Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie mykobakteriofagami prątków innych niż gruźlica (POSTSTAMP)

20 maja 2025 zaktualizowane przez: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Prospektywna, standaryzowana ocena osób chorych na mukowiscydozę i chorobę płuc wywołaną prątkami niegruźliczymi leczonych mykobakteriofagami (POSTSTAMP)

Około 10 osób chorych na mukowiscydozę (CF) i utrzymujące się zakażenie prątkami niegruźliczymi (NTM) pomimo leczenia zostanie poddanych badaniom przesiewowym w celu ustalenia, czy u ich zakażonych NTM występuje co najmniej jeden mykobakteriofag skutecznie zabijający prątki. Osobom, u których wykryto co najmniej jednego faga, zostanie zaoferowana pomoc w uzyskaniu zgody FDA na leczenie w ramach nowego leku indywidualnego (IND) o rozszerzonym dostępie do stosowania w ramach współczucia. Będą otrzymywać leczenie fagami przez 1 rok wraz z antybiotykami zgodnymi z wytycznymi dotyczącymi NTM. Osoby, u których nie stwierdzono dopasowania fagowego, będą objęte obserwacją w ramach kontynuacji terapii antybiotykowej opartej na wytycznych przez 1 rok. Wszyscy pacjenci, w tym ci, którzy nie mają pasujących fagów, będą nadal obserwowani przez czas trwania badania lub około 1 rok.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 10 osób chorych na mukowiscydozę i zakażenie NTM, u których po co najmniej 12 miesiącach terapii opartej na wytycznych uzyskano dodatni wynik posiewu plwociny, zostanie przebadanych w celu sprawdzenia, czy u ich zakażonych NTM występuje co najmniej jeden mykobakteriofag, o którym wiadomo, że jest skuteczny przeciwko NTM. Osobom, u których wykryto co najmniej jednego skutecznego faga, zostanie zaoferowana pomoc w uzyskaniu zgody FDA na leczenie fagami w ramach nowego indywidualnego nowego leku (IND) do stosowania w ramach współczucia. Pacjenci ci będą otrzymywać leczenie fagami przez 1 rok wraz z antybiotykami zgodnymi z wytycznymi dotyczącymi NTM. Osoby, u których nie stwierdzono dopasowania fagowego, będą nadal otrzymywać terapię antybiotykową opartą na wytycznych. Wszyscy pacjenci, niezależnie od tego, czy otrzymali faga, czy nie, będą obserwowani i oceniani, łącznie z pobieraniem próbek, w celu oceny odpowiedzi na leczenie.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

10

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z rozpoznaniem mukowiscydozy, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, będą kwalifikować się do udziału w tym badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego przedstawiciela
  2. Zarejestrowany w Rejestrze Pacjentów CFF (CFF PR)
  3. Bądź gotowy przestrzegać procedur badania w kontekście opieki klinicznej i innych wymagań protokołu
  4. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 6 lat w chwili włączenia do badania, potrafiący w sposób niezawodny odkrztusić plwocinę i/lub chcący poddać się indukcji plwociny (jeśli to konieczne)
  5. Rozpoznanie mukowiscydozy zgodne z Wytycznymi CFF 2017
  6. Choroba płuc NTM podczas leczenia antybiotykami zgodnymi z wytycznymi przez > 12 miesięcy bez konsekwentnej konwersji posiewów dróg oddechowych na wynik ujemny.
  7. Zamiar lekarza leczenia NTM terapią fagową (jeśli jest podatny)
  8. Być chętnym i zdolnym do kontynuowania stosowania antybiotyków opartych na wytycznych w leczeniu NTM jednocześnie z fagami.
  9. Dokumentacja wystarczającej liczby hodowli NTM z wystarczającą proporcją hodowli pozytywnych w okresie 12 miesięcy przed inicjacją faga, aby umożliwić wewnątrzosobniczą moc ≥0,80 do wykrycia różnicy w procentach pozytywnych hodowli NTM w okresie 6- 18 miesięcy po inicjacji faga.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. Wcześniejsza lub trwająca terapia fagowa dla rozważanego gatunku NTM.
  3. Historia przeszczepiania narządów litych lub hematologicznych
  4. Czy istnieją inne warunki, które w opinii Badacza Ośrodka/osoby wyznaczonej wykluczają świadomą zgodę lub zgodę, sprawiają, że udział w badaniu staje się niebezpieczny, komplikuje interpretację danych dotyczących wyników badania lub w inny sposób zakłóca osiągnięcie celów badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby chore na mukowiscydozę, które są leczone fagami z powodu NTM.
Osoby chore na mukowiscydozę, które zidentyfikowały co najmniej jednego faga skutecznego przeciwko zakażeniu NTM i są leczone tym fagiem. Pacjenci ci będą nadal otrzymywać antybiotykoterapię NTM opartą na wytycznych i standardową opiekę nad chorymi na CF. Będą otrzymywać faga terapeutycznego dwa razy dziennie przez 1 rok.
Biologiczny: mykobakteriofag
faga mykobakteriofagowego, który okazał się skuteczny w zabijaniu uczestników zakażenia NTM
Osoby chore na mukowiscydozę, które nie są leczone fagami z powodu NTM.
Osoby chore na mukowiscydozę, które nie zidentyfikowały żadnego faga skutecznego przeciwko zakażeniu NTM i nie są leczone fagami. Pacjenci ci będą kontynuować leczenie antybiotykami NTM oparte na wytycznych w związku z chorobą NTM i standardową opiekę nad mukowiscydozą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przestrzeganie terapii
Ramy czasowe: Porównanie roku terapii fagowej z rokiem poprzedzającym rozpoczęcie terapii fagowej
Odsetek, który stosuje się do protokołu POSTSTAMP na podstawie liczby posiewów oddechowych uzyskanych w ciągu roku, wycofań lub większych odstępstw od protokołu.
Porównanie roku terapii fagowej z rokiem poprzedzającym rozpoczęcie terapii fagowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wrażliwość na fagi
Ramy czasowe: W momencie rejestracji
Odsetek uczestników z zakażeniem NTM podatnych na fagi
W momencie rejestracji
Konwersja kultury
Ramy czasowe: Dowolny 12-miesięczny odstęp od rozpoczęcia terapii fagowej do zakończenia obserwacji, średnio około 2 lata.
Odsetek uczestników z > 12 miesiącami kolejnych posiewów ujemnych i bez kolejnych posiewów dodatnich.
Dowolny 12-miesięczny odstęp od rozpoczęcia terapii fagowej do zakończenia obserwacji, średnio około 2 lata.
Tolerancja leczenia
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Odsetek wymagający zmiany kursu antybiotyku z powodu nietolerancji lub braku konwersji mikrobiologicznej (tj. eliminacja z plwociny)
Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Odpowiedź kliniczna (badanie czynności płuc)
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
U pacjenta zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) ze wzrostem wskazującym na poprawę czynności płuc lub zmniejszeniem FEV1 wskazującym na pogorszenie czynności płuc.
Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Odpowiedź mikrobiologiczna na faga
Ramy czasowe: Roczny odstęp od 6 miesiąca leczenia do 18 miesiąca po rozpoczęciu faga zostanie porównany z rokiem poprzedzającym rozpoczęcie faga.
Zmiana wewnątrzosobnicza w procentach pozytywnych (%pos) hodowli po inicjacji fagowej (lub stwierdzeniu, że fag nie jest dostępny) w porównaniu z odstępem czasu przed inicjacją faga (lub stwierdzeniem, że fag nie jest dostępny): okres leczenia antybiotykami bez faga .
Roczny odstęp od 6 miesiąca leczenia do 18 miesiąca po rozpoczęciu faga zostanie porównany z rokiem poprzedzającym rozpoczęcie faga.
Odpowiedź kliniczna (BMI)
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
W obrębie podmiotu zmiana BMI ze spadkiem BMI jako oznaka spadku lub gorszego wyniku.
Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Odpowiedź kliniczna (CFQR)
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
W obrębie zmiany pacjenta w wyniku w kwestionariuszu badań nad mukowiscydozą (CFQR), przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Odpowiedź kliniczna (kuracje antybiotykowe w przypadku zaostrzeń innych niż NTM)
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.
Proporcja zaostrzeń niezwiązanych z NTM w porównaniu z zaostrzeniami związanymi z NTM.
Od zapisania się do zakończenia studiów, średnio około 24-30 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Jewish Health

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj