vähintään yksi faagi, tarjotaan apua FDA:n hyväksynnän hakemisessa hoitoon laajennetun yksilöllisen uuden lääkkeen (IND) kautta erityiskäyttöön. He saavat faagihoitoa 1 vuoden ajan sekä ohjeisiin perustuvia antibiootteja NTM:ää varten. Henkilöitä, joilla ei ole havaittu faagivastaavuutta, seurataan, koska he saavat ohjeeseen perustuvaa antibioottihoitoa 1 vuoden ajan. Kaikkia koehenkilöitä, mukaan lukien ne, joilla ei ole faagivastaavuutta, tarkkaillaan tutkimuksen ajan tai noin vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 10 kystistä fibroosia ja NTM-infektiota sairastavaa henkilöä, joilla on positiivinen yskösviljelmä vähintään 12 kuukauden ohjepohjaisen hoidon jälkeen, seulotaan sen selvittämiseksi, onko heidän NTM-infektiossaan vähintään yksi mykobakteriofagi, jonka tiedetään olevan tehokas NTM:ää vastaan. Henkilöille, joilla on todettu olevan vähintään yksi tehokas faagi, tarjotaan apua FDA:n hyväksynnän hakemisessa faagihoidolle erityiskäyttöön tarkoitetun uuden lääkkeen (Individual New Drug, IND) avulla. Nämä koehenkilöt saavat faagihoitoa 1 vuoden ajan sekä ohjeisiin perustuvia antibiootteja NTM:ää varten. Henkilöt, joilla ei ole havaittu faagivastaavuutta, saavat edelleen ohjeisiin perustuvaa antibioottihoitoa. Kaikkia koehenkilöitä, jotka saavat faagia tai eivät, tarkkaillaan ja arvioidaan, mukaan lukien näytteiden kerääminen, hoitovasteen arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on CF-diagnoosi ja jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit ja eivät yhtään poissulkemiskriteeriä, voivat osallistua tähän tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujalta tai osallistujan lailliselta edustajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus).
  2. Ilmoittautunut CFF:n potilasrekisteriin (CFF PR)
  3. Ole valmis noudattamaan kliinisen hoidon yhteydessä annettuja tutkimusmenetelmiä ja muita protokollavaatimuksia
  4. Mies- tai naispuolinen osallistuja ≥ 6-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä, joka pystyy luotettavasti erittämään ysköksen ja/tai valmis ysköksen induktioon (tarvittaessa)
  5. CF-diagnoosi on vuoden 2017 CFF-ohjeiden mukainen
  6. NTM-keuhkosairaus hoidossa ohjeisiin perustuvilla antibiooteilla yli 12 kuukauden ajan ilman, että hengitystieviljelmät muuttuvat jatkuvasti negatiivisiksi.
  7. Lääkärin aikomus hoitaa NTM:ää faagihoidolla (jos se on herkkä)
  8. Ole halukas ja pysty jatkamaan ohjeisiin perustuvia antibiootteja NTM:lle samanaikaisesti faagin kanssa.
  9. Dokumentointi riittävästä määrästä NTM-viljelmiä, joissa on riittävä osuus positiivisia viljelmiä 12 kuukauden aikana ennen faagin aloittamista, jotta kohteen sisäinen teho on ≥ 0,80 havaita ero positiivisten NTM-viljelmien prosenteissa ajanjaksolla 6- 18 kuukautta faagin aloittamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana oleva tai imettävä
  2. Aiempi tai meneillään oleva faagihoito tarkasteltavana oleville NTM-lajeille.
  3. Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  4. jolla on jokin muu ehto, joka tutkimuspaikan tutkijan/suunnittelijan mielestä estäisi tietoisen suostumuksen tai suostumuksen, tekisi tutkimukseen osallistumisesta vaarallista, vaikeuttaisi tutkimustulostietojen tulkintaa tai muuten häiritsisi tutkimuksen tavoitteiden saavuttamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi ja jotka saavat faagihoitoa NTM:n takia.
Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat tunnistaneet vähintään yhden faagin, joka on tehokas NTM-infektiota vastaan ​​ja jotka saavat hoitoa faagilla. Nämä kohteet jatkavat ohjeisiin perustuvaa NTM-antibioottihoitoa ja heidän tavanomaista CF-hoitoaan. He saavat terapeuttista faagia kahdesti päivässä 1 vuoden ajan.
Biologinen: mykobakteriofagi
mykobakteriofagifaagi, jonka on todettu tehokkaaksi tappamaan osallistujien NTM-infektio
Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi, jotka eivät saa faagihoitoa NTM:n takia.
Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi, jotka eivät ole tunnistaneet yhtään faagia, joka olisi tehokas NTM-infektiota vastaan ​​ja jotka eivät saa faagihoitoa. Nämä koehenkilöt jatkavat ohjeisiin perustuvalla NTM-antibioottihoidolla NTM-sairauteensa ja tavanomaisella CF-hoidolla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terapiaan sitoutuminen
Aikaikkuna: Faagihoidon vuoden vertailu faagihoidon aloittamista edeltävään vuoteen
POSTSTAMP-protokollaa noudattavien osuus, joka perustuu vuodessa saatujen hengitysviljelmien määrään, vetäytymiseen tai merkittäviin poikkeamiin protokollasta.
Faagihoidon vuoden vertailu faagihoidon aloittamista edeltävään vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Faagiherkkyys
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä
Niiden osallistujien osuus, joilla on faagille herkkä NTM-infektio
Ilmoittautumisen yhteydessä
Kulttuurimuutos
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 kuukauden väli faagihoidon aloittamisesta seurannan loppuun, keskimäärin noin 2 vuotta.
Niiden osallistujien osuus, joilla on yli 12 kuukautta peräkkäisiä negatiivisia viljelmiä ilman myöhempiä positiivisia viljelmiä.
Mikä tahansa 12 kuukauden väli faagihoidon aloittamisesta seurannan loppuun, keskimäärin noin 2 vuotta.
Hoidon sietokyky
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Osuus, joka vaatii antibioottikuurin muutosta intoleranssin tai mikrobiologisen konversion puutteen vuoksi (esim. hävittäminen ysköksestä)
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kliininen vaste (keuhkojen toiminnan testaus)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kohteen sisällä muutos pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa sekunnissa (FEV1) lisääntyessä, joka osoittaa keuhkojen toiminnan paranemista tai FEV1:n laskua, joka osoittaa keuhkojen toiminnan heikkenemistä.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Mikrobiologinen vaste faagille
Aikaikkuna: Vuoden jaksoa hoidon 6. kuukaudesta 18. kuukauteen faagin aloittamisen jälkeen verrataan faagin aloittamista edeltävään vuoteen.
Kohteen sisäinen muutos positiivisten (%pos) viljelmien prosentuaalisissa (%pos) viljelmissä faagin aloittamisen jälkeen (tai sen tunnistamisen jälkeen, että faagia ei ole saatavilla) verrattuna aikaväliin ennen faagin aloittamista (tai tunnistamista, että faagia ei ole saatavilla): antibioottihoidon ajanjakso ilman faagia .
Vuoden jaksoa hoidon 6. kuukaudesta 18. kuukauteen faagin aloittamisen jälkeen verrataan faagin aloittamista edeltävään vuoteen.
Kliininen vaste (BMI)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kohteen sisällä BMI:n muutos ja BMI:n lasku merkkinä laskusta tai huonommasta tuloksesta.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kliininen vaste (CFQR)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kystisen fibroosin kyselytutkimuksen (CFQR) pistemäärän kohteen muutoksen sisällä, korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Kliininen vaste (antibioottikuurit muihin kuin NTM-pahenemisvaiheisiin)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.
Muiden kuin NTM:n pahenemisvaiheiden osuus verrattuna NTM:n pahenemisvaiheisiin.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin noin 24-30 kuukautta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Jewish Health

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 4. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NTM-OB-17 (PART C)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa